Sluis voor dure geneesmiddelen
Nieuwe geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt (intramurale geneesmiddelen), worden meestal zonder bijzondere (prijs)afspraken toegelaten tot het basispakket. De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) kan besluiten om nieuwe middelen toch tijdelijk uit het basispakket te houden vanwege de hoge prijs. In de tussentijd kan het Zorginstituut een advies uitbrengen over wel of geen opname in het basispakket. En kan de minister met de fabrikant onderhandelen over de prijs. Op basis van de gegevens uit de Horizonscan Geneesmiddelen adviseert het Zorginstituut aan de minister welke middelen in de sluis moeten worden geplaatst.
De sluis is er voor geneesmiddelen of behandelingen, waarbij de behandelkosten per patiënt heel hoog kunnen oplopen. Of waarvan de totale kosten per jaar erg hoog kunnen oplopen als ze voor veel patiënten worden ingezet. Het gaat om geneesmiddelen of behandelingen die met name bij medisch-specialistische zorg binnen ziekenhuizen worden ingezet.
Procedure
Kandidaat voor de sluis
Geneesmiddelen of behandelingen worden door het Zorginstituut aangemerkt als kandidaat voor de sluis voor dure geneesmiddelen. De informatie hiervoor haalt het Zorginstituut uit de Horizonscan Geneesmiddelen.
De criteria voor de inzet van de sluis zijn wettelijk vastgelegd. Alleen geneesmiddelen of behandelingen met een hoge prijs of groot financieel risico worden in de sluis geplaatst. Een middel komt in aanmerking voor de pakketsluis als:
- De kosten voor een geneesmiddel voor de behandeling van 1 of meerdere nieuwe indicaties in heel Nederland meer dan € 40 miljoen per jaar zijn. In dit geval worden alle nieuwe indicaties in de sluis geplaatst. Per 1 juli 2023 verlaagt de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport deze grens naar € 20 miljoen of meer.
- De kosten van het geneesmiddel voor een nieuwe indicatie per patiënt jaarlijks € 50.000 of meer zijn en in totaal € 10 miljoen of meer per jaar bedragen. In dit geval wordt alleen de nieuwe indicatie in de sluis geplaatst.
Alleen de verstrekking van het geneesmiddel gaat in de sluis. De overige onderdelen van de behandeling, zoals opname in het ziekenhuis, zal de zorgverzekeraar vergoeden.
Registratie voor de Europese of Nederlandse markt
De registratiehouder van het geneesmiddel moet eerst zijn geneesmiddel of behandeling laten registreren voor toelating tot de Europese of Nederlandse markt. De European Medicine Agency (EMA) en het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) beoordelen de geneesmiddelen onder andere op werking en veiligheid. Zodra aan alle vereisten is voldaan, wordt het geneesmiddel toegelaten tot de Nederlandse markt.
Definitief in de sluis geplaatst
Pas als een geneesmiddel of behandeling is toegelaten tot de Nederlandse markt, besluit de minister of het middel definitief in de sluis wordt geplaatst. De registratiehouder kan nu een dossier indienen, op basis waarvan het Zorginstituut kan beoordelen of het geneesmiddel kan worden opgenomen in het basispakket.
Beoordeling door het Zorginstituut
Als het dossier van de registratiehouder volledig is, start het Zorginstituut met de beoordeling. Dit doen we aan de hand van de 4 pakketcriteria:
- Noodzakelijkheid: hoe hoog is de ziektelast voor de patiënt?
- Effectiviteit: hoe goed werkt het geneesmiddel?
- Kosteneffectiviteit: wat kost het middel ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
- Uitvoerbaarheid: is opname van de behandeling in het pakket in de praktijk te realiseren?
Het Zorginstituut laat zich tijdens de beoordeling adviseren door 2 onafhankelijke commissies:
- De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) toetst de gegevens aan de 'stand van de wetenschap en praktijk'. Met andere woorden: wat en hoe groot is het effect van het geneesmiddel voor de patiënt? Als er al een geneesmiddel of behandeling is voor de aandoening, dan wordt het geneesmiddel vergeleken met deze behandeling (ook wel de gebruikelijke of standaardbehandeling genoemd). Daarnaast wordt gekeken naar de kosteneffectiviteit: wat zijn de kosten van de behandeling ten opzichte van wat het oplevert aan gezondheidswinst voor de patiënt?
