GVS-advies elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®)

Zorginstituut Nederland heeft eind april 2021 advies uitgebracht aan de minister voor Medische Zorg over elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor monopreparaat (Kalydeco®) voor de behandeling van patiënten met taaislijmziekte (cystische fibrose, CF). Zorginstituut Nederland adviseert de minister voor Medische Zorg om Kaftrio vooralsnog niet op te nemen in het Geneesmiddelvergoedingssysteem (GVS). Om te mogen worden opgenomen, moet eerst aan een aantal voorwaarden zijn voldaan, waaronder een verlaging van ten minste 75% van de prijs die het Amerikaanse farmaceutische bedrijf Vertex voor Kaftrio® vraagt.

Indicatie waarvoor vergoeding is aangevraagd

Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) wordt gebruikt in een combinatieschema met ivacaftor 150 mg tabletten. Dit combinatieschema is voor de behandeling van 2 specifieke groepen van patiënten met cystische fibrose (CF).

Minister Van Ark voor Medische Zorg vroeg het Zorginstituut begin januari 2021 om te onderzoeken of Kaftrio® in combinatie met Kalydeco® voor de behandeling van patiënten met cystische fibrose, onderling vervangbaar is met een ander geneesmiddel in het GVS.

Advies Zorginstituut

Het Zorginstituut oordeelt positief over de werking van Kaftrio® in combinatie met Kalydeco® in het eerste jaar van gebruik. Over de effecten op lange termijn is nog te weinig bekend. De kosteneffectiviteit is zeer ongunstig, terwijl de hoge vraagprijs een groot beslag legt op het totale budget dat voor zorg in Nederland beschikbaar is. De meerkosten in het derde jaar na invoering zijn naar verwachting zo'n € 156,4 miljoen. Hierdoor dreigt verdringing van andere zorg. De gevraagde prijs is onverklaarbaar hoog, vindt het Zorginstituut. Zeker gezien het feit dat Kaftrio een medicijn is uit de reeks zogeheten CFTR-modulatoren die allemaal door dezelfde farmaceut zijn ontwikkeld. Elk nieuw middel blijkt duurder dan het vorige.

Dit alles leidt ertoe dat het Zorginstituut de minister adviseert om Kaftrio® (in combinatie met Kalydeco®) niet op te nemen in het GVS. Het middel zou pas mogen instromen als aan de volgende voorwaarden is voldaan:

  • Een prijsreductie van ten minste 75% van de triple-therapie in combinatie met ivacaftor monopreparaat. Het Zorginstituut adviseert de minister opnieuw met de fabrikant te onderhandelen over een prijsafspraak voor alle CTFR-modulatoren, ook toekomstige indicatie-uitbreidingen.
  • Het maken van afspraken over gepast gebruik met de beroepsgroep voor doelmatig inzet van de behandeling.
  • Verzameling van langetermijndata door de beroepsgroep om de effectiviteit en veiligheid van de triple-therapie in combinatie met ivacaftor monopreparaat (Kalydeco®) te evalueren.
  • Het Zorginstituut adviseert de minister om een Europese samenwerking aan te gaan voor de (prijs)onderhandeling en dataverzameling.