Pakketadvies sluisgeneesmiddel risdiplam (Evrysdi®) bij 5q spinale spieratrofie (SMA)

Zorginstituut Nederland heeft beoordeeld of het geneesmiddel risdiplam (Evrysdi®) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Risdiplam is een geneesmiddel voor de behandeling van kinderen en jongvolwassenen met de spierziekte SMA. Vanwege de verwachte hoge kosten heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) het middel in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Het Zorginstituut adviseert de minister om risdiplam alleen te vergoeden als de prijs van het middel fors daalt in de onderhandelingen met de fabrikant.

Aandoening waarvoor vergoeding is aangevraagd

Risdiplam kan worden toegepast bij de behandeling van bepaalde groepen kinderen en jongvolwassenen met 5q spinale spieratrofie (SMA). SMA is een ernstige, progressieve spierziekte die leidt tot sterk verminderde mobiliteit, kromming van de wervelkolom, verlies van de arm- en handfuncties en verlamming van de ademhalingsspieren. De volledige indicatie voor vergoeding en gebruik is te lezen in het uitklapmenu.

Advies van het Zorginstituut

Het Zorginstituut concludeert dat risdiplam voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk voor de behandeling van de op deze pagina genoemde groepen patiënten met SMA. Behandeling met het medicijn verhoogt de kans op overleving voor jonge patiënten en verbetert de beweging en kracht van spieren aanzienlijk.

Patiënten moeten risdiplam hun hele leven gebruiken. De kosten van een levenslange behandeling zijn € 4 tot 7 miljoen per patiënt. Het Zorginstituut concludeert dat die prijs veel te hoog is om in aanmerking te komen voor vergoeding uit het basispakket. Dat komt onder andere door onzekerheden over de behandeleffecten op de lange termijn en omdat er al 2 andere geneesmiddelen voor SMA-patiënten beschikbaar zijn.

Daarom adviseert het Zorginstituut de minister om risdiplam alleen op te nemen in het basispakket als de prijs fors daalt in de onderhandelingen met de fabrikant. Voor patiënten ouder dan 25 jaar is nog  onvoldoende bewijs voor de werkzaamheid, maar het Zorginstituut gaat zich inzetten om, samen met betrokken partijen, risdiplam voor deze patiënten beschikbaar te maken via voorwaardelijke toelating.

Sluis voor dure geneesmiddelen

De minister heeft risdiplam in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere (prijs)afspraken toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering.

Als nieuwe middelen veel kosten, kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ te plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt, als: 

  • het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht; 
  • er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik van het middel; 
  • succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. De minister besluit uiteindelijk of het middel wel of niet uit het basispakket van de zorgverzekering wordt vergoed.