Pakketadvies sluisgeneesmiddel etranacogene dezaparvovec (Hemgenix®) voor de behandeling van hemofilie B

Op verzoek van de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) beoordeelt Zorginstituut Nederland of etranacogene dezaparvovec (Hemgenix®) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn wordt gebruikt bij de behandeling van bepaalde patiënten met hemofilie B. Vanwege de te verwachten hoge kosten heeft de minister etranacogene dezaparvovec voor deze indicatie in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst.

Aandoening waarbij het middel kan worden toegepast

Etranacogene dezaparvovec kan worden toegepast bij de behandeling van ernstige en matig ernstige hemofilie B (congenitale factor IX-deficiëntie) bij volwassen patiënten zonder voorgeschiedenis van factor IX-remmers. 

De aandoening en de behandeling

Hemofilie is een erfelijke aandoening die wordt veroorzaakt door een tekort aan een van de stollingsfactoren in het bloed. Dit kan het gevolg zijn van een afwijking in het gen voor deze stollingsfactoren. Bij hemofilie B is er een tekort aan stollingsfactor IX. Door het tekort aan stollingsfactor IX werkt de bloedstolling niet goed, waardoor iemand sneller bloedt en bloedingen langer duren.
 
Bij milde hemofilie B bevinden de bloedingen zich meestal op de huid, zoals blauwe plekken. De oorzaak van de bloeding is dan vaak duidelijk, zoals na het stoten. Bij ernstige of matig ernstige hemofilie B is er heel weinig stollingsfactor IX in het bloed aanwezig. In deze gevallen komen er ook spontane bloedingen voor. Deze kunnen dan voorkomen in spieren en gewrichten. 

De behandeling van ernstige of matig ernstige hemofilie B met veel bloedingen bestaat uit ongeveer 2 keer per week toedienen van stollingsfactor IX via infuus. Hiermee wordt zoveel mogelijk voorkomen dat er bloedingen plaatsvinden en schade wordt aangericht in de gewrichten en spieren. 

Gezamenlijke beoordeling van etranacogene dezaparvovec: Beneluxa Initiative

De registratiehouder van etranacogene dezaparvovec is CSL Behring. De registratiehouder wil in meerdere Europese landen tegelijk een vergoeding aanvragen voor het geneesmiddel. Nederland en België werken in dit dossier samen binnen het zogenaamde Beneluxa Initiative. Ze voeren de Health Technology Assessment (HTA-beoordeling) gezamenlijk uit. Bij een HTA-beoordeling wordt aan de hand van verschillende criteria bekeken of een geneesmiddel voor vergoeding in aanmerking komt. Er wordt onder andere gekeken naar hoe goed het middel werkt en bij wie, vergeleken met wat het geneesmiddel kost.

Beneluxa is in gesprek met CSL Behring over de toegang en betaalbaarheid van etranacogene dezaparvovec in Nederland en België. Het bedrijf werkt mee aan de gezamenlijke beoordeling en dialoog over vergoeding. Nederland en België stemmen de planning en inhoud van de landelijke HTA-procedures daarom op elkaar af. Als de gezamenlijke HTA-beoordeling is afgerond, beslissen de landen of zij ook samen over de prijs gaan onderhandelen.

Sluis voor dure geneesmiddelen

De minister heeft etranacogene dezaparvovec voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ te plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt, als:

  • het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
  • er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik;
  • de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. Op basis van de beoordeling stuurt het Zorginstituut een advies aan de minister van VWS. De minister van VWS beslist uiteindelijk of het medicijn wel of kan worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.

Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.

Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:

  • Hoe ernstig is de ziekte?
  • Hoe goed werkt het medicijn?
  • Bij welke groep patiënten?
  • En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?

Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.

Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.

Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.

We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.

Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.

Voor informatie

Marijke de Vries, plaatsvervangend secretaris Wetenschappelijke Adviesraad, Commissie Geneesmiddelen (WAR-CG)
E-mail: warcg@zinl.nl

Planning

Planning tot aan publicatie advies
Stap in het proces Datum
Start dossier oktober 2023
Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) 4 december 2023
Start technische consultatie 5-8 december 2023
Klokstop (max. 3 maanden), aangevraagd door de fabrikant voor het aanleveren van extra informatie. Hierna gaat de beoordeling door het Zorginstituut verder.
Tweede bespreking in de WAR 8 april 2024
Bespreking in de Adviescommissie Pakket (ACP) nog niet bekend
Publicatie advies nog niet bekend 

Betrokken partijen

  • CSL Behring
  • Nederlandse Vereniging voor Hematologie (NVvH)
  • Nederlandse Vereniging voor Hemofilie Behandelaren (NVHB)
  • Nederlandse Vereniging voor Hemofilie Patiënten (NVHP)
  • Commissie Beoordeling Add-on Geneesmiddelen (CieBAG) van Zorgverzekeraars Nederland (ZN)