Pakketadvies sluisgeneesmiddel pegcetacoplan (Aspaveli®) voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

Zorginstituut Nederland heeft beoordeeld of het geneesmiddel pegcetacoplan (Aspaveli®) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Pegcetacoplan kan worden gebruikt bij de behandeling van bepaalde patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Vanwege de verwachte hoge kosten heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) het middel in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Het Zorginstituut adviseert de minister om pegcetacoplan alleen op te nemen in het basispakket van de zorgverzekering als er een prijsvermindering wordt behaald.

Aandoening waarvoor vergoeding is aangevraagd

Paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) is een niet-erfelijke, zeldzame beenmergziekte. Patiënten met PNH hebben last van ernstige bloedarmoede. Dat komt door de versterkte afbraak van rode bloedcellen, infecties die zorgen voor de afbraak van witte bloedcellen en trombose.

Pegcetacoplan kan worden toegepast bij de behandeling van de volwassen patiënten met PNH die na ten minste 3 maanden behandeling met C5-remmer nog bloedarmoede hebben.

Advies van het Zorginstituut

Het Zorginstituut concludeert dat pegcetacoplan bij de behandeling van de genoemde groep patiënten met PNH voldoet aan de 'stand van de wetenschap en praktijk'. Dat betekent dat de behandeling effectief is. Maar het Zorginstituut oordeelt ook dat de vraagprijs voor het middel te hoog is. Het Zorginstituut adviseert de minister om pegcetacoplan alleen op te nemen in het basispakket van de zorgverzekering als er een prijsvermindering wordt behaald. Wanneer de toepassing van pegcetacoplan na een succesvolle prijsonderhandeling wordt opgenomen in het pakket, dan adviseert het Zorginstituut een vergoedingsvoorwaarde voor het middel. 

Voorwaarden voor vergoeding van pegcetacoplan

Uitsluitend voor een verzekerde met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie die na behandeling gedurende ten minste 3 maanden met een C5-remmer anemisch zijn met een hemoglobinewaarde <6,5 mmol/L.

Sluis voor dure geneesmiddelen

De minister heeft pegcetacoplan in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere (prijs)afspraken toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering.

Als nieuwe middelen veel kosten, kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ te plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt, als: 

  • het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht; 
  • er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik van het middel; 
  • succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseert het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. De minister besluit uiteindelijk of het middel wel of niet uit het basispakket van de zorgverzekering wordt vergoed.