Sluis voor dure geneesmiddelen
Nieuwe geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt (intramurale geneesmiddelen), worden meestal zonder bijzondere (prijs)afspraken toegelaten tot het basispakket. De minister voor Medische Zorg kan besluiten om nieuwe middelen, vanwege de hoge prijs, toch tijdelijk uit het basispakket te houden. In de tussentijd kan het Zorginstituut een advies uitbrengen over wel of geen opname in het basispakket. En kan de minister met de fabrikant onderhandelen over de prijs. Op basis van de gegevens uit de Horizonscan Geneesmiddelen besluit de minister welke middelen in de sluis worden geplaatst.
Het gaat om geneesmiddelen of behandelingen, waarbij de behandelkosten per patiënt heel hoog kunnen oplopen. Of waarvan de totale kosten per jaar erg hoog kunnen oplopen als ze voor veel patiënten worden ingezet. In de meeste gevallen gaat het om geneesmiddelen of behandelingen die met name bij medisch-specialistische zorg binnen ziekenhuizen worden ingezet.
Procedure
Kandidaat voor de sluis
Geneesmiddelen of behandelingen worden door de minister voor Medische Zorg aangemerkt als kandidaat voor de sluis voor dure geneesmiddelen. De informatie hiervoor haalt de minister uit de Horizonscan Geneesmiddelen.
De criteria voor de inzet van de sluis zijn wettelijk vastgelegd. Alleen geneesmiddelen of behandelingen met een hoge prijs of groot financieel risico worden in de sluis geplaatst. Een middel komt in aanmerking voor de pakketsluis als:
-
De kosten voor een geneesmiddel voor de behandeling van 1 of meerdere nieuwe indicaties in heel Nederland meer dan € 40 miljoen per jaar zijn. In dit geval worden alle nieuwe indicaties in de sluis geplaatst.
- De kosten van het geneesmiddel voor een nieuwe indicatie per patiënt jaarlijks € 50.000 of meer zijn en in totaal € 10 miljoen of meer per jaar bedragen. In dit geval wordt alleen de nieuwe indicatie in de sluis geplaatst.
Alleen de verstrekking van het geneesmiddel gaat in de sluis. De overige onderdelen van de behandeling, zoals opname in het ziekenhuis, zal de zorgverzekeraar vergoeden.
Registratie voor de Europese of Nederlandse markt
De registratiehouder van het geneesmiddel moet eerst zijn geneesmiddel of behandeling laten registreren voor toelating tot de Europese of Nederlandse markt. De European Medicine Agency (EMA) en het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) beoordelen de geneesmiddelen onder andere op werking en veiligheid. Zodra aan alle vereisten is voldaan, wordt het geneesmiddel toegelaten tot de Nederlandse markt.
Definitief in de sluis geplaatst
Pas als een geneesmiddel of behandeling is toegelaten tot de Nederlandse markt, besluit de minister of het middel definitief in de sluis wordt geplaatst. Vanaf dat moment kan de registratiehouder een dossier samenstellen, op basis waarvan het Zorginstituut kan beoordelen of het geneesmiddel kan worden opgenomen in het basispakket.
Beoordeling door het Zorginstituut
Als het dossier van de registratiehouder volledig is, start het Zorginstituut met de beoordeling. Dit doen we aan de hand van de 4 pakketcriteria:
- Noodzakelijkheid: hoe hoog is de ziektelast voor de patiënt?
- Effectiviteit: hoe goed werkt het geneesmiddel?
- Kosteneffectiviteit: wat kost het middel ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
- Uitvoerbaarheid: is opname van de behandeling in het pakket in de praktijk te realiseren?
Het Zorginstituut laat zich tijdens de beoordeling adviseren door 2 onafhankelijke commissies:
- De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) toetst de gegevens aan de 'stand van de wetenschap en praktijk'. Met andere woorden: wat en hoe groot is het effect van het geneesmiddel voor de patiënt? Als er al een geneesmiddel of behandeling is voor de aandoening, dan wordt het geneesmiddel vergeleken met deze behandeling (ook wel de gebruikelijke of standaardbehandeling genoemd). Daarnaast wordt gekeken naar de kosteneffectiviteit: wat zijn de kosten van de behandeling ten opzichte van wat het oplevert aan gezondheidswinst voor de patiënt?
