Pakketadvies sluisgeneesmiddel nusinersen (Spinraza®) voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA)

Zorginstituut Nederland heeft op verzoek van de minister voor Medische Zorg en Sport geadviseerd of het geneesmiddel nusinersen (Spinraza®) vergoed kan worden uit het basispakket. Nusinersen wordt gebruikt voor de behandeling van de spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA). Het Zorginstituut adviseerde om nusinersen niet op te nemen in het basispakket, tenzij door prijsonderhandeling de kosteneffectiviteit van het middel verbetert en het beslag op het totale zorgbudget kleiner wordt. Minister Bruins heeft ondertussen een akkoord bereikt over de prijs met fabrikant Biogen. Hierdoor komt het middel nusinersen voor 3 groepen kinderen met SMA vanaf 1 augustus 2018 in het basispakket. 

Effectief bij een deel van de patiënten

SMA is een erfelijke spierziekte waardoor spieren zwakker en dunner worden. Nusinersen is het eerste middel dat beschikbaar is voor de zeer invaliderende en ongeneeslijke ziekte.

Uit de beoordeling van nusinersen blijkt dat het middel effectief is voor 3 groepen van in totaal ruim 100 patiëntjes:

  • SMA met de eerste symptomen op zuigelingenleeftijd (jonger dan 6 maanden) met een ziekteduur korter dan 26 weken bij de start van de behandeling.
  • SMA met de eerste symptomen op latere leeftijd (van 6-20 maanden) bij kinderen met een ziekteduur korter dan 94 maanden bij de start van de behandeling.
  • presymptomatische zuigelingen met een genetische diagnose van 5q spinale spieratrofie en met 2 of 3 SMN2-kopieën.

Besluit van de minister

Minister Bruins heeft een akkoord bereikt over de prijs met fabrikant Biogen. Hierdoor wordt het middel nusinersen voor 3 groepen kinderen met SMA vanaf 1 augustus 2018 vergoed uit het basispakket. 

Voor de andere groepen patiënten is de effectiviteit van het middel (nog) niet vastgesteld. Voor deze patiënten geldt nog geen vergoeding van het middel. Wel komt de behandeling van deze groepen patiënten met nusinersen in aanmerking voor 'voorwaardelijke toelating'.

Voorwaardelijke toelating tot het basispakket

De minister voor Medische Zorg en Sport heeft het Zorginstituut op 13 juli 2018 verzocht om een procedure voor voorwaardelijke toelating (VT) te starten voor de behandeling met nusinersen bij SMA patiënten waarvoor het middel op dit moment niet voldoet aan 'de stand van de wetenschap en praktijk'.

Sinds 1 januari 2012 kan zorg die niet aan 'de stand van wetenschap en praktijk' voldoet, dus zorg die niet bewezen effectief is, toch tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket. De voorwaarde is dat gedurende de periode van de tijdelijke toelating, de onderzoeksgroep gegevens verzamelt over de effectiviteit én de kosteneffectiviteit van de zorg. Aan de hand van deze gegevens kan na afloop van de periode van VT worden vastgesteld of de zorg definitief onderdeel kan zijn van het basispakket.

Lees meer over het traject van voorwaardelijke toelating van nusinersen op de pagina: