Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen voor zeldzame, vaak ernstige aandoeningen. Een weesgeneesmiddelenarrangement is een set afspraken over de zorg voor een bepaalde aandoening. Het doel van de afspraken is om deze geneesmiddelen op een gepaste manier te gebruiken. De afspraken worden gemaakt door de zorgprofessionals die de zorg leveren, samen met het Zorginstituut, patiëntenorganisaties en zorgverzekeraars.
Afspraken nodig voor passende inzet van weesgeneesmiddelen
Het Zorginstituut beoordeelt voor sommige weesgeneesmiddelen of ze vergoed kunnen worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het gaat dan om die weesgeneesmiddelen die door de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) in de sluis voor dure geneesmiddelen zijn geplaatst. Zolang geneesmiddelen in de sluis zitten, kunnen ze niet worden vergoed uit het basispakket. De sluis is er voor geneesmiddelen en behandelingen die per patiënt heel duur zijn. Of die per jaar in totaal heel veel gaan kosten, omdat veel patiënten ze nodig hebben. Als het Zorginstituut oordeelt dat een weesgeneesmiddel vergoed kan worden uit het basispakket, is het belangrijk dat dat op een verantwoorde manier gebeurt. Daarvoor wordt een weesgeneesmiddelenarrangement gemaakt.
Het doel van deze set afspraken is om weesgeneesmiddelen passend in te zetten. Oftewel: om ervoor te zorgen dat deze geneesmiddelen gepast gebruikt worden. Daarbij is aandacht voor het verbeteren van de inzet van de geneesmiddelen. En voor een goed verhouding tussen de kosten van de behandeling en wat deze oplevert voor de patiënt. Zo proberen we het gebruik van weesgeneesmiddelen toegankelijk te houden en de kosten te verminderen.
Ga voor meer informatie over gepast gebruik naar de pagina 'Gepast gebruik'.
Waarover worden afspraken gemaakt?
In een weesgeneesmiddelenarrangement kunnen onder andere afspraken worden gemaakt over:
- Het instellen van een indicatiecommissie. Deze commissie geeft advies over het starten of stoppen van een behandeling met een weesgeneesmiddel bij een patiënt.
- De (door)ontwikkeling van start- en stopcriteria. In deze criteria staat beschreven in welke gevallen gestart of gestopt moet worden met de behandeling. Zodat patiënten de juiste behandeling krijgen die voor hen werkt. Daarbij wordt ook gekeken naar de dosering van het weesgeneesmiddel.
- Dataverzameling, bijvoorbeeld door het opzetten van of aansluiten bij een onafhankelijk (internationaal) register. In zo’n register worden onder andere gegevens bijgehouden over het verloop van de ziekte en de effecten van de behandeling. Zo kan onderzoek worden gedaan naar de inzet van weesgeneesmiddelen.
- Evaluatie en monitoring. Bijvoorbeeld over de inzet van geneesmiddelen bij een bepaalde aandoening. Of over welke rapportage het Zorginstituut wil ontvangen.
Partijen zelf verantwoordelijk voor goede afspraken
Het is de verantwoordelijkheid van de betrokken partijen om op een goede en verantwoorde manier de afspraken te maken én uit te voeren. Het Zorginstituut betrekt de partijen in een vroeg stadium van de beoordeling van weesgeneesmiddelen. Zo kunnen zij hun mening geven over de invulling van het arrangement.
Weesgeneesmiddelen in ontwikkeling
Voor weesgeneesmiddelenarrangementen die nog in ontwikkeling zijn, heeft het Zorginstituut contact met de betrokken partijen. Het kan zijn dat we samen met deze partijen een nieuw weesgeneesmiddelarrangement ontwikkelen. Maar ook dat we gezamenlijk aanpassingen doen aan een bestaand arrangement.
Weesgeneesmiddelenarrangementen in ontwikkeling
Het Zorginstituut werkt aan aanpassing van het huidige weesgeneesmiddelenarrangement voor eculizumab (Soliris®) bij paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). PNH is een zeldzame beenmergziekte. In 2020 heeft het Zorginstituut hiervoor een weesgeneesmiddelenarrangement opgesteld.
Weesgeneesmiddelenarrangement eculizumab (Soliris®) bij de indicatie PNH
Weesgeneesmiddelenarrangementen
Partijen rapporteren aan het Zorginstituut over bestaande weesgeneesmiddelenarrangementen en hoe het daarmee gaat in de praktijk. Als het Zorginstituut vindt dat het arrangement goed is ingebed in de praktijk, dan houdt het zich niet meer actief bezig met de evaluatie ervan. Het weesgeneesmiddelenarrangement blijft bestaan, maar deze laten we dan over aan de partijen.
