Artsen, patiënten, zorgverzekeraars en Zorginstituut Nederland hebben samen een weesgeneesmiddelenarrangement opgesteld. Dit gaat over exagamglogene autotemcel (Casgevy®, exa-cel) voor bepaalde patiënten met transfusieafhankelijke bèta-thalassemie (TDT) en sikkelcelziekte (SCZ). Dit zijn erfelijke vormen van bloedarmoede. Het doel van het arrangement is om gepast gebruik van exagamglogene autotemcel te bevorderen.

Over transfusie-afhankelijke thalassemie en sikkelcelziekte

Exagamglogene autotemcel kan worden gebruikt bij mensen vanaf 12 jaar met transfusieafhankelijke β-thalassemie (TDT). Het gaat om mensen voor wie een stamceltransplantatie geschikt is, maar voor wie geen donor beschikbaar is. Bij een stamceltransplantatie krijgt een patiënt gezonde stamcellen toegediend, via het bloed. TDT is een erfelijke vorm van bloedarmoede. Patiënten met TDT maken niet genoeg hemoglobine aan. Hemoglobine is een ijzerrijk eiwit in rode bloedcellen. Hemoglobine zorgt ervoor dat organen zuurstof opnemen uit de longen. Door het tekort aan hemoglobine krijgen patiënten bloedarmoede. Zij kunnen zich daardoor moe en zwak voelen en er bleek uitzien. Ook kunnen er ernstige complicaties optreden. Meer dan de helft van de patiënten overlijdt voordat zij 50 jaar zijn.

Het geneesmiddel kan ook worden gebruikt bij mensen met sikkelcelziekte (SCZ). Ook dit is een erfelijke vorm van bloedarmoede. Hierbij kunnen de kleine bloedvaten verstopt raken. Mensen hebben last van hevige pijn en hun organen kunnen beschadigd raken. Die beschadiging kan zo erg zijn, dat mensen soms organen nodig hebben van een donor. Exa-cel kan worden gebruikt voor mensen voor wie een stamceltransplantatie geschikt is, maar voor wie geen donor beschikbaar is. Bij een stamceltransplantatie krijgt een patiënt gezonde stamcellen toegediend via het bloed.

Afspraken over gepast gebruik geneesmiddelen voor transfusie-afhankelijke thalassemie en sikkelcelziekte

In het weesgeneesmiddelenarrangement staan afspraken over gepast gebruik. Dat betekent op het juiste moment in de behandeling en het liefst alleen voor mensen bij wie het echt werkt. Dit arrangement is in lijn met de adviezen van het Zorginstituut over de vergoeding van exagamglogene autotemcel. 

De afspraken gaan over:

  • De inhoud van zorg, zoals welke patiënten in aanmerking komen voor een behandeling met een geneesmiddel en welke patiënten als eerste behandeld gaan worden. 
  • Het ontwikkelen van patiënteninformatie om samen beslissen te bevorderen. 
  • De organisatie van zorg, zoals het bespreken van de inzet van deze geneesmiddelen in een indicatiecommissie. 
  • Kennis en inzicht. Hieronder valt rapportage over gepast gebruik van exagamglogene autotemcel.

Hoe is het weesgeneesmiddelenarrangement ontstaan?

Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen voor zeldzame, vaak ernstige aandoeningen. Een weesgeneesmiddelenarrangement is een set afspraken over de zorg bij een bepaalde aandoening. Het doel van de afspraken is om deze geneesmiddelen op een gepaste manier te gebruiken. De afspraken worden gemaakt door de zorgprofessionals die de zorg leveren, samen met het Zorginstituut, patiëntenorganisaties en zorgverzekeraars.

Ga voor meer informatie naar de pagina ‘Weesgeneesmiddelarrangement’.