Pakketadvies sluisgeneesmiddel emicizumab (Hemlibra®) voor de behandeling van matig-ernstige hemofilie A
Zorginstituut Nederland heeft beoordeeld of emicizumab (Hemlibra®) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering voor patiënten met een matige tot ernstige variant van hemofilie A en een groot risico op bloedingen. Dit is een stollingsstoornis waarbij het bloed niet goed stolt. De aanleiding voor dit advies was de plaatsing van het middel de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’. Het Zorginstituut adviseert de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) om emicizumab voor de genoemde aandoening te vergoeden uit het basispakket na prijsonderhandelingen.
Aandoening waarvoor vergoeding is aangevraagd
Emicizumab kan preventief worden gebruikt om bloedingen te voorkomen (profylaxe) bij patiënten met matig-ernstige hemofilie A, zonder remmers tegen stollingsfactor VIII en met een groot risico op bloedingen. Hemofilie is een stollingsstoornis waarbij het bloed niet goed stolt. Iemand met hemofilie heeft een grotere kans op bloedingen, blauwe plekken en nabloeden bij een operatie. Bij hemofilie A ontbreekt of is er te weinig stollingsfactor VIII in het bloed. Een stollingsfactor is een eiwit dat een belangrijke rol speelt bij de bloedstolling.
Advies van het Zorginstituut
Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om emicizumab na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket voor de genoemde aandoening. Deze onderhandelingen met de registratiehouder moeten ervoor zorgen dat de nettoprijs van emicizumab profylaxe niet hoger is dan de nettoprijs van de huidige behandeling: behandeling met factor VIII profylaxe.
Sluis voor dure geneesmiddelen
De minister heeft emicizumab voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Een medicijn in deze sluis komt pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking als:
- er een positief pakketadvies van het Zorginstituut is;
- er succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.
Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.
De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. De uiteindelijke beslissing over wel of geen vergoeding uit het basispakket ligt bij de minister.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.