Voor eculizumab (Soliris®) bij de zeldzame aandoening aHUS heeft het Zorginstituut een zogenaamd weesgeneesmiddelenarrangement opgesteld. Het arrangement is een set afspraken met de beroepsgroep om de (kosten)effectiviteit van een bepaald middel te optimaliseren door de kwaliteit van zorg transparant te maken, de effectiviteit te optimaliseren en de kosten te reduceren. Deze set van afspraken is een voorwaarde voor toelating tot de basisverzekering.
Update januari 2026: weesgeneesmiddelenarrangement komt te vervallen
Voor eculizumab (Soliris®) bij de zeldzame aandoening aHUS heeft het Zorginstituut in 2017 een weesgeneesmiddelenarrangement opgesteld. Dit arrangement is vervallen sinds 29 januari 2026. Zorginstituut Nederland concludeerde samen met betrokken partijen dat afspraken over gepast gebruik van eculizumab en ravulizumab bij aHUS voldoende is gewaarborgd door het veld. De Nederlandse Federatie Nefrologen (onder toezicht van Nederlandse Internisten Vereniging), de Nederlandse Vereniging van Kinderartsen, de Niervereniging en Zorgverzekeraars Nederland (ZN) waren hierbij betrokken.
Pakketbeheer weesgeneesmiddelen
Eind 2015 heeft het Zorginstituut het rapport ‘Pakketbeheer weesgeneesmiddelen’ uitgebracht. Hierin is opgenomen dat als wij na weging van de pakketprincipes tot de conclusie komen dat het wenselijk is een weesgeneesmiddel toe te laten tot de basisverzekering, het van belang is dit (vanwege de hoge kosten en/of ongunstige kosteneffectiviteit) op een verantwoorde wijze te doen. Om de toegankelijkheid
van weesgeneesmiddelen te waarborgen, de doelmatige inzet ervan te bevorderen en zo de risico’s voor de basisverzekering te beheersen.
Weesgeneesmiddelenarrangement eculizumab (Soliris®) bij de indicatie PNH
In oktober 2020 is ook een weesgeneesmiddelenarrangement opgesteld voor eculizumab (Soliris®) bij de indicatie paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).