Monitor Weesgeneesmiddelen in de praktijk 2019

De Monitor Weesgeneesmiddelen in de praktijk 2019 geeft inzicht in de kostenontwikkelingen en inzet van weesgeneesmiddelen die in Nederland uit het basis pakket worden vergoed. Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen voor zeldzame, ernstige aandoeningen. De monitor gaat vooral over niet-oncologische weesgeneesmiddelen (dus over medicijnen die niet bestemd zijn voor kanker). Deze editie van de monitor zoomt in op de middelen bij de ziekte van Gaucher en bevat een tussenrapportage over de nierziekte aHUS en de longziekte IPF.

Werkwijze Zorginstituut bij de monitor

Het Zorginstituut monitort hoe weesgeneesmiddelen na toelating tot het basispakket worden toegepast. Daarbij richten we ons op het volgende:

  • in beeld brengen van de kosten en volumes van de inzet van weesgeneesmiddelen;
  • inzoomen op de toepassing van één of meerdere weesgeneesmiddelen, waarbij in 2019 de middelen voor de ziekte van Gaucher centraal staan;
  • volgen van de lopende centrale en decentrale weesgeneesmiddelen-arrangementen;
  • stand van zaken van toegankelijkheid tot weesgeneesmiddelen;
  • volgen van de belangrijkste relevante beleidsontwikkelingen.

Resultaten monitor 2019

In 2013 bedroegen de kosten voor weesgeneesmiddelen 195 miljoen euro. In 2017 waren de kosten gestegen tot 259 miljoen euro. Dat is een stijging van gemiddeld 9 procent per jaar. De verwachting is dat de kosten de komende jaren blijven stijgen. Er komen namelijk meer weesgeneesmiddelen op de markt. Naar verwachting zullen ook de bestaande weesgeneesmiddelen breder worden ingezet. De website Horizonscan Geneesmiddelen van het Zorginstituut laat zien welke weesgeneesmiddelen in Nederland de komende 2 jaar op de markt komen.

Nederland heeft één expertisecentrum voor de behandeling van de zeldzame ziekte van Gaucher. Deze centralisatie maakt het makkelijker om bij iedere patiënt dezelfde start- en stopcriteria te hanteren en gegevens te verzamelen over de patiënten en de effecten van de behandeling met het geneesmiddel. Op deze manier zijn artsen er achter gekomen dat een lagere dosering dan aanbevolen door de fabrikant ’tot dezelfde resultaten leidde. Door de dosering aan te passen zijn miljoenen euro’s bespaard. Er zijn ook aanwijzingen, dat een subgroep van Gaucherpatiënten een nog lagere dosering kan krijgen of misschien zelfs tijdelijk of helemaal kan stoppen. Daarom adviseren wij het ministerie om onderzoeksbudget beschikbaar te stellen voor nader onderzoek.

De afgelopen jaren hebben zorgverzekeraars en artsen voor een aantal weesgeneesmiddelen ‘decentrale arrangementen’ gesloten met daarin afspraken over gepast gebruik, verzameling van gegevens en de prijs. Het Zorginstituut juicht toe, dat door veldpartijen hard is gewerkt om dure weesgeneesmiddelen op verantwoorde wijze in te laten stromen in de basisverzekering. Wij hopen dat deze ontwikkeling zich in de komende jaren voort zal zetten.

Het Zorginstituut is een onderzoek gestart om te kijken, of de weesgeneesmiddelen die er zijn de Nederlandse patiënten ook wel bereiken (toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen). In het onderzoek is gekeken hoe lang het duurde voordat een weesgeneesmiddel voor het eerst door een Nederlandse patiënt werd gebruikt. De tijd dat een geneesmiddel de patiënt bereikt blijkt per middel sterk te verschillen, maar het is niet altijd duidelijk waarom. Hier gaan we in vervolgonderzoek naar kijken. Daarbij laten we ook mogelijke oplossingen verkennen, om de toegang tot weesgeneesmiddelen waar mogelijk te versnellen.

Het vervolg: de Monitor Weesgeneesmiddelen 2020

Het Zorginstituut zal in 2020 een nieuwe monitor uitbrengen. Hierin zal onder meer een verslag over het vervolgonderzoek naar de toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen opgenomen worden. Ook is er aandacht voor de actie om samen met partijen te komen tot weesgeneesmiddelen-arrangementen voor bestaande middelen, die een hoog risico vormen voor de basisverzekering.  Hierbij staan in ieder geval de weesgeneesmiddelen voor Pompe, Fabry, Gaucher en MPS I, II en VI op de agenda. Ook gaan we extra aandacht besteden aan de werking op de lange termijn van een aantal middelen. Weesgeneesmiddelen krijgen als ze op de markt komen een periode van 10 jaar om de kosten van ontwikkeling terug te verdienen (periode van marktexclusiviteit). De verwachting is dat na de periode de vraagprijs van deze middelen gaat dalen, of dat er vergelijkbare middelen op de markt komen (generieken/biosimilars). We gaan kijken of dit in werkelijkheid ook gebeurt.