Pakketadvies sluisgeneesmiddel cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) in combinatie met miglustat (Opfolda®) voor de behandeling van de ziekte van Pompe

Op verzoek van de minister voor Medische Zorg beoordeelt Zorginstituut Nederland of cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) in combinatie met miglustat (Opfolda®) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Deze combinatie wordt gebruikt bij de behandeling van patiënten met de ziekte van Pompe. Vanwege de te verwachten hoge kosten heeft de minister cipaglucosidase alfa voor deze indicatie in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst.

Aandoening waarbij het middel kan worden toegepast

Cipaglucosidase alfa kan worden toegepast in combinatie met miglustat als langdurige enzymvervangingstherapie bij de behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Pompe. 

De aandoening en de behandeling

De ziekte van Pompe is een erfelijke spierziekte waarbij het enzym alfa-glucosidase niet goed werkt. Hierdoor worden bepaalde suikers (glycogenen) niet afgebroken en hopen deze zich op in de spiercellen. Dit zorgt ervoor dat de spiercel zijn werk niet meer goed kan doen. Uiteindelijk worden de spieren hierdoor steeds zwakker.

De ziekte van Pompe kan zich voordoen bij kinderen en volwassenen. Cipaglucosidase alfa in combinatie met miglustat is momenteel alleen geregistreerd voor gebruik bij volwassenen. Volwassenen met de ziekte van Pompe hebben problemen met bijvoorbeeld hardlopen en traplopen. Omdat hun spieren steeds zwakker worden, kunnen patiënten na een tijdje niet meer zelfstandig staan en lopen. Ook kunnen zij last krijgen van ademhalingsproblemen.

Patiënten kunnen worden behandeld met enzymvervangingstherapie. Bij deze behandeling wordt (een vorm van) het ontbrekende enzym alfa-glucosidase via een infuus toegediend in het bloed. Het doel van deze behandeling is om het enzymtekort in de spiercellen op te heffen en daarmee verdere schade te voorkomen. 

Sluis voor dure geneesmiddelen

De minister heeft cipaglucosidase alfa voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ te plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt, als:

  • het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
  • er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik;
  • de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. Op basis van de beoordeling stuurt het Zorginstituut een advies aan de minister van VWS. De minister van VWS beslist uiteindelijk of het medicijn wel of kan worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.

Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.

Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:

  • Hoe ernstig is de ziekte?
  • Hoe goed werkt het medicijn?
  • Bij welke groep patiënten?
  • En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?

Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.

Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.

Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.

We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.

Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.

Voor informatie

Voor informatie over deze beoordeling kunt u een e-mail sturen naar:

Marijke de Vries, plaatsvervangend secretaris Wetenschappelijke Adviesraad, Commissie Geneesmiddelen (WAR-CG)
E-mail: warcg@zinl.nl 

Planning

Planning tot aan publicatie advies.
Stap in het proces Datum
Aanlevering dossier compleet 5 maart 2024
Start beoordeling dossier maart 2024
Start technische consultatie mei of juni 2024
Publicatie advies juni of juli 2024

Betrokken partijen

  • Amicus Therapeutics    
  • Expertisecentrum Erasmus MC: Pompe Centrum
  • Patiëntenvereniging Spierziekten Nederland
  • Zorgverzekeraars Nederland (ZN)