ACP-advies over onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®)

ACP-advies aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over de gentherapie onasemnogene abeparvovec (hierna afgekort als OA) (Zolgensma®) bij de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA). De commissie heeft in haar vergadering van 23 april 2021 gesproken over de vraag of OA (Zolgensma®) voor 2 specifieke subgroepen van patiënten met SMA opgenomen moet worden in de basisverzekering. De patiëntenorganisatie Spierziekten Nederland, het SMA Expertisecentrum en de fabrikant Novartis hebben ingesproken tijdens de vergadering.

Advies van de ACP aan het Zorginstituut

Op basis van de overwegingen die zijn beschreven in het advies, adviseert de ACP om OA bij deze subgroepen van patiënten niet te vergoeden, tenzij er een pay for performance afspraak gemaakt wordt én prijsonderhandeling leidt tot een zeer forse prijsreductie.

Door de grote onzekerheden over de werking van het middel op de lange termijn en de te maken afspraken, is het voor de commissie lastig te zeggen welke prijsreductie noodzakelijk is om te kunnen spreken van een kosteneffectieve behandeling. Op basis van de nu beschikbare onderzoeken naar de kosteneffectiviteit van de behandeling, acht de commissie een prijsreductie van minimaal 50% noodzakelijk om OA op een verantwoorde manier in de basisverzekering op te nemen.