Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie

Zorginstituut Nederland heeft de pakketbeoordeling afgerond voor axicabtagene ciloleucel (Yescarta®). Het middel wordt gebruikt bij de behandeling van volwassen patiënten met een bepaalde vorm van lymfeklierkanker. Vanwege de hoge budgetimpact heeft de minister voor Medische Zorg axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) in 2018 in de zogenaamde sluis voor dure geneesmiddelen geplaatst. Het Zorginstituut adviseert de minister om te onderhandelen over de prijs voordat het middel wordt opgenomen in het basispakket.

Gentherapie

Axicabtagene ciloleucel (axi-cel) wordt gebruikt bij de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL), na 2 of meer lijnen systemische therapie.
Axi-cel is een gepersonaliseerde immuuntherapie die erop gericht is het eigen immuunsysteem van patiënten met hematologische tumoren te stimuleren om de kankercellen te herkennen en te elimineren. Het betreft een, in principe eenmalige, gentherapeutische behandeling (aanpassing van het DNA van lichaamseigen T-cellen). De therapie is bedoeld voor een subgroep van kankerpatiënten waarbij sprake is van een hoge ziektelast, mede doordat er voor deze subgroep van patiënten geen andere effectieve behandeling meer beschikbaar is.

Advies aan de minister

Het Zorginstituut heeft axi-cel (Yescarta®) beoordeelt aan de hand van de 4 pakketcriteria. Het middel voldoet aan de 'stand van wetenschap en praktijk'. Het middel kan dus worden beschouwd als effectief. Er bestaat echter nog onzekerheid over de precieze overleving op de langere termijn. Dit heeft er mede toe geleid dat het Zorginstituut geen betrouwbare inschatting kan maken van de kosteneffectiviteit. Daarnaast lopen er verschillende studies om de effectiviteit van axi-cel bij nieuwe indicaties te onderzoeken. De budget impact kan daardoor in de toekomst aanzienlijk stijgen.
Om die redenen adviseert het Zorginstituut om axi-cel niet op te nemen in het basispakket, tenzij er een prijsverlaging overeengekomen kan worden. Het Zorginstituut kan echter niet aangeven met welk percentage de prijs zou moeten dalen om een kosteneffectieve inzet mogelijk te maken. Vanwege de onzekerheid over het effect op de langere termijn en omdat het gaat om een eenmalige behandeling lijkt een 'pay for performance' afspraak een goede optie.
Het Zorginstituut, gehoord de Adviescommissie Pakket (ACP) en de Wetenschappelijk Adviesraad (WAR), benadrukt dat axi-cel al tijdens de periode van onderhandeling beschikbaar zou moeten komen. Het gaat immers om een effectieve therapie, die voor een deel van de patiënten mogelijk curatief is.

Evaluatie

Indien axi-cel op basis van de uitkomst van de prijsonderhandeling in het basispakket zal instromen, zal het Zorginstituut het gebruik actief volgen. Ook behandelaren hebben aangegeven een landelijke tumorboard te gaan instellen en de patiënten te gaan vervolgen en te registreren.
In 2022 informeert het Zorginstituut de minister over het resultaat van deze metingen. Indien uit deze monitoring signalen naar voren komen die sterk afwijken van de huidige ramingen dan kan dit aanleiding zijn voor het Zorginstituut om opnieuw de positie van axi-cel te beoordelen.