GVS-advies tezacaftor/ivacaftor (Symkevi®) met ivacaftor monopreparaat (Kalydeco®) bij cystische fibrose (CF) bij patiënten van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen

Het Zorginstituut heeft getoetst of Symkevi® in combinatie met Kalydeco® kan worden opgenomen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Het middel wordt gebruikt bij de behandeling van cystische fibrose (CF) bij patiënten van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen.
Het combinatiepreparaat Symkevi® heeft (in combinatie met Kalydeco®) een therapeutisch gelijke waarde ten opzichte van het combinatiepreparaat lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®). Het Zorginstituut adviseert de minister voor Medische Zorg het middel alleen te laten vergoeden als de prijs niet hoger komt te liggen dan die van Orkambi®.

Indicatie waarvoor vergoeding wordt aangevraagd

Symkevi® is een combinatietablet. Elke filmomhulde tablet bevat 100 mg tezacaftor en 150 mg ivacaftor. De geregistreerde indicatie luidt als volgt:
Tezacaftor/ivacaftor (Symkevi®) is geïndiceerd in een combinatieschema met ivacaftor (Kalydeco®) 150 mg tabletten voor de behandeling van patiënten met cystische fibrose (CF) van 12 jaar en ouder die:

  • homozygoot zijn voor de F508del-mutatie, of
  • die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en één van de volgende mutaties hebben in het CFTR-gen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G en 3849+10kbC→T.

De fabrikant heeft alleen vergoeding aangevraagd voor het eerste deel van de indicatie, namelijk tezacaftor/ivacaftor met ivacaftor voor de patiënten met een homozygote F508-del mutatie.

Advies Zorginstituut

Het combinatiepreparaat Symkevi® heeft (in combinatie met Kalydeco®) een therapeutisch gelijke waarde ten opzichte van het combinatiepreparaat lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) bij de beoordeelde indicatie. Orkambi® is opgenomen op bijlage 1B. Het Zorginstituut adviseert de minister om Symkevi® op basis van technische redenen op te nemen op bijlage 1B van het GVS en onderstaande voorwaarde te stellen voor zowel Symkevi® als Kalydeco®.
Voor Orkambi® zijn in 2018 prijsafspraken gemaakt. Gezien de therapeutisch gelijke waarde komt Symkevi® alleen in aanmerking voor opname in het GVS indien Symkevi® in combinatie met Kalydeco® niet duurder is dan Orkambi®.

Bijlage 2 voorwaarde Symkevi®

Uitsluitend in combinatie met Kalydeco® voor de behandeling van cystische fibrose (CF) patiënten van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen.

Bijlage 2 voorwaarde Kalydeco®

Uitsluitend in combinatie met Symkevi® voor de behandeling van cystische fibrose (CF) patiënten van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen.

Opname op bijlage 1B van het GVS

Een geneesmiddel komt voor vergoeding in aanmerking zodra het is opgenomen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Het GVS is een onderdeel van de Regeling zorgverzekering. Het GVS bevat lijsten met geneesmiddelen, die een te verzekeren prestatie zijn in het kader van de Zorgverzekeringswet (Zvw). De middelen die zijn opgenomen in het GVS zijn geclusterd op bijlage 1A van de Regeling zorgverzekering of staan apart op bijlage 1B.

Op bijlage 1B staat de lijst met geneesmiddelen in het GVS die niet onderling vervangbaar zijn. De geneesmiddelen op deze lijst hebben geen vergoedingslimiet.

Bijlage 2

Middelen op de lijsten 1A en 1B kunnen daarnaast op bijlage 2 zijn geplaatst. Dit houdt in dat er extra voorwaarden aan de vergoeding zijn gesteld. Bijvoorbeeld als bij de geregistreerde indicatie niet de gehele patiëntengroep, maar slechts een deel van patiënten voor vergoeding van een middel in aanmerking komt.