Advies - Wel of niet vergoeden vutrisiran (Amvuttra®) voor de behandeling van een bepaalde vorm van amyloïdose
Zorginstituut Nederland beoordeelt of vutrisiran (Amvuttra®) vergoed kan worden. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde mensen met een erfelijke vorm van amyloïdose met zenuwschade. Dit is een bepaalde ziekte waarbij het lichaam niet goed omgaat met een bepaald type eiwit. Als wij positief adviseren en de minister ons advies overneemt, komt vutrisiran in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Alleen dan wordt dit medicijn vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Vutrisiran is bedoeld voor bepaalde mensen met een erfelijke vorm van amyloïdose
Vutrisiran is de werkzame stof. De merknaam is Amvuttra®. Het medicijn is een injectie die om de 3 maanden onder de huid (subcutaan) wordt toegediend.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met een erfelijke vorm van amyloïdose met zenuwschade (ATTRv-PN). Amyloïdose is een verzamelnaam voor ziektes, waarbij het lichaam niet goed omgaat met een bepaald type eiwit. Bij gezonde mensen worden lichaamseiwitten op een bepaalde manier opgevouwen, zodat ze hun werk kunnen doen. Dat gebeurt niet bij mensen met amyloïdose: bij hen gaat het opvouwen van eiwitten verkeerd. Deze eiwitten vormen klonten op plekken in het lichaam waar ze niet thuishoren. Ook verliezen ze hun functie en beschadigen ze weefsels en organen. Bij mensen met ATTRv-PN hopen deze eiwitten zich vooral op in de zenuwen. Hierdoor werken de zenuwen vaak niet goed meer. Dit wordt polyneuropathie (PN) genoemd. Mensen met deze aandoening hebben vooral last van tintelingen, minder of geen gevoel, pijn en spierzwakte in armen en benen.
De fabrikant heeft vergoeding aangevraagd voor de behandeling van volwassenen met ATTRv-PN in stadium 1 of stadium 2.
Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)
Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas)
Uitleg over vergoeden van medicijnen
Vutrisiran is een extramuraal geneesmiddel. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan. Het GVS heeft meerdere bijlagen. Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.
Hoe ontstaat het advies?
De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl.
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering dossier compleet | 19 februari 2024 |
| Start beoordeling dossier | maart 2024 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | nog niet bekend |
| Start technische consultatie | mei 2024 |
| Publicatie advies | juni of juli 2024 |
Betrokken partijen
Registratiehouder
- Alnylam Pharmaceuticals B.V.
Beroepsgroep
- Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN)
- Nederlandse Internisten Vereniging (NIV)
Patiëntenvereniging
- Stichting Amyloïdose Nederland (SAN)
- Vereniging Samenwerkende Ouder- en Patiëntenorganisaties (VSOP)
Zorgverzekeraar
- Vereniging Artsen Volksgezondheid (VAV)
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)