ACP-advies over avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) voor de behandeling van de ziekte van Pompe
ACP-advies aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Pompe. Avalglucosidase alfa kan bij kinderen en volwassenen worden toegepast als langdurige enzymvervangingstherapie. De commissie heeft in haar vergadering van 8 maart 2024 gesproken over de vraag of het sluisgeneesmiddel avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) bij genoemde indicatie opgenomen moet worden in het basispakket. Tijdens de vergadering hebben patiëntenorganisatie Spierziekten Nederland (SN), de beroepsgroep, de fabrikant Sanofi en Zorgverzekeraars Nederland (ZN) gebruikgemaakt van de mogelijkheid om in te spreken.
Advies van de ACP aan het Zorginstituut
De commissie adviseert om avalglucosidase alfa niet op te nemen in het basispakket, tenzij prijsonderhandeling resulteert in een gunstige kosteneffectiviteit. Kosteneffectief betekent dat de gezondheidswinst voor patiënten en de kosten van een behandeling goed in verhouding zijn. Hiervoor wordt uitgegaan van de maximale referentiewaarde van 80.000 euro per QALY. Dat is de afkorting van quality-adjusted life year en drukt een extra levensjaar in goede gezondheid uit. De commissie adviseert om avalglucosidase alfa in de sluis voor dure geneesmidelen te houden totdat het Zorginstituut ook het derde middel voor de behandeling van de ziekte van Pompe (cipaglucosidase alfa (Pombiliti®)) heeft beoordeeld. Afhankelijk van de uitkomst van de beoordeling, zal dit de concurrentie bevorderen en de onderhandelingsmogelijkheden verbeteren. De commissie adviseert om de prijsonderhandeling over avalglucosidase alfa te combineren met cipaglucosidase alfa en alglucosidase alfa.