- De Adviescommissie Pakket (ACP) is er voor de maatschappelijke afweging. Daarbij kijkt de commissie naar de belangen van de patiënten die in aanmerking komen voor vergoeding van een bepaalde interventie. Ook kijkt de ACP naar de belangen van patiënten met andere aandoeningen (die ook graag willen dat de behandeling van hun aandoening wordt vergoed). Daarnaast kijkt de commissie naar het belang van alle premiebetalers. De commissie doet dit vanuit het principe dat de basisverzekering maximale gezondheidswinst moet opleveren voor de hele bevolking.
Ook worden belanghebbende partijen (patiëntenverenigingen, zorgverleners, zorgverzekeraars en de registratiehouder) tijdens het proces over de beoordeling geconsulteerd.
Advies aan de minister
Op basis van de input van de WAR, de ACP en de belanghebbende partijen, adviseert de Raad van Bestuur van het Zorginstituut de minister. Bij een positief advies over opname in het basispakket geeft het Zorginstituut aan, of de minister met de registratiehouder over een prijsverlaging moet onderhandelen. Daarnaast geeft het Zorginstituut aan hoe het geneesmiddel gepast kan worden ingezet. Dat wil zeggen: voor welke patiënt is het middel of de behandeling wel geschikt en voor welke patiënt niet? En welke afspraken hierover zijn gemaakt met de beroepsgroep? Het Zorginstituut zal in de hier opvolgende jaren bekijken (evalueren) of de afspraken in de praktijk worden nageleefd.
Definitief besluit minister
De minister voor Medische Zorg neemt een definitief besluit over opname van het geneesmiddel of behandeling in het basispakket, nadat succesvol over de prijs is onderhandeld en afspraken zijn gemaakt over gepast gebruik. Op basis van de evaluatie van het Zorginstituut kan de minister zijn besluit herzien.
Overzicht geneesmiddelen in de pakketsluis
| Geneesmiddel | Datum van publicatie van het advies van het Zorginstituut | Indicatie |
|---|---|---|
| Ravulizumab (Ultomoris®) | In juli 2021 in de sluis geplaatst. Bespreking in de WAR op 30 augustus 2021. Consultatie in september 2021. Tweede bespreking in de WAR en publicatie van het advies: nog te bepalen. | Voor de behandeling van patiënten met de beenmergziekte PNH en de bloedziekte aHUS |
| Larotrectinib (Vitrakvi®) |
Op 1 mei 2020 zijn de reacties van de geconsulteerde partijen ontvangen. Er zal een bijeenkomst gepland worden om de mogelijke vervolgstappen te bespreken |
Monotherapie voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met een solide tumor die:
|
| Acalabrutinib (Calquence®) | In september 2020 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen |
|
| Crizanlizumab (Adakveo®) | In september 2020 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut | Voor de preventie van afsluiting van bloedvaten bij patiënten met sikkelcelziekte in de leeftijd van 16 jaar en ouder |
| Glasdegib (Daurismo®) | Nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut |
Behandeling van een vorm van bloedkanker (acute myeloïde leukemie) |
| Brexucabtagene autoleucel, voorheen: KTE-X19 (Tecartus®) | In januari 2021 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut |
Vervolgbehandeling van een vorm van lymfklierkanker (mantelcellymfoom) |
| Carfilzomib (Kyprolis®) | In januari 2021 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen |
Behandeling van multipel myeloom:
|
| OTL-200 (Libmeldy®) | In januari 2021 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut |
Voor de behandeling van metachromatische leukodystrofie |
| Tucatinib (Tukysa®) | In maart 2021 in de sluis geplaatst. Voorlopige planning publicatie advies: november 2021 |
HER2-positieve borstkanker |
| Trastuzumab deruxtecan (Enhertu®) | In maart 2021 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut |
HER2-positieve borstkanker |
| Cabozantinib (Cabometyx®) | In april 2021 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen. | Nierkanker |
| Risdiplam (Evrysdi®) | In april 2021 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut |
Erfelijke spierziekte (SMA - spinale musculaire atrofie) |
