Ga direct naar inhoud

Voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals

Soms worden nieuwe, veelbelovende geneesmiddelen onder voorwaarden toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Deze voorwaardelijke toelating geeft patiënten de kans om gecontroleerd toegang te krijgen tot deze geneesmiddelen. Het gaat meestal om patiënten met een ernstige, vaak zeldzame ziekte waarvoor nog geen goede behandeling is.

Voorwaardelijke toelating is voor bepaalde geneesmiddelen

De voorwaardelijke toelating is er specifiek voor weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals.

  • Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen voor zeldzame ziektes. 
  • Conditionals zijn geneesmiddelen die met voorwaarden tot de markt zijn toegelaten.
  • Exceptionals zijn geneesmiddelen die onder bijzondere omstandigheden tot de markt zijn toegelaten.

Geneesmiddelen die in een onvervulde behandelbehoefte voorzien

Geneesmiddelen kunnen alleen in aanmerking komen voor voorwaardelijke toelating als ze een marktregistratie hebben gekregen van de European Medicines Agency (EMA) met de status van weesgeneesmiddel, conditional of exceptional . Daarnaast moet het gaan om geneesmiddelen die veelbelovend zijn en voorzien in een onvervulde behandelbehoefte, maar waarvoor nog te weinig bewijs is verzameld om de effectiviteit te kunnen beoordelen. Dit komt bijvoorbeeld doordat een patiëntengroep te klein is of te verschillend van samenstelling. Of er is sprake van een nieuw geneesmiddel voor een (chronische) ziekte die langzaam steeds erger wordt. Onderzoekers moeten in zo’n geval een patiëntengroep jarenlang volgen om de effectiviteit te kunnen vaststellen. Het blijkt dan lastig om te bewijzen dat een geneesmiddel voor een behandeling als verzekerde zorg tot het basispakket moet worden toegelaten. Daar is meer tijd voor nodig. Het is dan wenselijk dat patiënten onder bepaalde voorwaarden toch al toegang krijgen tot dit soort geneesmiddelen. 

Procedure en selectiecriteria voor aanvragen voorwaardelijke toelating

Registratiehouders (farmaceutische bedrijven) die met een weesgeneesmiddel, conditional of exceptional voor voorwaardelijke toelating in aanmerking willen komen en die lijken te voldoen aan de selectiecriteria, kunnen een aanvraag indienen bij het Zorginstituut. Zij moeten daarna een dossier indienen met een voorstel voor onderzoek in samenwerking met beroepsgroepen, patiëntenverenigingen en een (onafhankelijke) onderzoeksinstelling. 

Registratiehouders kunnen op 2 momenten een aanvraag doen voor voorwaardelijke toelating:

  1. Voorafgaand aan een geneesmiddelenbeoordeling door het Zorginstituut.
  2. Na een negatief advies of standpunt van het Zorginstituut vanwege onvoldoende bewijs om de pakketvraag te kunnen beantwoorden.

Selectiecriteria

Bij het indienen van een dossier moet aan de volgende selectiecriteria worden voldaan: 

  1. Het geneesmiddel is geregistreerd door het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA), met de status van weesgeneesmiddel, conditional of exceptional voor de betreffende indicatie op basis waarvan om voorwaardelijke toelating wordt verzocht.
  2. Er is sprake van een unmet medical need (onvervulde behandelbehoefte) volgens de geldende definitie van de EMA. 
  3. De hoofdindiener van het dossier is de registratiehouder. Beroepsverenigingen, patiëntverenigingen en een (onafhankelijk) onderzoeksinstituut zijn mede-indieners. 
  4. Het moet aannemelijk zijn dat de pakketvraag aan het einde van de onderzoeksperiode beantwoord kan worden op basis van de verzamelde gegevens. 
  5. Het volledige traject van onderzoek tot en met de (hernieuwde) geneesmiddelenbeoordeling door het Zorginstituut is binnen de periode van voorwaardelijke toelating te voltooien. Deze periode is maximaal 7 of 14 jaar. De registratiehouder moet bij het indienen van het dossier de duur van het traject vastleggen. 

In het document 'Dossiereisen aanvraag voor voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals' staan alle eisen benoemd waar de aanvraag aan moet voldoen.

Lees de volledige procedure in het document 'Procedure voor het starten van een voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen conditionals, exceptionals'

De procedurebeschrijving is ook beschikbaar in het Engels: Conditional inclusion of orphan drugs, conditionals and exceptionals in basic health care

Aanvraagformulier

Onderzoek naar de effectiviteit

Farmaceutische bedrijven die registratiehouder zijn van een geneesmiddel met de status van weesgeneesmiddel, conditionalofexceptionaldoen gedurende het voorwaardelijke toelatingstraject op eigen kosten onderzoek naar de effectiviteit ervan. En naar de mogelijkheden voor een doelmatige inzet. Dit moet gebeuren in samenwerking met beroepsgroepen, patiëntenverenigingen en een onafhankelijke onderzoeksinstelling. Omdat de geneesmiddelen waarop het beleid zich richt vaak bijzondere kenmerken hebben, zal het niet altijd mogelijk zijn om de patiënten te randomiseren of de patiënten en onderzoeker te blinderen. In overleg met het Zorginstituut mogen dan andere methoden worden toegepast.

Aan het einde van het voorwaardelijke toelatingstraject toetst het Zorginstituut of het geneesmiddel voldoet aan ‘de stand van de wetenschap en praktijk’ en kan worden opgenomen in het basispakket van de zorgverzekering. Dit doet het Zorginstituut op basis van al het beschikbare wetenschappelijke bewijs. Op basis van het advies van het Zorginstituut neemt de minister van VWS uiteindelijk het definitieve besluit.

Vooraf kiezen voor onderzoeksperiode van 7 of 14 jaar

Partijen moeten aangeven wat de onderzoeksperiode zal zijn. Dat doen zij al bij het indienen van het aanvraagformulier en later ook nog bij het indienen van een dossier met het onderzoeksvoorstel. Het uitgangspunt is dat het onderzoek, inclusief de beoordeling van het Zorginstituut, zo snel mogelijk (en maximaal binnen 7 jaar) de resultaten oplevert om de effectiviteit van (een behandeling met) een geneesmiddel te kunnen beoordelen. In specifieke gevallen kan een langere termijn noodzakelijk zijn, maar deze mag nooit langer zijn dan 14 jaar. Tijdens de periode van voorwaardelijke toelating is een geneesmiddel onder voorwaarden via het basispakket van de zorgverzekering toegankelijk voor alle patiënten die ervoor in aanmerking komen. Om voor vergoeding in aanmerking te komen zijn patiënten wel verplicht om deel te nemen aan het onderzoek. 

Prijsafspraak en convenant

Als een geneesmiddel door het Zorginstituut voor voorwaardelijke toelating is geselecteerd, start het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) de onderhandeling met de registratiehouder om tot een prijsafspraak te komen voor de duur van de voorwaardelijke toelating. De prijs die per individueel geneesmiddel wordt betaald, moet openbaar worden gemaakt.

Daarnaast zijn alle betrokken partijen verplicht om met elkaar een convenant op te stellen. Hierin staan afspraken over de uitkomsten van het onderzoek, over voorlichting aan patiënten en criteria voor het starten, stoppen en afbouwen van een behandeling. Ook moeten alle partijen beloven mee te werken aan het afbouwen van de behandeling, als het geneesmiddel na afloop van de periode van voorwaardelijke toelating toch negatief wordt beoordeeld door het Zorginstituut. Dan kan het geneesmiddel niet in het basispakket komen.

Beschikbare budget voor de voorwaardelijke toelating geneesmiddelen

In de eerste 4 jaar (tussen oktober 2019 en oktober 2023) zijn 4 geneesmiddelen een voorwaardelijke toelatingstraject gestart. Het beschikbare budget voor de voorwaardelijke toelating van weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals was € 24,2 miljoen in 2019, € 25,5 miljoen in 2020, € 26,8 miljoen in 2021 en € 34,2 miljoen in 2022. Vanaf 2023 is dat € 36,8 miljoen. Een deel van het budget voor 2023 en de jaren daarop is al toegekend. Is het budget voor het betreffende jaar op, dan ontstaat een wachtrij. Tot nu toe is dit nog niet voorgekomen.

Deze voorwaardelijke toelating is geen subsidieregeling, maar sluit aan bij een bepaling in de Zorgverzekeringswet (Zvw).

Evaluatie

Het Zorginstituut heeft de minister van VWS geadviseerd om de procedure voor voorwaardelijke toelating iedere 2 jaar te evalueren.

Eerste evaluatie in 2022

De eerste evaluatie van de voorwaardelijke toelating is in april 2022 uitgebracht:

Eerste evaluatie procedure voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals.

Tweede evaluatie in 2025

De tweede evaluatie van de voorwaardelijke toelating is in januari 2025 uitgebracht:

Tweede evaluatie procedure voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals.

Voortgangsrapportages

Het Zorginstituut informeert de minister van VWS ieder jaar over de voortgang van de lopende VT-trajecten.

Voortgangsrapportage verslagjaar 2022

De voortgangsrapportage over verslagjaar 2022 is in maart 2023 uitgebracht:

Voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals (voortgangsrapportage verslagjaar 2022)

Voortgangsrapportage verslagjaar 2023

De voortgangsrapportage over verslagjaar 2023 is in mei 2024 uitgebracht:

Voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals (voortgangsrapportage verslagjaar 2023)

Voortgangsrapportage verslagjaar 2024

De voortgangsrapportage over verslagjaar 2024 is in maart 2025 uitgebracht:

Voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals (voortgangsrapportage verslagjaar 2024)

Voor informatie

Voor informatie over de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals kunt u een e-mail sturen aan:

Jet Scheffers
E-mail: VTgeneesmiddelen@zinl.nl

Publicaties