GVS-advies odevixibat (Bylvay®) voor de behandeling van progressieve familiaire intrahepatische cholestase

Zorginstituut Nederland heeft beoordeeld of odevixibat (Bylvay®) opgenomen kan worden in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Dit medicijn kan worden gebruikt bij de behandeling van progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC). Dit is de medische term voor een zeldzame aandoening waarbij het transport van galzouten van levercel naar galwegen verstoord is. Daardoor stapelen galzouten zich op in levercellen. Dit kan leiden tot leverbeschadigingen. Het Zorginstituut adviseert de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) om odevixibat onder bepaalde voorwaarden op te nemen in het GVS op bijlage 1B.

Aandoening waarbij het middel kan worden toegepast

Odevixibat (Bylvay®) kan worden gebruikt bij de behandeling van progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) bij patiënten vanaf 6 maanden oud. PFIC is een groep van zeldzame, autosomaal recessieve (lever)aandoeningen. Bij deze aandoeningen is het transport van galzouten van levercel naar galwegen verstoord. Daardoor stapelen galzouten zich op in levercellen. Dit kan leiden tot leverbeschadigingen. Jeuk is het meest belastende symptoom van PFIC en leidt vaak tot krabben met ernstige verminking van de huid als gevolg. Dit kan invloed hebben op dagelijkse activiteiten en leiden tot slaapgebrek, prikkelbaarheid, concentratiestoornissen en verminderde schoolprestaties. Behandeling met odevixibat leidt bij bepaalde patiënten tot minder jeuk.

Advies van het Zorginstituut

Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om odevixibat onder voorwaarden op te nemen op bijlage 1B van de Regeling zorgverzekering. 

Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS)

Odevixibat is een extramuraal geneesmiddel. Extramurale geneesmiddelen zijn medicijnen voor thuisgebruik die op recept van een arts verkrijgbaar zijn bij de apotheek. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan.
Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.

Beoordeling Zorginstituut en besluit minister

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij de beoordeling. Op basis van de beoordeling stuurt het Zorginstituut een advies aan de minister van VWS. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.

Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.

Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:

  • Hoe ernstig is de ziekte?
  • Hoe goed werkt het medicijn?
  • Bij welke groep patiënten?
  • En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?

Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.

Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.

Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.

We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.

Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.