- De Adviescommissie Pakket (ACP) is er voor de maatschappelijke afweging. Daarbij kijkt de commissie naar de belangen van de patiënten die in aanmerking komen voor vergoeding van een bepaalde interventie. Ook kijkt de ACP naar de belangen van patiënten met andere aandoeningen (die ook graag willen dat de behandeling van hun aandoening wordt vergoed). Daarnaast kijkt de commissie naar het belang van alle premiebetalers. De commissie doet dit vanuit het principe dat de basisverzekering maximale gezondheidswinst moet opleveren voor de hele bevolking.
Ook worden belanghebbende partijen (patiëntenverenigingen, zorgverleners, zorgverzekeraars en de registratiehouder) tijdens het proces over de beoordeling geconsulteerd.
Advies aan de minister
Op basis van de input van de WAR, de ACP en de belanghebbende partijen, adviseert de Raad van Bestuur van het Zorginstituut de minister. Bij een positief advies over opname in het basispakket geeft het Zorginstituut aan of de minister met de registratiehouder over een prijsverlaging moet onderhandelen. Daarnaast geeft het Zorginstituut aan hoe het geneesmiddel gepast kan worden ingezet. Dat wil zeggen: voor welke patiënt is het middel of de behandeling wel geschikt en voor welke patiënt niet? En welke afspraken zijn hierover gemaakt met de beroepsgroep? Het Zorginstituut zal in de volgende jaren bekijken en evalueren of de afspraken in de praktijk worden nageleefd.
Definitief besluit minister
De minister van VWS neemt een definitief besluit over opname van het geneesmiddel of behandeling in het basispakket, nadat succesvol over de prijs is onderhandeld en afspraken zijn gemaakt over gepast gebruik. Op basis van de evaluatie van het Zorginstituut kan de minister zijn besluit herzien.
Overzicht geneesmiddelen in de pakketsluis
| Geneesmiddel | Indicatie |
|---|---|
| Avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) | Ziekte van Pompe (stofwisselingsziekte) |
| Brexucabtagene autoleucel (Tecartus®) | Acute lymfoblastische leukemie (ALL) |
| Cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) | Voor zover verstrekt in combinatie met de enzymstabilisator miglustat voor de behandeling van volwassenen met de ziekte van Pompe met late onset (zuur αglucosidase [GAA]-deficiëntie). |
| Crizanlizumab (Adakveo®) | Voor de preventie van afsluiting van bloedvaten bij patiënten met sikkelcelziekte in de leeftijd van 16 jaar en ouder |
| Darolutamide (Nubeqa®) | Volwassen mannen met gemetastaseerd, hormoongevoelig prostaatcarcinoom in combinatie met docetaxel en androgeendeprivatietherapie. |
| Deucravacitinib (Sotyktu®) | Matige tot ernstige plaque psoriasis bij volwassenen die in aanmerking komen voor systemische behandeling. |
| Efgartigimod (Vyvgart®) | Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG; een zeldzame auto-immuunziekte) |
| Emicizumab (Hemlibra®) | Voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII. |
| Eptinezumab (Vyepti®) | Preventieve behandeling van migraine |
| Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix®) | Ernstige en matig ernstige hemofilie B (congenitale factor IX-deficiëntie) bij volwassen patiënten zonder een voorgeschiedenis van factor IX-remmers |
| Evinacumab (Evkeeza®) | Homozygote familiale hypercholesterolemie (familiaire hoge cholesterol) |
| Glasdegib (Daurismo®) |
Behandeling van een vorm van bloedkanker (acute myeloïde leukemie) |
| Idecabtagene vicleucel (Abecma®) | Ziekte van Kahler (multipel myeloom) |
| Larotrectinib (Vitrakvi®) |
