Pakketadvies sluisgeneesmiddel efgartigimod alfa (Vyvgart®) voor de behandeling van volwassen patiënten met myasthenia gravis
Op verzoek van de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) beoordeelt Zorginstituut Nederland of efgartigimod alfa (Vyvgart®) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn wordt gebruikt bij de behandeling van bepaalde patiënten met myasthenia gravis (MG). Vanwege de te verwachten hoge kosten heeft de minister efgartigimod alfa voor deze indicatie in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst.
Aandoening waarbij het middel kan worden toegepast
Efgartigimod alfa kan worden toegepast als aanvullende standaardtherapie bij de behandeling van volwassen patiënten met gegeneraliseerde MG (gMG) die positief zijn voor het anti-acetylcholinereceptor (AChR)-antilichaam. De registratiehouder vraagt nu vergoeding aan voor een kleinere groep patiënten. Het gaat om patiënten bij wie het niet lukt om de ziekte onder controle te krijgen met 2 behandelingen: symptomatische en immunosuppressieve behandeling. Bij symptomatische behandeling worden alleen de klachten van de ziekte aangepakt. Bij immunosuppressieve behandeling onderdrukken medicijnen de natuurlijke afweer van het lichaam.
De aandoening en de behandeling
Bij patiënten met MG richt het afweersysteem zich tegen hun eigen lichaam. Hierbij werkt het afweersysteem tegen de stoffen die prikkels overdragen van de zenuw naar de spier. Hierdoor wordt de spier dus zwakker. Hun spieren raken abnormaal vermoeid en verlammingen kunnen optreden. De kenmerken en de ernst van MG verschillen sterk per patiënt. Bij gMG worden spieren in het hoofd, de nek, de romp of ledematen aangetast.
Efgartigimod alfa beperkt de schade aan de spieren die veroorzaakt wordt door het afweersysteem.
Sluis voor dure geneesmiddelen
De minister heeft efgartigimod alfa voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ te plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt, als:
- het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
- er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik;
- de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.
De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. Op basis van de beoordeling stuurt het Zorginstituut een advies aan de minister van VWS. De minister van VWS beslist uiteindelijk of het medicijn wel of kan worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Voor informatie
Voor informatie over deze beoordeling kunt u een e-mail sturen naar:
Egbert de Groot, plaatsvervangend secretaris Wetenschappelijke Adviesraad, Commissie Geneesmiddelen (WAR-CG)
E-mail: warcg@zinl.nl
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering dossier compleet | 15 februari 2024 |
| Start beoordeling dossier | februari 2024 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 11 maart 2024 |
| Start technische consultatie | 12-15 maart 2024 |
| Tweede bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 13 mei 2024 |
| Bespreking in de Adviescommissie Pakket (ACP) | nog niet bekend |
| Publicatie advies | nog niet bekend |
Betrokken partijen
- argenx BV
- Expertisecentrum myasthenieën
- Spierziekten Nederland
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)