ACP-advies pegcetacoplan (Aspaveli®) voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)
ACP-advies aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over pegcetacoplan (Aspaveli®) voor de behandeling van volwassen patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie die na behandeling gedurende ten minste 3 maanden met een C5-remmer anemisch zijn. De commissie heeft in haar vergadering van 19 augustus 2022 gesproken over de vraag of pegcetacoplan bij de genoemde indicatie moet worden opgenomen in de basisverzekering. Tijdens de vergadering hebben de patiëntenorganisatie AA&PNH contactgroep en de fabrikant SOBI gebruikgemaakt van de mogelijkheid om in te spreken.
Advies van de ACP aan het Zorginstituut
De commissie adviseert pegcetacoplan niet op te nemen in de basisverzekering, tenzij een aanzienlijke prijsreductie wordt bereikt van minimaal 85%. De commissie spreekt van ‘minstens’, omdat er op korte termijn biosimilars voor eculizumab worden verwacht. Ook adviseert de commissie bij de onderhandeling rekening te houden met de mogelijke indicatie-uitbreiding in de toekomst en de mogelijke komst van concurrerende middelen. De commissie is van mening dat een prijs boven de referentiewaarde niet uitlegbaar is, omdat anders verdringing van andere zorg plaatsvindt die tot meer gezondheidswinst voor de maatschappij kan leiden. Tot slot adviseert de commissie het bestaande weesgeneesmiddelenarrangement voor PNH uit te breiden met pegcetacoplan, waarbij zij erop vertrouwt dat de indicatiecommissie erop toeziet dat pegcetacoplan niet breder wordt ingezet dan de genoemde indicatie.