Advies over potentiële kandidaat voor de voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®)

Zorginstituut Nederland adviseert de minister voor Medische Zorg om ataluren als potentiële kandidaat aan te merken voor de Voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals

Ataluren is geregistreerd voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 2 jaar en ouder.

Advies van het Zorginstituut

Op 10 juni 2020 hebben partijen een aanvraag ingediend voor de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals van ataluren (Translarna®). Ataluren is geregistreerd voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 2 jaar en ouder.

Op basis van de gegevens in het dossier en het advies van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) concludeert het Zorginstituut dat een behandeling met ataluren bij deze indicatie voldoet aan de eisen voor voorwaardelijke toelating.

De verwachting is dat met de gegevens uit dit onderzoek een antwoord kan worden gegeven op de pakketvraag. Het Zorginstituut verwacht dat de pakketvraag te beantwoorden is binnen
2,5 tot 3 jaar.

Als de minister het advies van het Zorginstituut overneemt, begint fase 2 van de procedure. In die fase moeten de partijen hun plannen verder uitwerken en de afspraken voor een zorgvuldig en succesvol verloop van het VT-traject vastleggen in een convenant. VWS moet met de registratiehouder tot een financieel arrangement komen.

Tijdelijke toelating tot het basispakket

Sinds 1 januari 2012 kan zorg die niet aan 'de stand van wetenschap en praktijk' voldoet, dus zorg die niet bewezen effectief is, toch tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket. We noemen dit 'voorwaardelijke toelating'. De voorwaarde is dat de onderzoeksgroep gedurende de periode van de voorwaardelijke toelating gegevens verzamelt over de effectiviteit én de kosteneffectiviteit van de zorg. Aan de hand van deze gegevens kan na afloop van de periode van voorwaardelijke toelating worden vastgesteld of de zorg definitief onderdeel kan zijn van het basispakket.