Geneesmiddelen beoordelen: balans tussen zorgvuldigheid en snelheid

Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland let erop dat we het beschikbare geld uitgeven aan zorg die het echt waard is. Onder andere door te beoordelen of nieuwe medicijnen vergoed moeten worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Daarbij kijken we niet alleen naar wat een medicijn kost, maar ook naar wat het oplevert. Dat doen we zorgvuldig en dat kost tijd. Maar we doen er ook veel aan om die tijd zo kort mogelijk te houden.

Beoordelen of geneesmiddelen vergoed moeten worden

Een deel van de nieuwe medicijnen die onderdeel zijn van een behandeling in het ziekenhuis (intramurale geneesmiddelen), zijn na hun toelating tot de markt meestal snel beschikbaar voor patiënten, zonder voorafgaande beoordeling van het Zorginstituut en onderhandeling door het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS). Maar sommige ziekenhuismiddelen zijn zo duur dat zomaar toelaten niet mogelijk is. Daarom plaatst de minister van VWS deze dure middelen in ‘de sluis’. Dat houdt in dat het Zorginstituut eerst beoordeelt of zo’n middel uit het basispakket vergoed kan worden en daarover advies uitbrengt aan de minister. Het Zorginstituut geeft ook advies over de vergoeding van alle nieuwe medicijnen die op doktersrecept zijn af te halen bij de apotheek (extramurale geneesmiddelen). Het is uiteindelijk de minister die op basis van ons advies besluit of een medicijn wordt toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Beoordeling van geneesmiddelen door het Zorginstituut

Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.

Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.

Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:

  • Hoe ernstig is de ziekte?
  • Hoe goed werkt het medicijn?
  • Bij welke groep patiënten?
  • En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?

Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.

Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.

Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.

We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.

Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.

Zorgvuldig en zo snel mogelijk beoordelen

Het Zorginstituut kan een geneesmiddel beoordelen als het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) een geneesmiddel tot de Nederlandse markt hebben toegelaten. Ook moet de registratiehouder (meestal de fabrikant) van dat middel een volledig dossier hebben ingediend bij het Zorginstituut. In zo’n dossier zitten onder andere resultaten van wetenschappelijke onderzoeken waarin het geneesmiddel is vergeleken met andere medicijnen of behandelingen voor dezelfde aandoening. Het dossier bevat ook informatie over de kosten van het nieuwe geneesmiddel. Op het moment dat het dossier compleet is, start de beoordeling door het Zorginstituut.

De samenleving verwacht van het Zorginstituut dat we in zo’n beoordeling zorgvuldig bepalen voor welke patiënten nieuwe geneesmiddelen toegevoegde waarde hebben. En of die nieuwe medicijnen de vaak enorm hoge prijzen wel echt waard zijn. Maar de samenleving verwacht ook dat we snel duidelijkheid geven of het middel uit het basispakket van de zorgverzekering kan worden vergoed. Hierin zoeken we voortdurend een balans.

Altijd zorgvuldig

Het Zorginstituut beoordeelt een geneesmiddel zorgvuldig. Dat doen we aan de hand van 4 pakketcriteria:

  • Noodzakelijkheid: hoe ernstig is de ziekte en kan de patiënt het medicijn zelf betalen?
  • Effectiviteit: is aangetoond dat het middel werkt en is het minimaal net zo goed als de standaardbehandeling die al wordt vergoed?
  • Kosteneffectiviteit: wat kost het middel ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
  • Uitvoerbaarheid: is opname van het middel in het basispakket in de praktijk te realiseren?

Daarbij raadpleegt het Zorginstituut de partijen die zijn betrokken bij behandeling met het te beoordelen medicijn, zoals patiëntenverenigingen, zorgverleners en zorgverzekeraars. Ook laat het Zorginstituut zich adviseren door twee onafhankelijke commissies: de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP).

Zo snel mogelijk

Het Zorginstituut wil de tijd om een geneesmiddel te beoordelen zo kort mogelijk houden. Maar sommige dossiers zijn zo ingewikkeld dat een zorgvuldige afweging extra tijd kost. Hieronder staan de doorlooptijden voor de beoordeling van extramurale en intramurale middelen.

Doorlooptijden extramurale middelen

Voor extramurale middelen geldt dat de beoordeling van een middel en de beslissing over de vergoeding ervan wettelijk in 90 dagen moet gebeuren. Deze termijn start op de datum die staat op de brief van de minister van VWS met het officiële verzoek voor de beoordeling. In de praktijk blijkt deze termijn voor veel beoordelingen haalbaar te zijn. In de periode 2017-2021 hebben wij 108 extramurale middelen beoordeeld. De gemiddelde doorlooptijd was 82 dagen.