Monotherapie voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met een solide tumor die:
|
| Lenvatinib (Lenvima®) | Baarmoederkanker |
| Lenvatinib (Kisplyx®, Lenvima®) | Gevorderde niercelkanker |
| Loncastuximab tesirine (Zynlonta®) | Recidiverend of refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom of recidiverend of refractair hooggradig B-cellymfoom, na 2 of meer lijnen systemische therapie |
| Lutetium-177 vipivotide tetraxetan (Pluvicto®) | Progressieve prostaatspecifiek membraanantigeen (PSMA)-positieve gemetastaseerde castratieresistente prostaatkanker (mCRPC) die behandeld zijn met AR pathway-inhibitie en met op taxaan gebaseerde chemotherapie |
| Niraparib-abirateron (Akeega®) | Voor zover verstrekt in combinatie met prednison of prednisolon voor de geneeskundige behandeling van volwassen patiënten met gemetastaseerde castratieresistente prostaatkanker en BRCA1/2-mutaties bij wie er geen klinische indicatie is voor chemotherapie. |
| Olaparib (Lynparza®) | HER2-negatieve borstkanker |
| Olipudase alfa (Xenpozyme®) | Zure-sfingomyelinase deficiëntie type A/B of type B (ziekte van Niemann-Pick) |
| Pegunigalsidase alfa (Elfabrio®) | Als chronische enzym-substitutietherapie bij volwassenen met een bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry. |
| Polatuzumab vedotine (Polivy®) | Diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL, lymfeklierkanker) |
| Pralsetinib (Gavreto®) | Longkanker met een RET-fusie |
| Relatlimab-nivolumab (Opdualag®) | Inoperabel of gemetastaseerd melanoom |
| Ripretinib (Qinlock®) | Gevorderde gastro-intestinale tumoren (GIST) |
| Sacituzumab govitecan (Trodelvy®) | Als monotherapie bij de behandeling van volwassen patiënten met inoperabel of uitgezaaide triple-negatieve borstkanker. Het gaat om patiënten die 2 of meer eerdere systemische therapieën hebben gekregen, waaronder ten minste 1 voor gevorderde ziekte. |
| Selinexor (Nexpovio®) | Ziekte van Kahler (multipel myeloom) |
| Selumetinib (Koselugo®) | Neurofibromatose in adolescenten (Ziekte van Von Recklinghausen) |
| Tabelecleucel (Ebvallo®) | Recidiverende of refractaire Epstein-Barr virus positieve, post-transplantatie lymfoproliferatieve ziekte, die ten minste 1 eerdere therapie hebben gekregen. Voor orgaantransplantatiepatiënten omvat de eerdere behandeling chemotherapie, tenzij chemotherapie niet geschikt is. |
| Tafasitamab (Minjuvi®) | Diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL, lymfeklierkanker) |
| Teclistamab (Tecvayli®) | Ziekte van Kahler (multipel myeloom) |
| Trastuzumab deruxtecan (Enhertu®) | HER2-positieve borstkanker |
| Tremelimumab (Imjudo®) |
|
| Upadacitinib (Rinvoq®) | Voor geneeskundige behandelingen, met een aantal uitzonderingen. |
| Valoctocogene roxparvovec (Roctavian®) | Ernstige hemofilie A |
Kandidaten voor pakketsluis geneesmiddelen
Een overzicht van de geneesmiddelen die in aanmerking kunnen komen voor plaatsing in de sluis staat in de 'Aankondigingsbrief sluiskandidaten tweede helft 2023'. Dit overzicht is gebaseerd op de meest recente informatie van de Horizonscan Geneesmiddelen.
Geen kandidaat meer voor pakketsluis geneesmiddelen
Sommige geneesmiddelen die in eerste instantie kandidaat waren voor de pakketsluis, kunnen naar verloop van tijd worden geschrapt uit de lijst. Bijvoorbeeld omdat de verwachte kosten lager zijn dan eerder gedacht. Een overzicht van de middelen die recent uit de lijst zijn geschrapt, staat in de 'Aankondigingsbrief sluiskandidaten tweede helft 2022'.