Advies over potentiële kandidaat voor de voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®)

Advies van het Zorginstituut

Op 10 juni 2020 hebben partijen een aanvraag ingediend voor de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals van ataluren (Translarna®). Ataluren is geregistreerd voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 2 jaar en ouder.

Op basis van de gegevens in het dossier en het advies van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) concludeert het Zorginstituut dat een behandeling met ataluren bij deze indicatie voldoet aan de eisen voor voorwaardelijke toelating.

De verwachting is dat met de gegevens uit dit onderzoek een antwoord kan worden gegeven op de pakketvraag. Het Zorginstituut verwacht dat de pakketvraag te beantwoorden is binnen 2,5 tot 3 jaar.

Als de minister het advies van het Zorginstituut overneemt, begint fase 2 van de procedure. In die fase moeten de partijen hun plannen verder uitwerken en de afspraken voor een zorgvuldig en succesvol verloop van het VT-traject vastleggen in een convenant. VWS moet met de registratiehouder tot een financieel arrangement komen.

In 2021 heeft het Zorginstituut de minister een vervolgadvies gestuurd: Vervolgadvies over voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®) (2021)

Tijdelijk toegelaten tot het basispakket

De staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) heeft in oktober 2021 besloten om ataluren (Translarna®) tijdelijk en onder voorwaarden toe te laten tot het basispakket. Meer informatie is te vinden op de pagina 'Voorwaardelijke toelating geneesmiddel ataluren (Translarna®) bij de behandeling van spierdystrofie voor Duchenne'.

Sinds 1 januari 2012 kan zorg die niet aan 'de stand van wetenschap en praktijk' voldoet, dus zorg die niet bewezen effectief is, toch tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket. We noemen dit 'voorwaardelijke toelating'. De voorwaarde is dat de onderzoeksgroep gedurende de periode van de voorwaardelijke toelating gegevens verzamelt over de effectiviteit én de kosteneffectiviteit van de zorg. Aan de hand van deze gegevens kan na afloop van de periode van voorwaardelijke toelating worden vastgesteld of de zorg definitief onderdeel kan zijn van het basispakket.

Eerder advies van het Zorginstituut (2017)

Zorginstituut Nederland concludeerde in haar advies van 23 november 2017 dat behandeling met ataluren een minderwaarde heeft ten opzichte van placebo vanwege onvoldoende bewijs. Een gunstig effect van ataluren op het vertragen van het verlies van loopcapaciteit werd niet voldoende aangetoond en het bewijs voor het  werkingsmechanisme van ataluren was niet duidelijk. Geconcludeerd werd dat enkel een nieuwe studie in een nieuwe geselecteerde subgroep de nodige duidelijkheid kan geven.

Lees hier het eerdere advies: GVS-advies ataluren (Translarna®) bij de behandeling van Spierdystrofie van Duchenne (nmDMD).

In augustus 2019 is de nieuwe voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals gestart. Wij nodigden de betrokken partijen hierop uit om een aanvraag (inclusief onderzoeksvoorstel) voor de voorwaardelijke toelating van de betreffende interventie in te dienen.