Pakketadvies sluisgeneesmiddel olipudase alfa (Xenpozyme®) voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick
Op verzoek van de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) beoordeelt Zorginstituut Nederland of olipudase alfa (Xenpozyme®) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn wordt gebruikt bij de behandeling van bepaalde patiënten met de ziekte van Niemann-Pick. Dit is een erfelijke stofwisselingsziekte. Vanwege de te verwachten hoge kosten heeft de minister olipudase alfa voor deze indicatie in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst.
Aandoening waarbij het middel kan worden toegepast
Olipudase alfa kan worden toegepast bij de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick, type A/B en type B. Deze ziekte word ook wel zure-sfingomyelinasedeficiëntie (ASMD) genoemd. Dit medicijn kan gebruikt worden bij volwassenen en kinderen.
De aandoening en de behandeling
ASMD is een zeer zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte waarbij een bepaald enzym minder wordt aangemaakt en dus minder goed werkt. Hierdoor worden bepaalde vetten (sfingolipiden) niet afgebroken. Dit leidt tot beschadigingen in organen, zoals de milt, de lever en de longen, en in het ernstigste geval het zenuwstelsel. Patiënten met deze ziekte hebben een hele grote milt en lever. Hierdoor hebben zij een grote kans op afwijkingen, zoals bloedarmoede, bloedingen, leverfalen en een hoog cholesterol. Ook kunnen ze last hebben van longinfecties, benauwdheid en uitputting en hebben ze een grotere kans om te overlijden op jonge leeftijd. Patiënten met type B hebben nooit neurologische klachten en ontwikkelen zich verstandelijk normaal. Dit is anders bij patiënten met type A/B: zij hebben wel last van neurologische klachten, zoals een ontwikkelingsachterstand.
Op dit moment is er nog geen behandeling voor patiënten met ASMD. Olipudase alfa is de eerste enzymvervangingstherapie die is geregistreerd voor deze ziekte. Bij deze behandeling krijgt de patiënt het missende enzym via een infuus toegediend in het bloed. Het medicijn heeft geen invloed op de hersenen en het zenuwstelsel en gaat daarom alleen klachten tegen die op andere plekken in het lichaam voorkomen.
Sluis voor dure geneesmiddelen
De minister heeft olipudase alfa voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ te plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt, als:
- het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
- er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik;
- de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.
De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. Op basis van de beoordeling stuurt het Zorginstituut een advies aan de minister van VWS. De minister van VWS beslist uiteindelijk of het medicijn wel of kan worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Voor informatie
Voor informatie over deze beoordeling kunt u een e-mail sturen naar:
Marijke de Vries, plaatsvervangend secretaris Wetenschappelijke Adviesraad, Commissie Geneesmiddelen (WAR-CG)
E-mail: warcg@zinl.nl
Planning
|
Stap in het proces |
Datum |
| Aanlevering dossier compleet | 28 februari 2024 |
| Start beoordeling dossier | februari 2024 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 13 mei 2024 |
| Start technische consultatie | 14 tot 17 mei 2024 |
| Tweede bespreking in de WAR | 10 juni 2024 |
| Bespreking in de Adviescommissie Pakket (ACP) | 5 juli 2024 |
| Publicatie advies | juli of augustus 2024 |
Betrokken partijen
Registratiehouder
- Sanofi Nederland
Beroepsgroep
- Nederlandse Vereniging voor Endocrinologie (NVE)
- Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde (NVK)
- Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN)
Patiëntenvereniging
- Vereniging voor Volwassenen, Kinderen en Stofwisselingsziekten (VKS)
Zorgverzekeraars
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)