GVS-advies extra uitbreiding bijlage 2-voorwaarden tezacaftor ivacaftor (Symkevi®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®)
Zorginstituut Nederland heeft beoordeeld of uitbreiding mogelijk is van de bijlage 2-voorwaarden voor vergoeding van de geneesmiddelen tezacaftor/ivacaftor (Symkevi®) in combinatie met ivacaftor monopreparaat (Kalydeco®). Deze combinatiebehandeling wordt gebruikt voor een subgroep van patiënten met cystische fibrose (CF). De vergoeding van de behandeling geldt nu voor een specifieke groep patiënten met CF van 12 jaar en ouder. Het Zorginstituut adviseert de vergoeding uit te breiden voor patiënten vanaf 6 jaar.
Dit advies is een gecorrigeerde versie van het advies van 15 november 2021. De grootte van de meerkosten is hierin gecorrigeerd.
Indicatie waarvoor uitbreiding wordt aangevraagd
De behandeling met tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor monopreparaat kan patiënten met cystische fibrose (ook wel bekend als taaislijmziekte) helpen bij het verminderen van hun ademhalingsproblemen.
In eerdere adviezen aan de minister voor Medische Zorg heeft het Zorginstituut geoordeeld dat de combinatiebehandeling in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) kan worden opgenomen. Deze medicijnen voor thuisgebruik zijn op recept verkrijgbaar bij de apotheek. We noemen dat een extramuraal geneesmiddel. Zo’n geneesmiddel komt alleen voor vergoeding in aanmerking zodra het is opgenomen in het GVS. Op de vergoeding, die nu geldt voor patiënten van 12 jaar en ouder, zijn bepaalde bijlage 2-voorwaarden van toepassing. Het Zorginstituut heeft nu beoordeeld of die voorwaarden kunnen worden verruimt en of vergoeding mogelijk is voor patiënten vanaf 6 jaar.
Advies Zorginstituut
Op basis van de overwegingen die in het rapport te lezen zijn, adviseert het Zorginstituut de staatssecretaris de voorwaarden voor behandeling met tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor monopreparaat uit te breiden. Zo krijgen patiënten met CF vanaf 6 jaar toegang tot deze behandeling. In de volgende alinea's beschrijven we de bijlage 2-voorwaarden die van toepassing zijn als de staatssecretaris ons advies overneemt.
Bijlage 2-voorwaarde tezacaftor/ivacaftor (Symkevi®)
Uitsluitend in combinatie met ivacaftor monopreparaat voor de behandeling van cystische fibrose (CF) patiënten van 12 jaar en ouder die:
- homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen;
- heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en één van de volgende mutaties hebben in het CFTR-gen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G en 3849+10kbC→T.
Bijlage 2-voorwaarde ivacaftor monopreparaat (Kalydeco®)
Uitsluitend in combinatie met tezacaftor/ivacaftor voor de behandeling van cystische fibrose (CF) patiënten van 12 jaar en ouder die:
- homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen;
- heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en één van de volgende mutaties hebben in het CFTR-gen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G en 3849+10kbC→T.
Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS)
Extramurale geneesmiddelen zijn medicijnen die op recept van een arts verkrijgbaar zijn bij de apotheek. Ze worden alleen vergoed vanuit de basisverzekering als ze in het GVS staan. De hoogte van de vergoeding hangt af van de bijlage waarop ze staan. Onderling vervangbare geneesmiddelen worden geclusterd op bijlage 1A. Hiervoor kan een vergoedingslimiet gelden. Unieke geneesmiddelen komen op bijlage 1B. Hiervoor geldt geen vergoedingslimiet. Er kunnen ook nadere voorwaarden gelden voor vergoeding. Dan komt een medicijn ook op bijlage 2.