Overzicht van weesgeneesmiddelarrangementen
Voor meerdere geneesmiddelen bij myasthenia gravis (MG) heeft de beroepsgroep in 2025 een weesgeneesmiddelenarrangement opgesteld. Dit is een update van het arrangement voor eculizumab (Soliris®) bij MG uit 2023. Na 2023 zijn er namelijk nieuwe geneesmiddelen bij gekomen.
Weesgeneesmiddelenarrangement voor geneesmiddelen bij myasthenia gravis
Voor selumetinib (Koselugo®) voor de behandeling van goedaardige tumoren bij kinderen met neurofibromatose type 1 heeft het Zorginstituut in juni 2025 een arrangement voor gepast gebruik opgesteld.
Voor avacopan (Tavneos®) voor de behandeling van de zeldzame auto-immuunziekten GPA en MPA heeft het Zorginstituut in 2024 een arrangement voor gepast gebruik opgesteld.
Voor evinacumab (Evkeeza®) voor de behandeling van een zeldzame vorm van verhoogd cholesterolgehalte heeft het Zorginstituut in 2024 een arrangement voor gepast gebruik opgesteld.
Voor tafamidis (Vyndaqel®) bij transthyretine-amyloïdose (ATTR) met cardiomyopathie heeft het Zorginstituut in 2023 een arrangement voor gepast gebruik opgesteld.
Voor givosiran (Givlaari®) bij acute hepatische porfyrie heeft het Zorginstituut in 2023 een weesgeneesmiddelenarrangement opgesteld. Het arrangement is in het Engels.
Weesgeneesmiddelenarrangement givosiran (Givlaari®) bij acute hepatische porfyrie (Engels)
Voor eculizumab (Soliris®) bij myasthenia gravis heeft het Zorginstituut in 2023 een weesgeneesmiddelenarrangement opgesteld.
Weesgeneesmiddelenarrangement eculizumab (Soliris®) bij de indicatie myasthenia gravis
Voor eculizumab (Soliris®) bij de zeldzame aandoening NMOSD hebben de gezamenlijke zorgverzekeraars in 2020 samen een weesgeneesmiddelenarrangement opgesteld.
Weesgeneesmiddelenarrangement eculizumab (Soliris®) bij de indicatie NMOSD
Voor voretigene neparvovec (Luxturna®) bij visusverlies door erfelijke retinale dystrofie met bi-allelische RPE65-mutaties heeft het Zorginstituut in 2021 een weesgeneesmiddelenarrangement opgesteld.
Weesgeneesmiddelenarrangement voretigene neparvovec (Luxturna®) bij visusverlies
Voor emicuzimab (Hemlibra®) bij ernstige hemofilie A heeft het Zorginstituut in 2020 een pakketadvies uitgebracht en hebben de gezamenlijke zorgverzekeraars en de beroepsgroep een weesgeneesmiddelenarrangement opgesteld.
Voor sebelipase alfa (Kanuma®) bij de zeldzame aandoening lysomal sure lipase (LAL-)deficiëntie hebben de gezamenlijke zorgverzekeraars en de beroepsgroep in 2015 een weesgeneesmiddelenarrangement opgesteld.
Voor velmanase Alfa (Lamzede®) bij alpha-mannosidosis heeft de beroepsgroep in 2018 een weesgeneesmiddelenarrangement opgesteld.
Weesgeneesmiddelenarrangement velmanase Alfa (Lamzede®) bij de indicatie alpha-mannosidosis
Vervallen weesgeneesmiddelenarrangementen
Voor eculizumab (Soliris®) bij de zeldzame aandoening aHUS heeft het Zorginstituut in 2017 een weesgeneesmiddelenarrangement opgesteld. Dit arrangement is vervallen sinds 29 januari 2026. Zorginstituut Nederland concludeerde samen met betrokken partijen dat afspraken over gepast gebruik van eculizumab en ravulizumab bij aHUS voldoende is gewaarborgd door het veld. De Nederlandse Federatie Nefrologen (onder toezicht van Nederlandse Internisten Vereniging), de Nederlandse Vereniging van Kinderartsen, de Niervereniging en Zorgverzekeraars Nederland (ZN) waren hierbij betrokken.
Weesgeneesmiddelenarrangement eculizumab (Soliris®) bij de indicatie aHUS