GVS-advies tezacaftor/ivacaftor (Symkevi®) in combinatie met ivacaftor monopreparaat (Kalydeco®) bij de behandeling van cystische fibrose

Zorginstituut Nederland heeft getoetst of er een uitbreiding mogelijk is van de voorwaarden van bijlage 2 van het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) voor het gebruik van tezacaftor/ivacaftor (Symkevi®) in combinatie met ivacaftor monopreparaat (Kalydeco®). Dit geneesmiddel is voor de behandeling van een subgroep van patiënten met cystische fibrose (CF). Het Zorginstituut adviseert de vergoedingsvoorwaarden niet uit te breiden.

Tezacaftor/ivacaftor (Symkevi®) en ivacaftor (Kalydeco®)

De behandeling met tezacaftor/ivacaftor (Symkevi®) in combinatie met ivacaftor monopreparaat (Kalydeco®) kan patiënten met cystische fibrose (ook wel bekend als taaislijmziekte) helpen bij het verminderen van hun ademhalingsproblemen.

Symkevi® is een combinatietablet. Elk tablet bevat 100 mg tezacaftor en 150 mg ivacaftor. Tezacaftor/ivacaftor (Symkevi®) is geïndiceerd in een combinatieschema met ivacaftor (Kalydeco®) voor de behandeling van patiënten met CF van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen óf die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en die specifieke mutaties hebben in het CFTR-gen. Deze beoordeling gaat alleen over die laatste groep, omdat de behandeling voor patiënten die homozygoot zijn voor de F580del-mutatie al vergoed wordt.

Eerder heeft het Zorginstituut geadviseerd het combinatiepreparaat op te nemen in het GVS voor de behandeling van CF bij patiënten van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen. Dat advies is te lezen op deze pagina:

Advies Zorginstituut

Zorginstituut Nederland heeft geconcludeerd dat tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor monopreparaat een therapeutische meerwaarde heeft ten opzichte van de standaard symptomatische behandeling van CF. Er zijn echter onzekerheden over de effecten van de behandeling op de lange termijn, omdat daar nog geen onderzoek naar is gedaan. De kosten van de behandeling per patiënt zijn hoog en hebben een grote impact op het zorgbudget. De geschatte kosteneffectiviteit is dus zeer ongunstig.

Vanwege deze redenen adviseert het Zorginstituut de minister om de voorwaarden van bijlage 2 van het GVS voor deze behandeling niet uit te breiden, tenzij er door de beroepsgroep en de fabrikant wordt voldaan aan een aantal voorwaarden. Die voorwaarden zijn:

  • Een zeer forse prijsreductie van tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor monopreparaat. Vanwege de grote onzekerheid over de effectiviteit van de behandeling op lange termijn, de hoge budgetimpact en ongunstige kosteneffectiviteit zou de prijs van de behandeling flink moeten dalen.
  • Gepast gebruik voor doelmatige inzet van de behandeling. Het Zorginstituut is hierover al in gesprek met de beroepsgroep.
  • Het volgen en opnemen van gegevens over de effecten van de behandeling op de lange termijn. Met die gegevens kan de effectiviteit en veiligheid van de behandeling worden onderzocht.

Het Zorginstituut adviseert de minister om een Europese samenwerking aan te gaan voor de (prijs)onderhandelingen, gepast gebruik en voor de evaluatie van geneesmiddelen voor de behandeling van CF.

Bijlage 2 voorwaarden

Als de toepassing van Symkevi® in combinatie met Kalydeco® na een succesvolle prijsonderhandeling wordt opgenomen in het pakket, adviseert het Zorginstituut een uitbreiding van de voorwaarden van bijlage 2 van het GVS:

  • Voorwaarde tezacaftor/ivacaftor combinatieprepaat (Symkevi®): Uitsluitend in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®) voor de behandeling van cystische fibrose (CF) patiënten van 12 jaar en ouder die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en één van de volgende mutaties hebben in het CFTR-gen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G of 3849+10kbC→T.
  • Voorwaarde ivacaftor (Kalydeco®): Uitsluitend in combinatie met tezacaftor/ivacaftor (Symkevi®) voor de behandeling van cystische fibrose (CF) patiënten van 12 jaar en ouder die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en één van de volgende mutaties hebben in het CFTR-gen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G of 3849+10kbC→T.