Sluis voor dure geneesmiddelen

Het gaat om geneesmiddelen of behandelingen, waarbij de behandelkosten per patiënt heel hoog kunnen oplopen. Of waarvan de totale kosten per jaar erg hoog kunnen oplopen als ze voor veel patiënten worden ingezet. In de meeste gevallen gaat het om geneesmiddelen of behandelingen die met name bij medisch-specialistische zorg binnen ziekenhuizen worden ingezet.

Procedure

Kandidaat voor de sluis

Geneesmiddelen of behandelingen worden door de minister voor Medische Zorg aangemerkt als kandidaat voor de sluis voor dure geneesmiddelen. De informatie hiervoor haalt de minister uit de Horizonscan Geneesmiddelen.

De criteria voor de inzet van de sluis zijn wettelijk vastgelegd. Alleen geneesmiddelen of behandelingen met een hoge prijs of groot financieel risico worden in de sluis geplaatst. Een middel komt in aanmerking voor de pakketsluis als:

• De kosten voor een geneesmiddel voor de behandeling van 1 of meerdere nieuwe indicaties in heel Nederland meer dan € 40 miljoen per jaar zijn. In dit geval worden alle nieuwe indicaties in de sluis geplaatst.

• De kosten van het geneesmiddel voor een nieuwe indicatie per patiënt jaarlijks € 50.000 of meer zijn en in totaal € 10 miljoen of meer per jaar bedragen. In dit geval wordt alleen de nieuwe indicatie in de sluis geplaatst.

Alleen de verstrekking van het geneesmiddel gaat in de sluis. De overige onderdelen van de behandeling, zoals opname in het ziekenhuis, zal de zorgverzekeraar vergoeden.

Registratie voor de Europese of Nederlandse markt

De registratiehouder van het geneesmiddel moet eerst zijn geneesmiddel of behandeling laten registreren voor toelating tot de Europese of Nederlandse markt. De European Medicine Agency (EMA) en het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) beoordelen de geneesmiddelen onder andere op werking en veiligheid. Zodra aan alle vereisten is voldaan, wordt het geneesmiddel toegelaten tot de Nederlandse markt.

Definitief in de sluis geplaatst

Pas als een geneesmiddel of behandeling is toegelaten tot de Nederlandse markt, besluit de minister of het middel definitief in de sluis wordt geplaatst. Vanaf dat moment kan de registratiehouder een dossier samenstellen, op basis waarvan het Zorginstituut kan beoordelen of het geneesmiddel kan worden opgenomen in het basispakket.

Beoordeling door het Zorginstituut

Als het dossier van de registratiehouder volledig is, start het Zorginstituut met de beoordeling. Dit doen we aan de hand van de 4 pakketcriteria:

• Noodzakelijkheid: hoe hoog is de ziektelast voor de patiënt?
• Effectiviteit: hoe goed werkt het geneesmiddel?
• Kosteneffectiviteit: wat kost het middel ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
• Uitvoerbaarheid: is opname van de behandeling in het pakket in de praktijk te realiseren?

Het Zorginstituut laat zich tijdens de beoordeling adviseren door 2 onafhankelijke commissies:

• De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) toetst de gegevens aan de 'stand van de wetenschap en praktijk'. Met andere woorden: wat en hoe groot is het effect van het geneesmiddel voor de patiënt? Als er al een geneesmiddel of behandeling is voor de aandoening, dan wordt het geneesmiddel vergeleken met deze behandeling (ook wel de gebruikelijke of standaardbehandeling genoemd). Daarnaast wordt gekeken naar de kosteneffectiviteit: wat zijn de kosten van de behandeling ten opzichte van wat het oplevert aan gezondheidswinst voor de patiënt?
• De Adviescommissie Pakket (ACP) is er voor de maatschappelijke afweging. Daarbij kijkt de commissie naar de belangen van de patiënten die in aanmerking komen voor vergoeding van een bepaalde interventie. Ook kijkt de ACP naar de belangen van patiënten met andere aandoeningen (die ook graag willen dat de behandeling van hun aandoening wordt vergoed). Daarnaast kijkt de commissie naar het belang van alle premiebetalers. De commissie doet dit vanuit het principe dat de basisverzekering maximale gezondheidswinst moet opleveren voor de hele bevolking.

Ook worden belanghebbende partijen (patiëntenverenigingen, zorgverleners, zorgverzekeraars en de registratiehouder) tijdens het proces over de beoordeling geconsulteerd.

Advies aan de minister

Op basis van de input van de WAR, de ACP en de belanghebbende partijen, adviseert de Raad van Bestuur van het Zorginstituut de minister. Bij een positief advies over opname in het basispakket geeft het Zorginstituut aan, of de minister met de registratiehouder over een prijsverlaging moet onderhandelen. Daarnaast geeft het Zorginstituut aan hoe het geneesmiddel gepast kan worden ingezet. Dat wil zeggen: voor welke patiënt is het middel of de behandeling wel geschikt en voor welke patiënt niet? En welke afspraken hierover zijn gemaakt met de beroepsgroep? Het Zorginstituut zal in de hier opvolgende jaren bekijken (evalueren) of de afspraken in de praktijk worden nageleefd.

Definitief besluit minister

De minister voor Medische Zorg neemt een definitief besluit over opname van het geneesmiddel of behandeling in het basispakket, nadat succesvol over de prijs is onderhandeld en afspraken zijn gemaakt over gepast gebruik. Op basis van de evaluatie van het Zorginstituut kan de minister zijn besluit herzien.