| Cemiplimab (Libtayo®) | In juli 2021 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut |
|
| Evinacumab (Evkeeza®) | In juli 2021 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut |
Homozygote familiale hypercholesterolemie |
| Selumetinib (Koselugo®) | In juli 2021 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut. |
Neurofibromatose in adolescenten (Ziekte van Von Recklinghausen) |
| Idecabtagene vicleucel (Abecma®) | In juli 2021 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut. |
Volwassen patiënten met teruggekeerde en refractaire multipel myeloom die ten minste drie eerdere behandelingen hebben gekregen met ten minste één immunomodulerend middel één proteasoomremmer en een anti-CD38-monoklonaal antilichaam en bij wie tijdens de laatste behandeling ziekteprogressie is aangetoond. |
| Venetoclax (Venclyxto®) | Voorlopige planning publicatie advies: november 2021 | Acute myeloïde leukemie (AML) |
| Tafasitamab (Minjuvi®) | In juli 2021 in de sluis geplaatst. Planning beoordeling nog te bepalen - de fabrikant heeft nog geen volledig beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut. | Diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL, lymfeklierkanker) |
Overzicht mogelijke kandidaten voor pakketsluis geneesmiddelen
| Geneesmiddel | Verwachte registratie voor de Nederlandse markt | Indicatie |
|---|---|---|
| Ravulizumab (indicatie-uitbreiding) | medio 2020 | aHUS (atypisch hemolytisch uremisch syndroom) |
| Valoctocogene roxaparvovec (Roctavian®) | onbekend | Behandeling van ernstige hemofilie A |
| Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi®) | mei 2021 | Verschillende typen lymfeklierkanker |
| Pralsetinib (Gavreto®) | eerste helft 2021 | Gevorderde en uitgezaaide longkanker met een RET-fusie |
| Idecabtagene vicleucel | tweede kwartaal 2021 | Multipel myeloom |
| Azacitidine (Onureg®) | juni 2021 | Acute myeloïde leukemie (AML, leukemie) |
| Zanubrutinib | juli 2021 | Ziekte van Waldenström (lymfeklierkanker) |
| Vosoritide | september 2021 | Achondroplasie (dwerggroei) |
| Aducanumab | oktober 2021 | Alzheimer-dementie |
| Autoloog tumorcel lysaat (Sitoiganap®) | oktober 2021 | Hersenkanker |
| Avalglucosidase alfa | oktober 2021 | Ziekte van Pompe (stofwisselingsziekte) |
| Pegcetacoplan | oktober 2021 | Paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (zeldzame bloedziekte) |
| Lenadogene nolparvovec (Lumevoq®) | december 2021 | Ziekte van Leber (zeldzame oogaandoening) |
Geen kandidaat meer voor pakketsluis geneesmiddelen
| Geneesmiddel | Reden |
|---|---|
| Luspatercept (Reblozyl®) bij de behandeling van een erfelijke bloedziekte waarbij geen of te weinig hemoglobine wordt aangemaakt (beta-thalassemie) | Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria |
| Luspatercept (Reblozyl®) bij de behandeling van een beenmergziekte waarbij de productie van bloedcellen ernstig is verstoord (myelodysplastisch syndroom) | Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria |
| ATIR101 - Aanvullende behandeling bij stamceltransplantaties bij patiënten met bloedkanker | De fabrikant heeft het registratiedossier teruggetrokken bij EMA |
| Edaravone - Spierziekte waarbij de spieren steeds zwakker worden (ALS - amyotrofische laterale sclerose) | De fabrikant heeft het registratiedossier teruggetrokken bij EMA |
| Imlifidase (Idefirix®) - Preventie van orgaanafstoting na een niertransplantatie | Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria |
| Encorafenib (Braftovi®) - Darmkanker met BRAF-V600E-mutatie | Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria |
| Binimetinib (Mektovi®) - Darmkanker met BRAF-V600E-mutatie | De EMA heeft geen handelsvergunning verstrekt voor deze indicatie |
| Olaparib (Lynparza®) - Onderhoudsbehandeling pancreaskanker | Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria |
| Selinexor (XPOVIO®) | Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria |
| Selpercatinib (Retevmo®) | Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria |