Voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals

Het ministerie van VWS introduceert een nieuwe voorwaardelijke toelating voor bepaalde geneesmiddelen. Er wordt hiermee een belangrijke bijdrage geleverd aan het continue streven van de overheid naar een goed samengesteld basispakket. Dit nieuwe beleid biedt patiënten met een ernstige, vaak zeldzame ziekte waarvoor nog geen goede behandeling is, de mogelijkheid via voorwaardelijke toelating gecontroleerde toegang te krijgen tot nieuwe, veelbelovende medicijnen.

Het nieuwe beleid richt zich specifiek op:

  • geneesmiddelen voor zeldzame ziektes, de zogenaamde weesgeneesmiddelen;
  • geneesmiddelen die met voorwaarden tot de markt zijn toegelaten (de zogenoemde conditionals) en
  • geneesmiddelen die onder bijzondere omstandigheden tot de markt zijn toegelaten (de zogenoemde exceptionals).

Brief naar de Tweede Kamer

Minister Bruins voor Medische Zorg en Sport heeft op 22 oktober 2019 oktober de Tweede Kamer per brief geïnformeerd over de nieuwe voorwaardelijke toelating. Deze is vanaf die datum ook van kracht. De voorwaardelijke toelating wordt uitgevoerd door Zorginstituut Nederland.
Registratiehouders (farmaceutische bedrijven) die met een weesgeneesmiddel, conditional of exceptional voor voorwaardelijke toelating in aanmerking willen komen en die voldoen aan de criteria, kunnen een aanvraag indienen bij het Zorginstituut. Zij moeten daarnaast een dossier indienen met een voorstel voor onderzoek in samenwerking met beroepsgroepen, patiëntenverenigingen en een (onafhankelijke) onderzoeksinstelling.   

Geneesmiddelen die in een onvervulde behandelbehoefte voorzien

Geneesmiddelen kunnen alleen in aanmerking komen voor voorwaardelijke toelating als ze een marktregistratie hebben gekregen van de European Medicines Agency (EMA). Bijna al deze geneesmiddelen stromen na markttoelating automatisch het basispakket in. Slechts een deel wordt eerst beoordeeld door het Zorginstituut. In incidentele gevallen komt het voor dat het Zorginstituut een geneesmiddel moet beoordelen dat veelbelovend is, maar waarvoor nog te weinig bewijs is verzameld om te kunnen voldoen aan het pakketcriterium effectiviteit. Omdat het vaak gaat om geneesmiddelen voor ernstige, vaak zeldzame aandoeningen waarvoor geen goede behandeling bestaat, is het maatschappelijk gezien wenselijk dat patiënten onder bepaalde voorwaarden toch al toegang krijgen tot dit soort medicijnen. Vandaar de nieuwe voorwaardelijke toelating. Farmaceutische bedrijven die registratiehouder zijn van een medicijn, doen gedurende het voorwaardelijke toelatingstraject op eigen kosten onderzoek naar de effectiviteit ervan, alsook naar de mogelijkheden voor een doelmatige inzet. Dit dient te gebeuren in samenwerking met beroepsgroepen, patiëntenverenigingen en een onafhankelijke onderzoeksinstelling. Aan het einde van de voorwaardelijke toelating doet het Zorginstituut op basis van al het beschikbare wetenschappelijke bewijs een uitspraak over de pakketwaardigheid van het betreffende geneesmiddel.

Beweegredenen achter het nieuwe beleid

Of een behandeling of medicijn ‘pakketwaardig’ is, hangt samen met de beschikbaarheid van klinisch relevant bewijs voor de effectiviteit ervan. Voor medicijnen voor ernstige, vaak zeldzame ziekten is zulke informatie meestal nog niet (voldoende) beschikbaar op het moment van registratie. Dit komt bijvoorbeeld omdat een patiëntengroep te klein is of te verschillend van samenstelling. Of er is sprake van een nieuw geneesmiddel voor een (chronische) ziekte met een langzaam progressief karakter. Onderzoekers moeten in zo’n geval een patiëntengroep jarenlang volgen om de effectiviteit te kunnen vaststellen. In dergelijke gevallen blijkt het dan lastig om te bewijzen dat een geneesmiddel voor een behandeling, als verzekerde zorg tot het basispakket moet worden toegelaten. Daar is meer tijd voor nodig. Met als gevolg dat patiënten met een nog onvervulde behandelbehoefte in de praktijk geen toegang hebben tot een geneesmiddel waar zij op basis van de geregistreerde indicatie wél voor in aanmerking komen.  

Onderzoeksopzet zal maatwerk zijn

De voorwaardelijke toelating maakt het registratiehouders van nieuwe geneesmiddelen voor ernstige, vaak zeldzame ziekten, mogelijk verder onderzoek te doen naar de effectiviteit en doelmatige inzet van hun middel in Nederland. Omdat de geneesmiddelen waarop het nieuwe beleid zich richt vaak bijzondere kenmerken hebben, zullen de onderzoeksmethoden randomiseren en blinderen niet altijd mogelijk zijn. In overleg met het Zorginstituut mogen dan andere methoden worden toegepast. Op basis van de onderzoeksuitkomsten zal het Zorginstituut uiteindelijk een advies kunnen uitbrengen of een geneesmiddel voldoet aan ‘de stand van de wetenschap en de praktijk’ en daarmee, wetenschappelijk bewezen, effectief is. De farmaceutische bedrijven moeten hun onderzoek opzetten en uitvoeren in samenwerking met beroepsgroepen, patiëntenverenigingen en een onafhankelijk onderzoeksinstituut.

Vooraf kiezen voor periode van 7 of 14 jaar

Partijen moeten bij het indienen van het aanvraagformulier en later bij het indienen vaneen dossier met onderzoeksvoorstel aangeven wat de onderzoeksperiode zal zijn. Uitgangspunt is dat het onderzoek (inclusief de beoordeling van het Zorginstituut) zo snel als mogelijk (en maximaal binnen 7 jaar), de resultaten oplevert om de effectiviteit van (behandeling met) een geneesmiddel te kunnen beoordelen. In specifieke gevallen kan een langere termijn noodzakelijk zijn, zij het dat deze nooit langer mag zijn dan 14 jaar. Tijdens de periode van voorwaardelijke toelating is een geneesmiddel via de basisverzekering onder voorwaarden toegankelijk voor alle patiënten die ervoor in aanmerking komen. Wel zijn zij verplicht om deel te nemen aan het onderzoek om voor vergoeding in aanmerking te komen. Uiterlijk zes maanden voor het einde van de periode van voorwaardelijke toelating start de beoordeling van het Zorginstituut. De minister voor Medische Zorg en Sport beslist op basis van het standpunt van het Zorginstituut of een geneesmiddel vervolgens in het basispakket komt.

Procedure en criteria voor aanvragen

Er zijn 2 momenten waarop registratiehouders van weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals een aanvraag kunnen doen voor voorwaardelijke toelating:

  1. Voorafgaand aan een geneesmiddelenbeoordeling door het Zorginstituut.
  2. Na een negatief advies of standpunt van het Zorginstituut vanwege onvoldoende bewijs om de pakketvraag te kunnen beantwoorden.

Bij het indienen van een dossier moet aan de volgende voorwaarden worden voldaan:

  1. Het geneesmiddel is geregistreerd door het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA), met de status van weesgeneesmiddel, conditional of exceptional voor de betreffende indicatie op basis waarvan om voorwaardelijke toelating wordt verzocht;
  2. Er is sprake van een unmet medical need (onvervulde behandelbehoefte) volgens de geldende definitie van de EMA.
  3. Hoofdindiener van het dossier is de registratiehouder. Beroepsverenigingen, patiëntverenigingen en een (onafhankelijk) onderzoeksinstituut zijn mede-indieners.
  4. Het moet aannemelijk zijn dat de pakketvraag aan het einde van de onderzoeksperiode beantwoord zal kunnen worden op basis van de gegevens die verzameld zijn. Het volledige traject van onderzoek tot en met de (hernieuwde) geneesmiddelenbeoordeling door het Zorginstituut is binnen de periode van voorwaardelijke toelating te voltooien. Deze periode is maximaal 7 of 14 jaar. De registratiehouder moet bij het indienen van het dossier de duur van het traject vastleggen. Een tussentijdse verlenging van de voorwaardelijke toelating is niet mogelijk.

In het document 'Dossiereisen aanvraag voor voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals' staan alle eisen benoemd waar de aanvraag aan moet voldoen.

Aanvragen van een voorwaardelijke toelating

Voor het aanvragen van de voorwaardelijke toelating moet het 'Aanvraagformulier voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals' gebruikt worden.

Het volledig ingevuld aanvraagformulier kan per e-mail worden gestuurd naar: VTgeneesmiddelen@zinl.nl.

De volledige procedure staat beschreven in het document ' Procedure voor het starten van een voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen conditionals exceptionals'.

Prijsafspraak en convenant

Wanneer een geneesmiddel door het Zorginstituut voor voorwaardelijke toelating is geselecteerd, start het ministerie van VWS de onderhandeling met de registratiehouder om te komen tot een prijsafspraak voor de duur van de voorwaardelijke toelating. De prijs die per individueel geneesmiddel wordt betaald, moet openbaar worden gemaakt.
Daarnaast zijn alle betrokken partijen (de registratiehouder, beroepsgroepen en patiëntenorganisaties) verplicht om met elkaar een convenant op te stellen. Hierin staan afspraken over de (minimale) uitkomstmaten van het onderzoek, over voorlichting aan patiënten en criteria voor het starten, stoppen en afbouwen van een behandeling. Daarnaast moeten alle partijen beloven mee te werken als het geneesmiddel na afloop van de periode van voorwaardelijke toelating toch negatief wordt beoordeeld door het Zorginstituut. Dan kan het middel niet in het basispakket komen.

Beschikbare financiering in 2019, 2020 en 2021

In 2019 is een bedrag van € 24,2 miljoen beschikbaar voor voorwaardelijke toelating van weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals. Wanneer dit plafond is bereikt, komen registratiehouders met nieuwe aanvragen op een wachtlijst te staan.
In 2020 en 2021 is het beschikbare budget voor voorwaardelijke toelating respectievelijk € 25,5 miljoen en € 26,8 miljoen. Op basis van de beschikbare budgetten is de verwachting dat jaarlijks ongeveer 2 tot 3 geneesmiddelen voorwaardelijk tot het basispakket kunnen worden toegelaten. Deze voorwaardelijke toelating is geen subsidieregeling maar sluit aan bij een bepaling in de Zorgverzekeringswet (Zvw).

Het Zorginstituut heeft minister Bruins van VWS geadviseerd om de procedure voor voorwaardelijke toelating iedere 2 jaar te evalueren.