ACP-advies over elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor (Kaftrio®/Kalydeco®)

ACP-advies aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor (Kaftrio®/Kalydeco®), (verder triple-therapie) bij de behandeling van 2 subgroepen van patiënten met cystische fibrose (CF). De commissie heeft in haar vergadering van 26 maart 2021 gesproken over de vraag of deze triple-therapie voor de genoemde subgroepen van patiënten opgenomen moet worden in de basisverzekering. De patiëntenorganisatie Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting (NCFS), de beroepsgroep van longartsen (NVALT) en de fabrikant Vertex hebben ingesproken tijdens de vergadering.

2 subgroepen van patiënten met CF

Vergoeding van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor (Kaftrio®/Kalydeco®; triple-therapie) is aangevraagd voor de behandeling van 2 subgroepen van patiënten met cystische fibrose (CF). Het gaat om patiënten van 12 jaar en ouder die:

  • homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-gen (F/F), óf;
  • heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen met een minimale functie-mutatie (MF-mutatie)(F/MF).

Advies van de ACP aan het Zorginstituut

De commissie concludeert dat deze triple-therapie gezien de zeer hoge prijs niet voor vergoeding in aanmerking zou moeten komen. Zelfs als we uitgaan van de referentiewaarden (en er zijn overtuigende argumenten dat die te hoog zou zijn), dan zou de prijs van de triple-therapie met ten minste 75% moeten dalen. In dit geval ziet de commissie toch reden te adviseren om met de fabrikant een prijsafspraak te maken over alle middelen voor CF van deze fabrikant. De commissie adviseert dan om bij het maken van die prijsafspraak, als dat mogelijk is, de krachten te bundelen met andere Europese landen.