In 2021 zijn afspraken gemaakt over gepast gebruik van het medicijn voretigene neparvovec (Luxturna®). Het gaat om gebruik bij patiënten met zichtverlies door een aangeboren achteruitgang van het netvlies van het oog. In dit rapport evalueren wij deze afspraken na 5 jaar gebruik tussen 2021 en 2025. Ook gaan we na of het medicijn na 5 jaar gebruikt echt werkt. Hiervoor hebben we 3 keer met de partijen gesproken over hun praktijkervaringen. Deze evaluatie laat zien dat zorgprofessionals de afspraken over gepast gebruik van Luxturna® succesvol hebben ingezet. En dat het medicijn werkt. Door behandeling met het medicijn kan de helft van de 26 behandelde patiënten beter zien. Dat geeft ze meer zelfstandigheid en zelfvertrouwen.

Aanleiding: evalueren gebruik en effect medicijn na 5 jaar

In 2020 adviseerde het Zorginstituut de minister voor Medische Zorg om voretigene neparvovec (Luxturna®) te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit is een nieuwe gentherapie die blindheid kan voorkomen of vertragen bij mensen met een aangeboren achteruitgang van het netvlies. Hierbij zijn afspraken gemaakt over gepast gebruik. Deze afspraken staan in het Weesgeneesmiddelenarrangement voretigene neparvovec (Luxturna®). Hierin staan ook afspraken om de werking van het medicijn in de praktijk te registreren. En om daarover te rapporteren.

Weesgeneesmiddelenarrangement: afspraken over gebruik en inzet

Een weesgeneesmiddelenarrangement is een set afspraken over de inzet van medicijnen bij patiënten met een bepaalde aandoening. Het doel van die afspraken is om medicijnen op een gepaste manier voor te schrijven en te gebruiken. Dit is belangrijk, want de behandeling met een weesgeneesmiddel is erg duur en bestemd voor een kleine groep patiënten. De afspraken in het arrangement worden gemaakt door de zorgprofessionals die de zorg leveren. Zij maken die afspraken samen met patiëntenorganisaties, zorgverzekeraars en het Zorginstituut.

Resultaten: afspraken over gepast gebruik van Luxturna® succesvol

Deze evaluatie gaat over het uitvoeren van afspraken over gepast gebruik van Luxturna®. Het gaat om de jaren 2021-2025. Samen met betrokken partijen hebben we onderzocht:

  • of partijen de afspraken over gepast gebruik uit het weesgeneesmiddelenarrangement hebben uitgevoerd
  • of Luxturna® echt werkt voor patiënten. 

De evaluatie laat zien dat het medicijn echt werkt. En dat zorgprofessionals de afspraken over gepast gebruik succesvol hebben ingezet. 

  • De samenwerking met de landelijke indicatiecommissie werkte goed. Ook werd de behandeling met Luxturna® in een beperkt aantal centra uitgevoerd. En de landelijke registratie liep goed. 
  • De behandeling met Luxturna® in de praktijk was succesvol. De helft van de 26 patiënten kon veel beter zien. Dat gaf ze meer zelfstandigheid en zelfvertrouwen in het dagelijks leven. 
  • Ook het besluit uit 2022 was succesvol. Dit besluit was om eerst 1 oog te behandelen met Luxturna®. Daarna was niet altijd nog behandeling van het tweede oog nodig. Het besluit was gunstig voor de patiënt en halveerde de behandelkosten.

Wat doet het Zorginstituut met de resultaten van de evaluatie?

Het Zorginstituut plant voor 2028 een vervolgevaluatie met de betrokken partijen. We kijken dan naar de stand van zaken en ontwikkelingen rond Luxturna® en eventuele nieuwe gentherapieën.

Gepast gebruik bevordert passende zorg en voorkomt niet-passende zorg

De evaluatie is een onderdeel van de beweging naar passende zorg. Dat is zorg die werkt, die dicht bij de patiënt wordt verleend en waarbij patiënt en zorgverlener samen beslissen. Het gaat om een ommezwaai in ons denken over zorg. Met minder focus op ziekte en behandeling. En meer inzet op gezondheid en wat iemand wel kan.

Meer informatie of vragen?

Hebt u vragen over dit rapport? Mail uw vraag dan naar Annemieke van der Waal via ons contactformulier.