Artsen, patiënten, zorgverzekeraars en Zorginstituut Nederland hebben samen een weesgeneesmiddelenarrangement opgesteld. Dit gaat over omaveloxolon voor bepaalde patiënten met ataxie van Friedreich (FA). Dit is een zeldzame aandoening waarbij mensen de bewegingen van hun lichaam niet goed onder controle hebben. Het doel van het arrangement is om gepast gebruik van omaveloxolon te bevorderen.

Over de zeldzame ziekte ataxie van Friedreich

Ataxie van Friedreich is een zeldzame aangeboren aandoening in het ruggenmerg, de zenuwen en de kleine hersenen. Doordat het eiwit frataxine onvoldoende wordt gemaakt, sterven zenuwcellen uiteindelijk af. Dit zijn vooral de zenuwcellen in het ruggenmerg, de oogzenuw, de gehoorzenuw en de hartzenuw. De eerste klachten van de ziekte zijn vaak moeite met evenwicht, wankelen en struikelen. Het kan ook zijn dat mensen onhandiger worden dan vroeger, slordiger gaan schrijven of vaak iets uit hun handen laten vallen. Ook kunnen mensen met ataxie onduidelijk gaan praten. Bij ataxie van Friedreich krijgen mensen vaak ook last van een hartspierziekte en suikerziekte. Hun klachten worden langzaam de erger en uiteindelijk hebben deze mensen een rolstoel nodig. Veel patiënten overlijden op een leeftijd tussen de 40 en 60 jaar.

Afspraken over gepast gebruik geneesmiddelen voor ataxie van Friedreich

In het weesgeneesmiddelenarrangement staan afspraken over gepast gebruik. Dat betekent op het juiste moment in de behandeling en het liefst alleen voor mensen bij wie het echt werkt. Dit arrangement is in lijn met de adviezen van het Zorginstituut over de vergoeding van omaveloxolon. 

De afspraken gaan over:

  • De inhoud van zorg, zoals welke patiënten in aanmerking komen voor een behandeling met een geneesmiddel. Dit noemen we indicatiecriteria. 
  • Hoe zorgprofessionals het effect van de behandeling gaan evalueren. En wanneer het beter is om de behandeling te stoppen. Dit noemen we stopcriteria. 
  • De organisatie van zorg, zoals het bespreken van de inzet van deze geneesmiddelen in een indicatiecommissie. 
  • Kennis en inzicht. Hieronder valt rapportage over gepast gebruik van omaveloxolon.

Hoe is het weesgeneesmiddelenarrangement ontstaan?

Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen voor zeldzame, vaak ernstige aandoeningen. Een weesgeneesmiddelenarrangement is een set afspraken over de zorg bij een bepaalde aandoening. Het doel van de afspraken is om deze geneesmiddelen op een gepaste manier te gebruiken. De afspraken worden gemaakt door de zorgprofessionals die de zorg leveren, samen met het Zorginstituut, patiëntenorganisaties en zorgverzekeraars.

Ga voor meer informatie naar de pagina ‘Weesgeneesmiddelarrangement’.