Advies Zorginstituut: vergoed MS-middel Fampyra voor specifieke groep patiënten

Niet voor alle MS-patiënten

De groep waarvoor Fampyra is beoordeeld, bestaat uit MS-patiënten van 18 jaar en ouder met een EDSS-score van 4-7 en ernstig beperkt loopvermogen (T25FWT-score van 6 seconden of meer). EDDS staat voor Expanded Disability Status Scale, een schaal van 1 tot 10 die de stoornissen en beperkingen bij iemand met MS aangeeft. T25FWT is de Timed 25-Foot Walk Test, een looptest waarbij onderzoekers kijken hoe lang een MS-patiënt doet over een afstand van 25 feet (ongeveer 7,5 meter).

De Wetenschappelijke Adviesraad heeft ingestemd met de wetenschappelijke onderbouwing en conclusie van de beoordeling van Fampyra voor de genoemde groep MS-patiënten. De conclusie van het Zorginstituut is dat Fampyra als aanvulling op de bestaande zorg (waaronder fysiotherapie of oefentherapie) effectief kan zijn voor deze subgroep. Fampyra geneest MS niet, maar verbetert alleen het loopvermogen bij een deel van deze patiënten. Om te bepalen of het middel werkt bij een MS-patiënt uit de groep, heeft de MS-werkgroep van de Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN) een 'proefbehandelstrategie' gemaakt. Deze houdt het volgende in:

• Bij de start krijgt een MS-patiënt die voldoet aan de criteria van de subgroep een proefbehandeling van 2 weken met Fampyra.
• Na de eerste proefbehandeling moet de score van de T25FWT met minstens 20% verbeterd zijn om Fampyra te kunnen blijven gebruiken met vergoeding uit het basispakket.
• Bij voortzetting van de behandeling wordt de proefbehandeling minstens één keer per jaar herhaald. Dit gebeurt op de volgende manier:

  • De patiënt stopt minimaal 48 uren met Fampyra.

  • Daarna doet de patiënt de T25FWT. Als de T25FWT-score 6 seconden of meer is, start de patiënt opnieuw met Fampyra.

  • Na 2 weken doet de patiënt de T25FWT weer. Er moet er een verbetering van minstens 20% op de vorige T25FWT-score zijn om het middel te kunnen blijven gebruiken met vergoeding uit het basispakket.

Vergoeding onder voorwaarden

Als minister Bruins het advies van het Zorginstituut overneemt, wordt Fampyra vanaf 1 september 2019 vergoed uit het basispakket. Het middel komt dan te staan op bijlage 1B van het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Hierop staan geneesmiddelen waarvoor geen alternatief in het GVS zit. De voorwaarden voor vergoeding zijn dat de MS-patiënt moet voldoen aan de criteria van de subgroep en dat de behandeling met Fampyra moet worden uitgevoerd volgens de proefbehandelstrategie; deze voorwaarden worden opgenomen in bijlage 2 van het GVS. Over 2 jaar zal het Zorginstituut de derde voorwaarde (herhaling van de proefbehandeling) samen met de betrokken partijen evalueren. Het doel hiervan is  bepalen of deze voorwaarde in het kader van gepast gebruik nog langer nodig is.

Voor MS-patiënten die Fampyra nu al gebruiken, geldt dat zij binnen een jaar na ingangsdatum van de vergoeding, een proefbehandeling moeten krijgen.

De kosten voor het opnemen van Fampyra in het basispakket schat het Zorginstituut op ongeveer € 3,7 miljoen per jaar. Deze schatting is gebaseerd op een subgroep van ruim 2100 MS-patiënten per jaar.

Eerder negatief beoordeeld

Het Zorginstituut heeft Fampyra al in 2012 beoordeeld en adviseerde de minister van VWS toen om het middel niet op te nemen in het basispakket, omdat de effectiviteit niet was aangetoond. Daarna is Fampyra in 2016 voor 2 jaar voorwaardelijk tot het basispakket toegelaten om extra bewijs van effectiviteit te kunnen verzamelen. De herbeoordeling van het Zorginstituut in april 2018 heeft ook niet tot opname van Fampyra in het basispakket geleid. Naar het oordeel van het Zorginstituut was er nog steeds onvoldoende bewijs voor de effectiviteit, waardoor het middel niet langer (tijdelijk) vergoed werd.

Het Zorginstituut is na de herbeoordeling in contact gebleven met de fabrikant Biogen en de MS-werkgroep van de NVN en heeft de mogelijkheid geboden om een nieuwe beoordeling te doen voor een specifieke groep MS-patiënten. De MS-werkgroep van de NVN heeft criteria voor de subgroep en de proefbehandelstrategie opgesteld.  In mei 2019 heeft de fabrikant op basis hiervan een dossier voor beoordeling bij het Zorginstituut ingediend.

Multiple sclerose (MS)

Multiple sclerose (MS) is een op den duur invaliderende, neurologische aandoening met een sterk wisselend beloop, waarbij het immuunsysteem zich richt tegen het eigen centrale zenuwstelsel. Moeite met lopen is een prominente manifestatie van MS. De gebruikelijke behandeling van loopproblemen bij MS is symptomatisch en bestaat meestal uit fysiotherapie of oefentherapie en psychologische begeleiding.
In Nederland komt MS voor bij ongeveer 1 op de 1.000 inwoners. Nederland telt dus ongeveer 17.000 mensen met MS.