Doorlooptijden extramurale geneesmiddelen
Aantal Binnen 90 dagen Gemiddelde doorlooptijd
2017 17 14 63 dagen
2018 27 20 78 dagen
2019 15 3 128 dagen
2020 20 16 67 dagen
2021 29 16 85 dagen
2022* 15 7 98 dagen

* Voor 2022 gaat het alleen om het eerste halfjaar

Doorlooptijden sluisgeneesmiddelen

Voor de sluisgeneesmiddelen heeft het Zorginstituut met de minister van VWS afgesproken dat we die in 120 dagen beoordelen. Deze termijn start zodra wij het complete dossier van het te beoordelen geneesmiddel van de fabrikant hebben gekregen. In de praktijk blijkt deze termijn niet altijd haalbaar te zijn. In de periode 2017-2021 heeft het Zorginstituut 50 sluismiddelen beoordeeld. De gemiddelde doorlooptijd was 165 dagen. De lange doorlooptijd in 2019 was een uitschieter; in 2020 en 2021 is de doorlooptijd weer gedaald.

Doorlooptijden sluisgeneesmiddelen (per 1/4/2022, incl. MM-middelen)
Aantal Binnen 120 dagen Gemiddelde doorlooptijd
2017 5 3 129 dagen
2018 13 4 136 dagen
2019 12 0 244 dagen
2020 12 2 163 dagen
2021* 9 6 117 dagen

* Een sluismiddel wordt meegeteld in het jaar van registratie. Een advies dat het Zorginstituut in 2021 heeft uitgebracht kan daardoor in een eerder jaar terechtkomen. Daardoor is het aantal beoordelingen dat voor 2021 in de tabel is opgenomen nog niet volledig.

Recent heeft het Zorginstituut op verzoek van veldpartijen de off label toepassing (geen sluis) beoordeeld van nivolumab (Opdivo®), op basis van de DRUP-studie. De doorlooptijd hiervan was 57 dagen.

De belangrijkste oorzaak van het overschrijden van de termijn is dat er steeds meer innovatieve geneesmiddelen in de sluis komen. Innovatieve middelen zijn soms lastig te beoordelen en dat maakt de beoordelingen complexer. Dit geldt bijvoorbeeld voor gentherapieën, die zeer veelbelovend zijn en ernstige ziektes met één behandeling lijken te genezen. Maar omdat die middelen nog maar kort bestaan, is er vaak nog te weinig wetenschappelijk bewijs dat ze ook op de lange termijn blijven werken. Een andere oorzaak voor het overschrijden van de termijn is dat het onderzoek dat de registratiehouder heeft aangeleverd, de (kosten)effectiviteit niet altijd goed onderbouwt. Als een fabrikant dan aanvullende informatie moet aanleveren, kost dat extra tijd voor de beoordeling.

Doorlooptijden sluismiddelen bij multipel myeloom

In de voorgaande tabel met sluisgeneesmiddelen zijn met de update per 1 april 2022 ook de beoordelingen van de sluismiddelen bij multipel myeloom (MM) meegenomen. Deze beoordelingen zijn niet standaard. Door de snelle opeenvolging van nieuwe behandelmogelijkheden is het Zorginstituut na een zorgvuldige overweging tot de conclusie gekomen dat de beoordeling van individuele behandelcombinaties bij MM niet het juiste instrument is om vraagstukken rond de inzet en betaalbaarheid van deze geneesmiddelen aan te pakken. Daarom is het Zorginstituut een pilot 'geneesmiddelen voor de behandeling van multipel myeloom' gestart om samen met een taakgroep van belanghebbende partijen een indicatiebrede aanpak voor MM uit te werken.

De volgende tabel bevat de doorlooptijden van de 6 sluismiddelen voor MM die het Zorginstituut vanaf 2019 heeft beoordeeld. Bij deze beoordelingen hebben we de termijn van 120 dagen overschreden, vooral bij de eerste MM-middelen. Dat kwam doordat we eerst moesten nadenken over de juiste aanpak voor de beoordeling van deze middelen.

