ACP-advies atidarsagene autotemcel (Libmeldy®) voor de behandeling van metachromatische leukodystrofie (MLD)

ACP advies aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over atidarsagene autotemcel (Libmeldy®) voor de behandeling van metachromatische leukodystrofie (MLD) gekenmerkt door bi-allelische mutaties in het arylsulfatase A-gen (ARSA-gen), wat leidt tot verminderde enzymatische activiteit van ARSA bij kinderen met laat-infantiele of vroeg-juveniele vormen, zonder klinische manifestaties van de ziekte. De commissie heeft in haar vergadering van 19 augustus 2022 gesproken over de vraag of atidarsagene autotemcel bij de genoemde indicatie moet worden opgenomen in de basisverzekering. Tijdens de vergadering hebben de patiëntenvereniging Volwassenen, Kinderen en Stofwisselingszieken (VKS), de beroepsgroep en de fabrikant Orchard Therapeutics gebruikgemaakt van de mogelijkheid om in te spreken.

Advies van de ACP aan het Zorginstituut

De commissie adviseert atidarsagene autotemcel niet op te nemen in de basisverzekering, tenzij een aanzienlijke prijsreductie wordt bereikt in combinatie met een pay-for-performance-afspraak. De commissie is van mening dat in dit unieke geval een prijs boven de referentiewaarde maatschappelijk verantwoord is, maar kan niet onderbouwen hoe ver boven de referentiewaarde. De commissie adviseert om in overleg met de fabrikant en op basis van de ontwikkelkosten en kosten van het op de markt houden van deze gentherapie, te komen tot een maatschappelijk aanvaardbare prijs in combinatie met een pay-for-performance-afspraak. De fabrikant heeft aangegeven inzicht te willen geven in de kosten en een pay-for-performance-afspraak te willen maken.

Omdat de commissie niet eerder een dergelijk advies heeft gegeven en ervan wil leren hoe dit uitpakt in de praktijk, verzoekt zij om van de gemaakte afspraken op de hoogte te worden gesteld en bij het vaststellen van de prijsreductie te worden betrokken.

Tot slot adviseert de commissie een weesgeneesmiddelenarrangement op te stellen, waarbij de behandelaars enige vrijheid krijgen bij het opstellen van de startcriteria om kinderen die ‘vroegsymptomatisch’ zijn te behandelen, als over behandeling consensus bestaat in de internationale indicatiecommissie. Een pay-for-performance-afspraak moet ervoor zorgen dat het risico op non-responders bij de fabrikant komt te liggen en niet bij de maatschappij. Een onderzoek naar pay-for-perfomance, uitgevoerd door Universiteit Utrecht, kan hierbij behulpzaam zijn. Ook moeten in het weesgeneesmiddelenarrangement afspraken worden vastgelegd over de internationale indicatiecommissie en internationale dataverzameling en -analyse.