Overzicht geneesmiddelen in de pakketsluis

Geneesmiddel	Datum van publicatie van het advies van het Zorginstituut	Indicatie
Ravulizumab (Ultomoris®)	Nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut	PNH (paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie)- Bloedziekte waarbij rode bloedcellen te snel worden afgebroken
Larotrectinib (Vitrakvi®)	Op 1 mei 2020 zijn de reacties van de geconsulteerde partijen ontvangen. Er zal een bijeenkomst gepland worden om de mogelijke vervolgstappen te bespreken	Monotherapie voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met een solide tumor die: een neutrofe tyrosine receptorkinase (NTRK)-genfusie heeft; en lokaal gevorderd of gemetastaseerd is of waarbij de kans groot is dat chirurgische resectie leidt tot ernstige morbiditeit, en de patiënten geen bevredigende behandelopties hebben
Betibeglogene autotemcel ((Zynteglo®) - gentherapie	Planning van de beoordeling nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut, maar verwacht dit dossier in het najaar van 2020 te kunnen indienen	Erfelijke bloedziekte waarbij geen of te weinig hemoglobine wordt aangemaakt (beta-thalassemie)
Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®)	Nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut	Erfelijke spierziekte waarbij de spieren steeds zwakker worden (SMA - spinale musculaire atrofie)
Niraparib (Zejula®)	Nog te bepalen	Onderhoudsbehandeling voor volwassen patiënten met gevorderde epitheliale hooggradige eierstok-, eileider- of primaire peritoneumkanker
acalabrutinib (Calquence®)	In september 2020 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut	als monotherapie of in combinatie met obinutuzumab voor de behandeling van volwassen patiënten die nog niet eerder behandeld zijn (eerstelijnsbehandeling) voor chronisch lymfatische leukemie (CLL) als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met chronisch lymfatische leukemie (CLL) die reeds minimaal één eerdere behandeling gehad hebben
crizanlizumab (Adakveo®)	In september 2020 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut	Voor de preventie van afsluiting van bloedvaten bij patiënten met sikkelcelziekte in de leeftijd van 16 jaar en ouder
entrectinib (Rozlytrek®)	In september 2020 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut	Als monotherapie bij behandeling van volwassen patiënten met ROS1-positieve, gevorderde niet-kleincellig longcarcinoom die niet eerder behandeld zijn met ROS1-remmers
glasdegib (Daurismo®)	Nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut	Behandeling van een vorm van bloedkanker (acute myeloïde leukemie)
Tucatinib (Tukysa®)	In maart 2021 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut	HER2-positieve borstkanker
Trastuzumab deruxtecan (Enhertu®)	In maart 2021 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut	HER2-positieve borstkanker

Overzicht mogelijke kandidaten voor pakketsluis geneesmiddelen

Geneesmiddel	Verwachte registratie voor de Nederlandse markt	Indicatie
Ravulizumab (indicatie-uitbreiding)	medio 2020	aHUS (atypisch hemolytisch uremisch syndroom)
OTL-200	augustus 2020	Behandeling van een stofwisselingsziekte in de hersenen (metachromatische leukodystrofie)
Valoctocogene roxaparvovec	september 2020	Behandeling van ernstige hemofilie A
Olaparib	oktober 2020	Vervolgbehandeling prostaatkanker Onderhoudsbehandeling eierstokkanker
Brexucabtagene autoleucel, voorheen genaamd: KTE-X19 (Tecartus)	december 2020	Vervolgbehandeling van een vorm van lymfklierkanker (mantelcellymfoom)
Pertuzumab/trastuzumab (Phesgo®)	februari 2021	HER2-positieve borstkanker
Selpercatinib (Retevmo®)	maart 2021	Gevorderde en uitgezaaide longkanker met een RET-fusie Schildklierkanker met een RET-fusie
Selumetinib (Koselugo®)	april 2021	Neurofibromatose in adolescenten (Ziekte van Von Recklinghausen)
Lisocabtagene maraleucel	mei 2021	Verschillende typen lymfeklierkanker
Risdiplam (Evrysdi®)	eerste helft 2021	Erfelijke spierziekte (SMA - spinale musculaire atrofie)
Pralsetinib (Gavreto®)	eerste helft 2021	Gevorderde en uitgezaaide longkanker met een RET-fusie

Geen kandidaat meer voor pakketsluis geneesmiddelen

Sommige geneesmiddelen die in eerste instantie kandidaat waren voor de pakketsluis, kunnen naar verloop van tijd worden geschrapt uit de lijst vanwege bijvoorbeeld verwachte lagere kosten dan eerder gedacht.

Geneesmiddel	Reden
Luspatercept (Reblozyl®) bij de behandeling van een erfelijke bloedziekte waarbij geen of te weinig hemoglobine wordt aangemaakt (beta-thalassemie)	Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria
Luspatercept (Reblozyl®) bij de behandeling van  een beenmergziekte waarbij de productie van bloedcellen ernstig is verstoord (myelodysplastisch syndroom)	Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria
ATIR101 - Aanvullende behandeling bij stamceltransplantaties bij patiënten met bloedkanker	De fabrikant heeft het registratiedossier teruggetrokken bij EMA
Edaravone - Spierziekte waarbij de spieren steeds zwakker worden (ALS - amyotrofische laterale sclerose)	De fabrikant heeft het registratiedossier teruggetrokken bij EMA
Imlifidase (Idefirix®) - Preventie van orgaanafstoting na een niertransplantatie	Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria
Encorafenib (Braftovi®) - Darmkanker met BRAF-V600E-mutatie	Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria
Binimetinib (Mektovi®) - Darmkanker met BRAF-V600E-mutatie	De EMA heeft geen handelsvergunning verstrekt voor deze indicatie
Olaparib (Lynparza®) - Onderhoudsbehandeling pancreaskanker	Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria