GVS-advies maralixibat (Livmarli®) voor de behandeling van het syndroom van Alagille
Op verzoek van de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) beoordeelt Zorginstituut Nederland of maralixibat (Livmarli®) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn kan worden gebruikt bij de behandeling van bepaalde patiënten met het syndroom van Alagille (ALGS).
Aandoening waarbij het middel kan worden toegepast
Maralixibat kan worden gebruikt bij de behandeling van (zeer) ernstige jeuk bij patiënten van 2 maanden en ouder met ALGS.
De aandoening en de behandeling
ALGS is een zeldzame erfelijke aandoening die leidt tot aantasting van veel verschillende delen van het lichaam. Hieronder vallen de lever, het hart, de ogen, het gezicht, het skelet, de bloedvaten en de nieren. Iemand met ALGS heeft te weinig kleine galwegen in de lever. Galwegen brengen galvloeistof van de lever naar de galblaas voor opslag. Door een tekort aan kleine galwegen blijft er te veel gal over in de lever en galwegen. Dit wordt ‘cholestase’ genoemd. Bilirubine, de afvalstof die ontstaat bij afbraak van rode bloedcellen, wordt normaal gesproken via de lever met de galvloeistof afgevoerd en met de ontlasting uitgescheiden. Door de verminderde galwegen wordt ook minder bilirubine afgevoerd. Omdat hierdoor de hoeveelheid bilirubine in het bloed stijgt, veroorzaakt het schade aan de genoemde organen en lichaamsdelen. Dit gaat gepaard met klachten over geelzucht en (zeer) ernstige jeuk. Deze (zeer) ernstige jeuk wordt ‘cholestatische pruritus’ genoemd.
Hoewel er geen geneesmiddelen zijn goedgekeurd voor de behandeling van cholestatische pruritus bij ALGS worden meestal de geneesmiddelen ursodeoxycholzuur, rifampicine en soms naltrexon of sertraline gebruikt om dit te behandelen. Maralixibit zorgt ervoor dat meer uitscheiding plaatsvindt van galvloeistof.
Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS)
Maralixibat is een extramuraal geneesmiddel. Extramurale geneesmiddelen zijn medicijnen voor thuisgebruik die op recept van een arts verkrijgbaar zijn bij de apotheek. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan.
Voor dit geneesmiddel vraagt de registratiehouder om een plaatsing op bijlage 1B van het GVS.
Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.
Beoordeling Zorginstituut en besluit minister
De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. Op basis van de beoordeling stuurt het Zorginstituut een advies aan de minister van VWS. De minister van VWS beslist uiteindelijk of het medicijn wel of kan worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Voor informatie
Voor informatie over deze beoordeling kunt u een e-mail sturen naar:
Kenneth Watson, plaatsvervangend secretaris Wetenschappelijke Adviesraad, Commissie Geneesmiddelen (WAR-CG)
E-mail: warcg@zinl.nl
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering dossier compleet | 18 oktober 2023 |
| Start beoordeling dossier | oktober 2023 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 4 december 2023 |
| Start technische consultatie | 11-15 december 2023 |
| Tweede bespreking in de WAR | 8 april 2024 |
| Publicatie advies | april of mei 2024 |
Betrokken partijen
- Mirum Pharmaceuticals International B.V.
- Nederlandse Vereniging van Maag-Darm-Leverartsen (NVMDL)
- Maag Lever Darm Stichting (MLDS)
- Nederlandse Leverpatiënten Vereniging (NLV)
- Vereniging Artsen Volksgezondheid (VAV)
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)