Zorginstituut: Alleen uitbreiding vergoeding geneesmiddelen Symkevi® en Kalydeco® bij afspraken over doelmatig gebruik en prijsreductie

De vergoeding van de in combinatie te gebruiken geneesmiddelen Symkevi® en Kalydeco® moet niet worden uitgebreid. De combinatietherapie wordt nu al voor een specifieke groep cystische fibrose-patiënten vergoed, maar dat moet door de grote onzekerheid over de effectiviteit op de lange termijn niet worden verbreed naar andere patiëntengroepen. Zorginstituut Nederland adviseert de minister voor Medische Zorg om eerst afspraken te maken over gepast gebruik van deze geneesmiddelen, en om te onderhandelen over de prijs.

De foto toont een patiënt met cystische fibrose die een longonderzoek ondergaat
©Hollandse Hoogte

Grote onzekerheid over effectiviteit van de behandeling

De standaard symptomatische behandeling bij cystische fibrose bestaat onder meer uit het bestrijden van klachten zoals luchtweginfecties, het kiezen van optimale voeding en het verbeteren van de conditie. Het Zorginstituut concludeert dat de geneesmiddelen Symkevi® en Kalydeco® een meerwaarde kunnen hebben ten opzichte van de standaardbehandeling bij een specifieke groep cystisch fibrose-patiënten in de leeftijd van 12 jaar en ouder (die zoals dat heet ‘heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie’). De effectiviteit en toegevoegde waarde van deze geneesmiddelen is echter alleen aangetoond bij een relatief korte behandelduur, omdat er geen gegevens bekend zijn over de effecten op de langere termijn in termen van overleving en kwaliteit van leven.

De uitkomsten van de kosteneffectiviteitsanalyse zijn bovendien erg ongunstig. De kosten per gewonnen levensjaar bedragen minimaal €376.060 per QALY (quality-adjusted life year: een gewonnen levensjaar van goede kwaliteit).

Beoordeling Zorginstituut

Het Zorginstituut maakt vanuit het oogpunt van het uit gezamenlijke premies betaalde basispakket de afweging of nieuwe zorg onderdeel moet zijn van het verzekerde pakket. Dat basispakket moet zorg bevatten die we nodig hebben en die werkt. Tegelijkertijd moet het ook toegankelijk en betaalbaar blijven. Op basis van die uitgangspunten adviseert het Zorginstituut de minister van VWS over geneesmiddelen en andere zorg. De adviezen worden daarbij eerst getoetst door twee commissies: de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR), over de (kosten-)effectiviteit en de Adviescommissie Pakket (ACP), voor een maatschappelijke weging. Ook zijn de belanghebbende partijen tijdens het proces over de beoordeling geconsulteerd.

Cystische fibrose (CF)

Cystische fibrose staat ook wel bekend als taaislijmziekte. De ziekte veroorzaakt vooral in de longen problemen. Het opgehoopte slijm zorgt daar voor ontstekingen en leidt tot benauwdheid. CF is een erfelijk, chronisch en helaas nog ongeneeslijk. Er is momenteel geen behandeling voor CF beschikbaar die de oorzaak van de aandoening aanpakt. Alle patiënten ontvangen wel symptomatische behandeling waardoor de overleving en kwaliteit van leven over de jaren al sterk is verbeterd.