Voor het medicijn selumetinib (Koselugo®) zijn afspraken gemaakt over gepast gebruik bij de behandeling van goedaardige tumoren bij kinderen met neurofibromatose type 1 (NF1). Dit is een erfelijke aandoening waarbij er een hoger risico is op het ontstaan van tumoren. Deze afspraken zijn gemaakt tussen betrokken beroepsgroepen, de patiëntenvereniging, zorgverzekeraars en Zorginstituut Nederland. De afspraken hebben als doel om passende inzet van het medicijn in de praktijk te bevorderen. 

Selumetinib kan worden gebruikt bij kinderen met neurofibromotose type 1

Neurofibromatose type 1 (NF1) is een erfelijke aandoening. Het wordt ook wel de ziekte van Von Recklinghausen genoemd. De oorzaak is een verandering in het NF1-gen. Dit gen zorgt voor de aanmaak van het eiwit neurofibromine. Normaal gesproken remt dat de celdeling. Door de verandering in het NF1-gen maken iemands cellen te weinig of niet goed werkend neurofibromine aan. Dit kan leiden tot ongeremde celgroei en tot een hoger risico op het ontstaan van goedaardige en kwaadaardige tumoren. 

Bijna alle mensen met NF1 hebben neurofibromen. Dit zijn goedaardige tumoren die beginnen in de zenuwen. Vaak zitten ze op of onder de huid. Ook kan iemand grotere goedaardige tumoren krijgen. Die worden ‘plexiforme neurofibromen’ genoemd. Ze ontstaan uit grotere zenuwen of uit zenuwnetwerken. Ze groeien het hardst bij kinderen. Plexiforme neurofibromen kunnen op ander weefsel gaan drukken. Dat kan pijn gaan doen of leiden tot misvorming van het lichaam of een handicap. Afhankelijk van waar de tumor zit, kunnen ook gevolgen voorkomen als zenuwuitval, blaas- en darmklachten, en bloedingen. In de meest ernstige gevallen kunnen de goedaardige tumoren leiden tot ernstige handicap of levensbedreigende schade aan organen. 

Afspraken over gepast gebruik van selumetinib

De afspraken over gepast gebruik zijn vastgelegd in een weesgeneesmiddelenarrangement. De afspraken zijn in lijn met vergoedingsadvies van het Zorginstituut over selumetinib uit april 2024. In het weesgeneesmiddelenarrangement voor selumetinib zijn afspraken gemaakt over:

  • De inhoud van zorg, bijvoorbeeld welke patiënten in aanmerking komen voor behandeling met selumetinib. Dit noemen we indicatiecriteria. 
  • Hoe de zorgverlener het effect van de behandeling gaat evalueren. En onder welke omstandigheden het passender is om de behandeling te stoppen. Dit noemen we stopcriteria. 
  • Het ontwikkelen van informatie voor samen beslissen voor de zorgverlener met de patiënt en verzorgers. 
  • De organisatie van zorg. En de rol daarin van expertise- en behandelcentra en het inzetten van een indicatiecommissie. 
  • Kennis en inzicht van het medicijn. Hieronder valt onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid in de praktijk en rapportage over passende inzet van selumetinib. 

Pakketbeheer weesgeneesmiddelen

Selumetinib is een weesgeneesmiddel. Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen voor zeldzame, vaak ernstige aandoeningen. Het Zorginstituut beoordeelt voor sommige weesgeneesmiddelen of ze vergoed kunnen worden uit het basispakket. Het gaat veelal om weesgeneesmiddelen die door de minister in de sluis voor dure geneesmiddelen zijn geplaatst.

Eind 2015 heeft het Zorginstituut het rapport ‘Pakketbeheer weesgeneesmiddelen’ uitgebracht. Hierin staat dat na een positief vergoedingsadvies van het Zorginstituut opname in het basispakket van de zorgverzekering op een verantwoorde manier moet gebeuren. Weesgeneesmiddelen gaan namelijk vaak gepaard met hoge kosten. Of met een ongunstige verhouding tussen de kosten en gezondheidswinst voor de patiënt. Zo zorgen we ervoor dat patiënten toegang hebben tot weesgeneesmiddelen, bevorderen we doelmatige inzet en beheersen we de risico’s voor de basisverzekering.