ACP-advies over selumetinib (Koselugo®) voor de behandeling van goedaardige tumoren bij kinderen met neurofibromatose type 1 (NF1)
ACP-advies aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over selumetinib (Koselugo®) voor de behandeling van plexiforme neurofibromen (PN) bij bepaalde kinderen met neurofibromatose type 1 (NF1). Plexiforme neurofibromen zijn goedaardige tumoren. Selumetinib kan de groei hiervan blokkeren. De commissie heeft in haar vergadering van 9 februari 2024 gesproken over de vraag of het sluismiddel selumetinib bij de genoemde indicatie opgenomen moet worden in het basispakket. Tijdens de vergadering hebben de patiëntenorganisatie Neurofibromatose Vereniging Nederland (NFVN) en de fabrikant Alexion gebruikgemaakt van de mogelijkheid om in te spreken.
Advies van de ACP aan het Zorginstituut
De commissie komt tot het advies om selumetinib (Koselugo®) voor de behandeling van plexiforme neurofibromen (PN) bij bepaalde kinderen met neurofibromatose type 1 (NF1) niet op te nemen in het basispakket. Vanwege de grote onzekerheden over de (kosten)effectiviteit, de kwaliteit van leven metingen en veiligheid is opname in het basispakket alleen mogelijk als de prijs van het medicijn daalt met minstens 84%. Als de prijsdaling wordt bereikt, adviseert de commissie een weesgeneesmiddelenarrangement. Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen voor zeldzame, vaak ernstige aandoeningen. Een weesgeneesmiddelenarrangement is een set afspraken met de beroepsgroep die de zorg voor een bepaalde aandoening levert. De afspraken zorgen ervoor dat er voortdurend wordt opgelet of het medicijn voldoende werkt.