Doorlooptijden sluisgeneesmiddelen voor MM
Stofnaam Advies uitgebracht op Doorlooptijd
Lenalidomide (Revlimid®) 11 februari 2021 475 dagen
Pomalidomide (Imnovid®) 11 februari 2021 329 dagen
Daratumumab (Darzalex®) i.c.m. bortezomib, melfalan en prednison 11 februari 2021 300 dagen
Daratumumab (Darzalex®) i.c.m. lenalidomide en dexamethason 11 februari 2021 300 dagen
Carfilzomib (Kyprolis®) 11 februari 2021 7 dagen
Isatuximab (Sarclisa®) 25 mei 2021 33 dagen

Beoordelingstijd verkorten

Het Zorginstituut zoekt voortdurend naar manieren om de beoordelingstijd van geneesmiddelen te verkorten. De volgende verbeteringen hebben we doorgevoerd.

Parallelle procedure: gelijktijdig registratie en vergoeding beoordelen

Het Zorginstituut en het CBG zijn in 2019 gestart met de ‘parallelle procedure’. Deze procedure houdt in dat het Zorginstituut en het CBG het registratie- en vergoedingstraject voor een geneesmiddel tegelijk uitvoeren. En niet na elkaar zoals gebruikelijk is. Uit de ervaring die we inmiddels hebben, blijkt dat we met deze manier van beoordelen ongeveer 3 maanden eerder duidelijkheid kunnen bieden over de vergoeding van een geneesmiddel. Deze werkwijze is uniek in Europa.

Lees meer op onze website over de parallelle procedure.

Volledig dossier maken tijdens registratieprocedure

Het Zorginstituut kan pas starten met een beoordeling als de registratiehouder een volledig dossier aanlevert. Nadat een geneesmiddel is goedgekeurd door de EMA en het CBG, moet de registratiehouder een dossier indienen bij het Zorginstituut. Dat kost tijd. Om tijd te winnen krijgt de registratiehouder de mogelijkheid om tijdens de registratieprocedure van de EMA en het CBG al een proefdossier bij het Zorginstituut aan te leveren en daarover met ons in gesprek te gaan. Op die manier kan een registratiehouder een volledig dossier maken tijdens de registratieprocedure en dit bij het Zorginstituut indienen zodra het middel tot de markt is toegelaten.

Beoordelingsprocedure verkorten

Een beoordeling kost de minste tijd als een registratiehouder vooraf bijtijds met het Zorginstituut overlegt en meteen een goed dossier aanlevert. En het scheelt ook tijd als de partijen het in de consultatieronde snel eens zijn over de conceptrapporten. Een beoordeling kan ook sneller als we niet alle stappen van de procedure hoeven te volgen. Dat is in 2 situaties het geval:

  • Extramurale middelen - als een nieuw geneesmiddel grotendeels vergelijkbaar is met een bestaande groep geneesmiddelen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Dan voeren wij onder bepaalde voorwaarden alleen een zogenoemde marginale toetsing uit die korter duurt dan een volledige beoordeling.
  • Sluisgeneesmiddelen - als voor een nieuw geneesmiddel geen uitgebreide economische analyse nodig is, omdat het op vergelijkbare manier werkt als een geneesmiddel dat al wordt vergoed en ook niet meer kost dan dat middel. Voor deze middelen is geen bespreking in de ACP meer nodig.

Beter plannen en vooruitdenken

We kunnen een beoordeling versnellen door beter te plannen en vooruit te denken. Hiervoor doen we het volgende:

  • Op basis van onder andere de Horizonscan maken we een planning van de dossiers die registratiehouders naar verwachting binnen 12-15 maanden bij het Zorginstituut zullen indienen. Zo’n planning helpt ons bijvoorbeeld om een overzicht te krijgen van de dossiers die eraan kunnen komen voor eenzelfde indicatie. Daarnaast kunnen we fabrikanten aanmoedigen eventuele complexiteit daarvan alvast in kaart brengen.
  • Complexe dossiers bespreken we al voor de start van de beoordeling met vertegenwoordigers van het ministerie van VWS en de betrokken partijen. Daardoor weten we eerder dan voorheen waar knelpunten in de beoordeling zitten en hoe we die kunnen oplossen.
  • Met de betrokken artsen onderhouden we voor en tijdens een beoordeling nauw contact. Dan weten zij bijtijds welke inbreng wij wanneer van hen verwachten.

Processen stroomlijnen

Om een beoordeling van een geneesmiddel zo snel mogelijk te laten verlopen, hebben we een aantal interne processen verbeterd:

  • We hebben meer mensen aangenomen om geneesmiddelen te beoordelen.
  • We zorgen ervoor dat de WAR en de ACP zo snel mogelijk na elkaar over de beoordelingen kunnen adviseren.