GVS-advies mexiletine (Namuscla®) bij de behandeling van non-dystrofische myotonie

Het Zorginstituut heeft beoordeeld of het medicijn mexiletine (Namuscla®) kan worden opgenomen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Een geneesmiddel wordt alleen vergoed uit de basisverzekering als het is opgenomen in het GVS. Het Zorginstituut concludeert dat Namuscla® net zo goed werkt als andere medicijnen met mexiletine. De prijs van Namuscla® is wel veel hoger. Deze hogere prijs ondermijnt de solidariteit van ons zorgstelstel. Daarom adviseren we de minister voor Medische Zorg en Sport om Namuscla® niet te vergoeden. Om ervoor te zorgen dat mexiletine voor patiënten toch beschikbaar blijft, adviseren we ook om de (veel goedkopere) apotheekbereidingen wel in het GVS op te nemen. De minister voor Medische Zorg heeft in juli 2021 besloten ons advies over te nemen. De fabrikant van Namuscla® wilde niet voldoen aan de voorwaarde om de prijs te verlagen tot het prijsniveau van de al beschikbare mexiletine en de lagere prijs openbaar te maken. 

Update juli 2021: geen opname in het basispakket

Op basis van het advies van het Zorginstituut en gesprekken met de fabrikant heeft de minister voor Medische Zorg in juli 2021 besloten Namuscla niet in het basispakket op te nemen. Voor patiënten met hartritmestoornissen en de spierziekte niet-dystrofische myotonie blijft mexiletine beschikbaar als apotheekbereiding en geïmporteerd middel. De prijzen van deze middelen zijn openbaar en veel lager dan die van Namuscla. Daarom had de minister als voorwaarde voor opname in het basispakket aan de fabrikant gevraagd om de prijs van Namuscla te verlagen naar het prijsniveau van de al beschikbare mexiletine en de lagere prijs openbaar te maken. Aan deze voorwaarde wilde de fabrikant niet voldoen. 

Kamerbrief 'Geen opname Namuscla in basispakket'

Aandoening waarvoor vergoeding is aangevraagd

De vergoeding is aangevraagd voor de behandeling van de erfelijke spierziekte niet-dystrofische myotonie. Mexiletine is het enige medicijn dat de klachten van deze ziekte vermindert. De naam van de ziekte betekent letterlijk: stijfheid van de spieren (myotonie) zonder spierafbraak (niet-dystrofisch). De spierstijfheid treedt vooral op na rust of bij een schrikreactie. Ook kunnen patiënten last hebben van spierslapte bij het weer in beweging komen, vooral in de ledematen. In Nederland hebben ongeveer 500 mensen niet-dystrofische myotonie.

Mexiletine wordt ook gebruikt voor het behandelen van mensen met hartritmestoornissen. Mexiletine is in Nederland op dit moment voor ongeveer 90 hartpatiënten de enige mogelijke behandeling.

Beoordeling effectiviteit: Namuscla® net zo goed als andere mexiletine

Mexiletine is voor Nederlandse patiënten beschikbaar als apotheekbereiding of als geïmporteerde mexiletine. Een andere vorm van mexiletine is onder de merknaam Namuscla® in 2018 geregistreerd voor de behandeling van non-dystrofische myotonie. Dat betekent dat Namuscla® een vergunning heeft voor de Nederlandse markt.

Om te beoordelen of Namuscla® goed werkt bij non-dystrofische myotonie, heeft het Zorginstituut het middel op basis van wetenschappelijk onderzoek vergeleken met een placebo (‘nepmedicijn’), de apotheekbereidingen en geïmporteerde mexiletine. Daarbij hebben we onder meer gekeken naar het effect op spierstijfheid, kwaliteit van leven en bijwerkingen. Wij concluderen dat Namuscla® beter is dan de placebo. Ook concluderen we dat Namuscla® bij de behandeling van non-dystrofische myotonie net zo goed werkt als de andere medicijnen met mexiletine.

