Pakketadvies ravulizumab (Ultomiris®) bij de behandeling van de beenmergziekte PNH en de bloedziekte aHUS

Zorginstituut Nederland heeft beoordeeld of het geneesmiddel ravulizumab (Ultomiris®) vergoed kan worden uit het basispakket. Dit middel kan worden gebruikt bij de behandeling van bepaalde patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS). Het Zorginstituut concludeert dat ravulizumab voor de behandeling van PNH in het basispakket kan worden opgenomen. Wel adviseren we de staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport over de prijs te onderhandelen. We adviseren de staatssecretaris het middel níet te vergoeden voor de behandeling van aHUS, omdat de werking wetenschappelijk niet voldoende kan worden aangetoond.

Paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) is een niet-erfelijke zeldzame beenmergziekte. Patiënten met PNH hebben last van ernstige bloedarmoede. Dat komt door de versterkte afbraak van rode bloedcellen, infecties die zorgen voor de afbraak van witte bloedcellen en trombose.

Ravulizumab kan worden toegepast bij de behandeling van de volgende specifieke groepen volwassen patiënten met PNH:

  • bij patiënten met hemolyse met klinische symptomen die wijzen op een hoge ziekteactiviteit;
  • bij patiënten die klinisch stabiel zijn nadat ze ten minste de afgelopen 6 maanden behandeld zijn met eculizumab.

Atypisch hemolytisch-uremisch syndroom

Atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS) wordt veroorzaakt door een abnormale werking van het complementsysteem, waarbij schade aan endotheelcellen ontstaat. Het complementsysteem is een systeem in het lichaam dat een belangrijke rol speelt bij de afweer tegen micro-organismen. Dat doet het complementsysteem samen met antistoffen en fagocyten: witte bloedcellen die schadelijke deeltjes, bacteriën en dode of stervende cellen opruimen.

Bij aHUS ontstaan bloedstolsels in de kleine bloedvaatjes van de nieren en van andere organen. AHUS veroorzaakt bloedarmoede, een tekort aan bloedplaatjes en beschadiging van de nieren.

Ravulizumab kan worden toegepast bij de behandeling van de volgende specifieke groepen volwassen patiënten met aHUS: 

  • behandeling van patiënten met een lichaamsgewicht van 10 kg of meer met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS), die complementremmernaïef zijn of eculizumab hebben ontvangen gedurende ten minste 3 maanden en bewijs hebben van respons op eculizumab.

Advies: wel vergoeding voor de behandeling van PNH

Bij de indicatie PNH voldoet ravulizumab wél aan de stand van de wetenschap en praktijk. Het Zorginstituut heeft ravulizumab vergeleken met het medicijn eculizumab dat al wordt vergoed voor de behandeling van PNH. Het Zorginstituut concludeert dat de therapeutische waarde van ravulizumab gelijk is aan de waarde van eculizumab. Beide middelen zorgen ervoor dat mensen met PNH minder bloedtransfusies nodig hebben en dat de bloedarmoede afneemt. Het enige verschil tussen de medicijnen is dat eculizumab een keer in de 2 weken moet worden toegediend, en ravulizumab een keer in de 8 weken.

De behandeling met ravulizumab is wel duurder dan de behandeling met eculizumab. Het Zorginstituut adviseert de staatssecretaris het middel daarom pas te vergoeden als succesvol is onderhandeld over een prijsverlaging. De prijs van ravulizumab mag in ieder geval niet hoger zijn dan de onderhandelde prijs van eculizumab.

Advies: geen vergoeding voor de behandeling van aHUS

Het Zorginstituut Nederland concludeert dat ravulizumab bij de indicatie aHUS niet voldoet aan het wettelijke criterium ‘stand van de wetenschap en praktijk’. Er is niet voldoende wetenschappelijk bewijs voor de effectiviteit van het middel bij deze aandoening. Ravulizumab komt daarom niet in aanmerking voor vergoeding uit de basisverzekering bij de behandeling van patiënten met aHUS.

Sluis voor dure geneesmiddelen

De minister heeft ravulizumab in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst. Een geneesmiddel dat in deze pakketsluis is geplaatst, komt pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking als: 

  • er een positief pakketadvies van het Zorginstituut is; 
  • er afspraken en waarborgen zijn voor gepast gebruik; 
  • er succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. De uiteindelijke beslissing over wel of geen vergoeding uit het basispakket ligt bij de minister.