Voorwaardelijke toelating tot het basispakket voor de behandeling met nusinersen (Spinraza®) bij SMA patiënten

De minister voor Medische Zorg en Sport heeft het Zorginstituut op 13 juli 2018 verzocht om een (top-down) procedure voor voorwaardelijke toelating (VT) te starten voor de behandeling met nusinersen bij SMA patiënten waarvoor het middel op dit moment niet voldoet aan 'de stand van de wetenschap en praktijk'.

Sinds 1 januari 2012 kan zorg die niet aan 'de stand van wetenschap en praktijk' voldoet, dus zorg die niet bewezen effectief is, toch tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket. De voorwaarde is dat gedurende de periode van de tijdelijke toelating, de onderzoeksgroep gegevens verzamelt over de effectiviteit én de kosteneffectiviteit van de zorg. Aan de hand van deze gegevens kan na afloop van de periode van VT worden vastgesteld of de zorg definitief onderdeel kan zijn van het basispakket.

De te nemen stappen

1. Indienen van een dossier
Om snel duidelijkheid te kunnen geven aan de patiënten heeft de minister de fabrikant en onderzoekers verzocht om zo snel als mogelijk, in ieder geval voor het einde van 2018, een dossier (incl. onderzoeksvoorstel) in te dienen bij het Zorginstituut. De partijen zijn nu dus aan zet.

23 oktober 2018: de fabrikant van nusinersen heeft het dossier voor voorwaardelijke toelating aangeleverd bij het Zorginstituut.

2. Beoordeling en advisering door het Zorginstituut
Nadat een partij een dossier heeft ingediend, beoordeelt het Zorginstituut of een VT-traject geschikt én haalbaar is binnen de vereisten van de VT. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut hierbij.
Bij de beoordeling gaat het onder andere om:

  • de haalbaarheid van een succesvolle VT,
  • de wetenschappelijke kwaliteit van het onderzoek en
  • de verwachte meerwaarde van de interventie bij de betreffende patiëntenpopulatie.

november – december 2018: het Zorginstituut heeft het dossier beoordeeld en besproken tijdens de vergadering van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) van december.

eind december 2018: de WAR heeft het dossier (inclusief het onderzoeksvoorstel) getoetst op de hierboven genoemde criteria. Om te komen tot een succesvolle VT, zal de wetenschappelijke kwaliteit van het onderzoek voldoende moeten zijn. Op dit moment kan de WAR helaas niet positief adviseren aan de minister. De reden hiervoor is dat de WAR nog aanvullende vragen/punten heeft die geadresseerd moeten worden in het nieuwe onderzoeksvoorstel. Dit is essentieel om over 7 jaar een uitspraak te kunnen doen of er ook een bewezen meerwaarde is van de interventie bij de beoogde patiëntenpopulatie. Dit is natuurlijk van belang voor de patiënten en hun familie. Bovendien is deze uitspraak nodig om het middel voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking te laten komen na de voorwaardelijke toelatingsperiode.

We lassen daarom een belangrijke tussenstap in. De betrokken partijen krijgen nu de gelegenheid om opnieuw het dossier met de benodigde aanvullingen in te dienen. Het Zorginstituut zal de betrokken partijen (de fabrikant, de patiëntenvereniging en de onderzoekers) begin 2019 voor overleg uitnodigen en informeren over de aan te passen onderdelen in het onderzoeksvoorstel. We verwachten dat partijen het nieuwe dossier, net als het initiële dossier, zo snel mogelijk zullen indienen. Na indiening zal de WAR het dossier opnieuw beoordelen.

mei 2019: Het Zorginstituut heeft een nieuw dossier ontvangen van de betrokken partijen. Dit dossier is in de WAR-vergadering van 27 mei 2019 besproken. De WAR brengt enkele dagen na de vergadering een (niet-openbaar) advies uit aan het Zorginstituut over het wel of niet starten van de VT.

juni 2019: De RvB van het Zorginstituut bespreekt het advies van de WAR in de vergadering van 11 juni 2019. Op 13 juni 2019 heeft de RvB de minister voor Medische Zorg geadviseerd om nusinersen als potentiële kandidaat voor VT aan te merken:

3. Advies aan de minister
Het Zorginstituut beoordeelt het dossier zo spoedig mogelijk na ontvangst. Vervolgens wordt de minister geadviseerd over het wel of niet starten van de VT. Pas als de minister positief heeft besloten én de Regeling zorgverzekering is aangepast, kan een VT-traject starten.

Bij een positief advies van de minister worden de randvoorwaarden uitgewerkt voor de voorwaardelijke toelating. Deze randvoorwaarden worden vastgelegd in een convenant. Dit convenant dient door alle betrokken partijen ondertekend te worden. Als een behandeling of geneesmiddel voorwaardelijk wordt toegelaten tot het basispakket, wordt de regelgeving gewijzigd (Besluit zorgverzekering – Bzv).

Meer informatie over deze werkwijze staat op de pagina 'Beoordeling voorwaardelijke toelating van zorg'.