Extra kosten: tussen € 6,1 en € 7,6 miljoen

Als de minister besluit om Namuscla® voor non-dystrofische myotonie uit de basisverzekering te vergoeden, zijn de extra kosten tussen de € 6,1 en € 7,6 miljoen. Als Namuscla® ook wordt vergoed voor het behandelen van hartritmestoornissen, komt daar nog maximaal € 1,3 miljoen bij.

Patiënten gebruiken 1 tot 3 capsules mexiletine per dag. De prijs van Namuscla® voor de Nederlandse markt is € 23,39 per capsule. Dat is ruim 3 keer duurder dan apotheekbereidingen (€ 6,95 per capsule) en ruim 8 keer duurder dan geïmporteerde mexiletine (€ 2,85 per capsule). Het prijsverschil met de mexiletine die tot 2008 werd gebruikt bij de behandeling van hartritmestoornissen, is nog veel groter. In 2000 was de prijs voor dat middel maar € 0,23 per capsule.

Volgens de fabrikant is Namuscla® veel duurder dan de andere medicijnen met mexiletine, omdat het veel kost om het middel op de markt te brengen en beschikbaar te stellen volgens de huidige Europese normen. Het Zorginstituut vindt echter dat de prijsstelling niet in verhouding staat tot de inspanningen om Namuscla® geregistreerd te krijgen. 

Namuscla® is in Europa geregistreerd als weesgeneesmiddel. Dat is een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte waarvoor vaak nog geen ander medicijn is. De Europese weesgeneesmiddelenregeling stimuleert dat fabrikanten medicijnen ontwikkelen voor zeldzame ziektes, omdat die door hun complexiteit en kleine patiëntenaantallen hoge investeringen vragen. Fabrikanten krijgen bijvoorbeeld financiële compensatie voor de geleverde inspanningen en het is de afspraak dat het weesgeneesmiddel voor een periode van 10 jaar het enige middel op de markt is. De monopoliepositie die fabrikanten door de regeling krijgen, leidt in de praktijk vaak tot hoge prijzen.

Advies Zorginstituut

Wij adviseren de minister voor Medische Zorg en Sport om Namuscla® niet op te nemen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) en dus niet te vergoeden. Geneesmiddelen worden alleen vergoed uit de basisverzekering als ze in het GVS zijn opgenomen. Wat het Zorginstituut betreft zijn de Europese stimuleringsmaatregelen voor weesgeneesmiddelen niet bedoeld voor een bestaand medicijn voor een zeldzame ziekte zoals Namuscla®. Door de extra kosten om Namuscla® te vergoeden kan andere goede zorg niet worden vergoed. Dat ondermijnt de solidariteit van ons zorgstelsel. Om ervoor te zorgen dat mexiletine voor patiënten beschikbaar blijft, adviseert het Zorginstituut ook om de apotheekbereidingen op bijlage 3A van het GVS op te nemen.

Opname op bijlage 3A van het GVS

Geneesmiddelen die worden vergoed uit de basisverzekering, zitten in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Hierin zitten bijna alleen geregistreerde medicijnen. Dat zijn medicijnen die een handelsvergunning hebben voor de Nederlandse markt.

Apotheekbereidingen zijn geen geregistreerde medicijnen. Zij worden alleen vergoed in 2 bijzondere situaties:

  • Als de apotheekbereiding al in de praktijk wordt gebruikt vóórdat een gelijkwaardig geneesmiddel geregistreerd wordt dat bijna hetzelfde is. De apotheekbereiding kan dan vergoed blijven worden tot het besluit over opname in het GVS.
  • Als het geregistreerde geneesmiddel niet in het GVS opgenomen is, omdat de prijs te hoog is in verhouding tot het voordeel voor de patiënt. Of omdat de prijs van het geregistreerde geneesmiddel te hoog is in verhouding tot de totale kosten van de zorg.

Voor mexiletine geldt de tweede situatie.

In bijlage 3A van de Regeling zorgverzekering staat welke apotheekbereidingen worden vergoed uit de basisverzekering.