Verslag van de vergadering van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) over voorwaardelijke toelating ataluren (Translarna®)

Verslag van de vergadering van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) over de potentiële kandidatuur voor de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals van ataluren (Translarna®). Ataluren is geregistreerd voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 2 jaar en ouder.

Dit onderwerp is voor het eerst besproken in de WAR-vergadering van 27 juli 2020. De tweede bespreking over dit onderwerp vond plaats op 21 september 2020.