Sluis voor dure geneesmiddelen

Nieuwe geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt (intramurale geneesmiddelen), worden meestal zonder bijzondere (prijs)afspraken toegelaten tot het basispakket. De minister voor Medische Zorg kan echter besluiten om nieuwe middelen, vanwege de hoge prijs, toch tijdelijk uit het pakket te houden. In de tussentijd kan het Zorginstituut een advies uitbrengen over wel of geen opname in het basispakket. En kan de minister met de fabrikant onderhandelen over de prijs. Op basis van de gegevens uit de Horizonscan Geneesmiddelen besluit de minister welke middelen in de sluis worden geplaatst.

Het gaat om geneesmiddelen of behandelingen, die met name bij medisch specialistische zorg binnen ziekenhuizen worden ingezet. Het gaat om middelen waarbij de behandelkosten per patiënt heel hoog kunnen oplopen of waarvan de totale kosten per jaar erg hoog kunnen oplopen als ze voor veel patiënten worden ingezet.

Procedure

Kandidaat voor de sluis

Geneesmiddelen worden door de minister voor Medische Zorg aangemerkt als kandidaat voor de sluis voor dure geneesmiddelen. De informatie hiervoor haalt de minister uit de Horizonscan Geneesmiddelen.

De criteria voor de inzet van de sluis is wettelijk vastgelegd. Alleen geneesmiddelen of behandelingen met een hoge prijs of groot financieel risico worden in de sluis geplaatst. Een middel komt in aanmerking voor de pakketsluis wanneer:

  • met de verstrekking van het geneesmiddel voor de behandeling van één nieuwe indicatie of meerdere nieuwe indicaties het verwachte macrokostenbeslag € 40 miljoen of meer per jaar bedraagt. In dit geval worden alle nieuwe indicaties in de sluis geplaatst;
  • de kosten van verstrekking van het geneesmiddel voor de behandeling van een nieuwe indicatie per patiënt per jaar € 50.000 of meer bedragen en het verwachte macrokostenbeslag van die verstrekkingen € 10 miljoen of meer per jaar bedraagt. In dit geval wordt alleen de desbetreffende indicatie in de sluis geplaatst.

Registratie voor de Europese/Nederlandse markt

De fabrikant moet eerst zijn geneesmiddel laten registreren voor toelating tot de Europese/Nederlandse markt. De European Medicine Agency (EMA) en het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) beoordelen de geneesmiddelen onder andere op werking en veiligheid. Zodra aan alle vereisten is voldaan, wordt het geneesmiddel toegelaten tot Nederlandse de markt.

Definitief in de sluis geplaatst

Pas wanneer een geneesmiddel toegelaten is tot de Nederlandse markt, besluit de minister of het middel definitief in de sluis wordt geplaatst. Vanaf dat moment kan de fabrikant een dossier samenstellen op basis waarvan het Zorginstituut het geneesmiddel kan beoordelen of het kan worden opgenomen in het basispakket.

Beoordeling door het Zorginstituut

Wanneer het dossier van de fabrikant volledig is, start het Zorginstituut met de beoordeling. Dit doet zij aan de hand van de 4 pakketcriteria:

  • Noodzakelijkheid: hoe hoog is de ziektelast voor de patiënt?
  • Effectiviteit: hoe goed werkt het geneesmiddel?
  • Kosteneffectiviteit: wat kost het middel ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
  • Uitvoerbaarheid: is opname van de behandeling in het pakket in de praktijk te realiseren?

Het Zorginstituut laat zich tijdens de beoordeling adviseren door 2 onafhankelijke commissies. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) toetst de gegevens aan de stand van de wetenschap en praktijk (effectiviteit) en de kosteneffectiviteit. De Adviescommissie Pakket (ACP) is er voor de maatschappelijke afweging. Ook worden belanghebbende partijen (patiëntenverenigingen, zorgverleners en zorgverzekeraars) tijdens het proces over de beoordeling geconsulteerd.

Advies aan de minister

Nadat de 2 commissies hun oordeel hebben gegeven, adviseert de Raad van Bestuur van het Zorginstituut de minister. Bij een positief advies over opname in het basispakket geeft het Zorginstituut aan of de minister vanwege de (te) hoge prijs afspraken met de fabrikant moet maken over een prijsverlaging. Daarnaast geeft het Zorginstituut aan hoe het geneesmiddel gepast kan worden ingezet. En welke afspraken hierover zijn gemaakt met de beroepsgroep. Het Zorginstituut zal in de jaren erna evalueren of de afspraken in de praktijk worden nageleefd.

Definitief besluit minister

De minister voor Medische Zorg neemt een definitief besluit over opname van het geneesmiddel of behandeling in het basispakket nadat er succesvol over de prijs is onderhandeld en er waarborgen zijn voor gepast gebruik.
Op basis van de evaluatie van het Zorginstituut kan de minister zijn besluit herzien.

Overzicht geneesmiddelen in de pakketsluis

Geneesmiddel Verwachte publicatie van het advies van het Zorginstituut Indicatie
Esketamine (Spravato®) juni-juli 2020 Behandeling in combinatie met een SSRI of een SNRI van volwassenen met een therapieresistente depressie
Ravulizumab (Ultomoris®) nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut PNH (paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie)- Bloedziekte waarbij rode bloedcellen te snel worden afgebroken
Larotrectinib (Vitrakvi®)

nog te bepalen

Op 1 mei 2020 zijn de reacties van de geconsulteerde partijen ontvangen. Er zal een bijeenkomst gepland worden om de mogelijke vervolgstappen te bespreken.

