Pakketadvies sluisgeneesmiddel pegunigalsidase alfa (Elfabrio®) voor de behandeling van de ziekte van Fabry
Op verzoek van de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) beoordeelt Zorginstituut Nederland of pegunigalsidase alfa (Elfabrio®) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn wordt gebruikt bij de behandeling van bepaalde patiënten met de ziekte van Fabry. Vanwege de te verwachten hoge kosten heeft de minister pegunigalsidase alfa voor deze indicatie in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst.
Aandoening waarbij het middel kan worden toegepast
Pegunigalsidase alfa kan worden gebruikt voor de behandeling van volwassen patiënten met een bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry (alfa-galactosidase A-deficiëntie).
De aandoening en de behandeling
Bij de ziekte van Fabry zijn de enzymen die afvalstoffen uit cellen vervoeren, minder of niet werkzaam. Daardoor stapelen afvalstoffen zich op in de wand van bloedvaten en in cellen van verschillende organen, zoals hart en nieren. Dit verstoort de werking van organen en kan op latere leeftijd leiden tot levensbedreigende problemen. Omdat Fabry een aangeboren ziekte is, ontstaan klachten al op kinderleeftijd. Maar vroege klachten, zoals misselijkheid en pijnaanvallen, zijn niet specifiek voor deze ziekte. Dat maakt vroege herkenning en behandeling moeilijker. Op latere leeftijd werken nieren, hart en hersenen vaak niet goed meer. Bij mannen met de ziekte van Fabry is de levensverwachting 20 jaar lager dan normaal. En bij vrouwen 15 jaar.
Pegunigalsidase alfa wordt toegediend via een infuus. Pegunigalsidase alfa vervangt het enzym alfa-galactosidase A. Patiënten met de ziekte van Fabry hebben dit enzym weinig of niet. Daarom wordt de behandeling met pegunigalsidase alfa ook wel enzymvervangingstherapie (ERT) genoemd. In Nederland zijn er al 2 vormen van ERT op de markt, namelijk:
- agalsidase alfa (Fabrazyme®); en
- agalsidase bèta (Replagal®).
Het Zorginstituut heeft in 2023 migalastat (Galafold®) beoordeeld voor de ziekte van Fabry. Dit geneesmiddel voldeed niet aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’ en kon daarmee niet worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Sluis voor dure geneesmiddelen
De minister heeft pegunigalsidase alfa voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ te plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt, als:
- het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
- er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik;
- de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.
De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. Op basis van de beoordeling stuurt het Zorginstituut een advies aan de minister van VWS. De minister van VWS beslist uiteindelijk of het medicijn wel of kan worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Voor informatie
Voor informatie over deze beoordeling kunt u een e-mail sturen naar:
Kenneth Watson, plaatsvervangend secretaris Wetenschappelijke Adviesraad, Commissie Geneesmiddelen (WAR-CG)
E-mail: warcg@zinl.nl
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering dossier compleet | 7 februari 2024 |
| Start beoordeling dossier | februari 2024 |
| Start technische consultatie | maart 2024 |
| Publicatie advies | mei of juni 2024 |
Betrokken partijen
- Chiesi Pharmaceuticals
- Fabry support & Informatie Groep Nederland (FSIGN)
- Ministerie van VWS
- Nederlandse Internistenvereniging (NIV)
- SPHINX Amsterdam Lysosome Center
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)