Monotherapie voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met een solide tumor die:

  • een neutrofe tyrosine receptorkinase (NTRK)-genfusie heeft; en
  • lokaal gevorderd of gemetastaseerd is of waarbij de kans groot is dat chirurgische resectie leidt tot ernstige morbiditeit, en de patiënten geen bevredigende behandelopties hebben.

Ibrutinib (Imbruvica®)

(indicatie-uitbreiding)

naar verwachting juni 2020 Als eerstelijnsbehandeling van patiënten met Chronische lymfatische leukemie ( CLL)
Lenalidomide (Revlimid®) nog te bepalen Multipel myeloom (Ziekte van Kahler

Avelumab combinatiebehandeling met axitinib

(indicatie-uitbreiding)

naar verwachting mei 2020 startbehandeling voor volwassen patiënten met gevorderde niercelkanker
Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin bb305 lentiviral vector encoding the beta-a-t87q-globin gene (Zynteglo® - gentherapie) Nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut Erfelijke bloedziekte waarbij geen of te weinig hemoglobine wordt aangemaakt (beta-thalassemie)
Polatuzumab vedotin (Polivy®) Nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut Lymfeklierkanker
Givosiran (Givlaari®) Nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut Behandeling van een stofwisselingsziekte (acute hepatische porfyrie)
Trastuzumab emtansine (Kadcyla®) Het Zorginstituut is eind mei 2020 gestart met de beoordeling. Publicatiedatum volgt. Behandeling bovenop de standaardbehandeling voor HER2 positieve borstkanker
Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) Nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut Erfelijke spierziekte waarbij de spieren steeds zwakker worden (SMA - spinale musculaire atrofie)

Overzicht mogelijke kandidaten voor pakketsluis geneesmiddelen

Geneesmiddel Verwachte registratie voor de Nederlandse markt Indicatie
Pomalidomide (Imnovid®) juni 2019 Bloedkanker (multipel myeloom)
Onasemnogene abeparvovec (gentherapie) verwacht in het tweede kwartaal 2020 - de CHMP (EMA) heeft nog geen
uitspraak gedaan
Erfelijke spierziekte waarbij de spieren steeds zwakker worden (SMA - spinale musculaire atrofie)
Entrectinib (Rozlytrek®) verwacht in het 3e kwartaal van 2020 Tumoren met een fusie van het TRK-gen
Longkanker met ROS1-mutatie
Selinexor maart 2020 - verwacht in het 1e kwartaal van 2020 Multiple myeloom (ziekte van Kahler)
Ravulizumab (indicatie-uitbreiding) medio 2020 aHUS (atypisch hemolytisch uremisch syndroom)
Encorafenib*
(Braftovi®)
verwacht in 2020 Darmkanker met BRAF-V600E-mutatie
Binimetinib* (Mektovi®) verwacht in 2020 Darmkanker met BRAF-V600E-mutatie
Imlifidase (IdeS® verwacht in het 2e kwartaal van 2020 Preventie van orgaanafstoting na een niertransplantatie
Luspatercept (Reblozyl®) juli 2020 Erfelijke bloedziekte waarbij geen of te weinig hemoglobine wordt aangemaakt (beta-thalassemie)
Luspatercept (Reblozyl®) juli 2020 Beenmergziekte waarbij de productie van bloedcellen ernstig is verstoord (myelodysplastisch syndroom)
OTL-200 augustus 2020 Behandeling van een stofwisselingsziekte in de hersenen (metachromatische leukodystrofie)
Crizanlizumab september 2020 Preventie van afsluiting van bloedvaten bij sikkelcelanemie
Valoctocogene roxaparvovec september 2020 Behandeling van ernstige hemofilie A
Olaparib 1e helft 2020 Onderhoudsbehandeling pancreaskanker
Olaparib oktober 2020 Vervolgbehandeling prostaatkanker
Olaparib oktober 2020 Onderhoudsbehandeling eierstokkanker
KTE-X19 december 2020 Vervolgbehandeling van een vorm van lymfklierkanker (mantelcellymfoom)
Niraparib 2e helft 2020 Onderhoudsbehandeling eierstokkanker
Belantamab mafodotin 2e helft 2020 Behandeling van ziekte van Kahler (multiple myeloom)

* Deze geneesmiddelen worden voor deze indicatie in combinatie geregistreerd, maar voldoen afzonderlijk aan de sluiscriteria en zijn daarom apart benoemd.

Geen kandidaat meer voor pakketsluis geneesmiddelen

Sommige geneesmiddelen die in1e instantie kandidaat waren voor de pakketsluis, kunnen naar verloop van tijd worden geschrapt uit de lijst vanwege verwachte lagere kosten dan eerder gedacht
Geneesmiddel Reden
ATIR101 - Aanvullende behandeling bij stamceltransplantaties bij patiënten met bloedkanker De fabrikant heeft het registratiedossier teruggetrokken bij EMA
Edaravone - Spierziekte waarbij de spieren steeds zwakker worden (ALS - amyotrofische laterale sclerose) De fabrikant heeft het registratiedossier teruggetrokken bij EMA