Evaluatie standpunt stamceltransplantatie bij zeer actieve RRMS

Standpunt stamceltransplantatie bij zeer actieve RRMS

In het standpunt concludeert het Zorginstituut dat stamceltransplantatie (autologe hematopoietische stamceltransplantatie, AHSCT) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het gaat om patiënten met zeer actieve relapsing remitting multiple sclerose (RRMS), die onvoldoende effect hebben van behandeling met hoog effectieve tweedelijns ziektemodulerende medicatie. Behandeling met stamceltransplantatie komt alleen in aanmerking voor vergoeding bij patiënten die voldoen aan strikte criteria. Deze staan beschreven in het standpunt en in het waarborgendocument. De vergoeding van stamceltransplantatie is op 13 december 2022 ingegaan.

Evaluatievragen

In deze evaluatie onderzoeken we in hoeverre stamceltransplantatie bij zeer actieve RRMS op een passende manier georganiseerd en ingezet wordt, volgens de afspraken in het standpunt en het waarborgendocument. De evaluatievragen zijn:

1. Is er een multidisciplinaire werkgroep voor centrale indicatiestelling opgezet door de Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN) en zijn hierin de personen vertegenwoordigd zoals is beschreven in het waarborgendocument?

2. Is er schriftelijke patiënteninformatie ontwikkeld door de MS Vereniging Nederland (MSVN) in samenwerking met de NVN?

3. Heeft de NVN hun achterban geïnformeerd over de aanwezigheid van het standpunt en het bijbehorende waarborgendocument? 

4. Heeft de NVN samen met de Nederlandse Vereniging voor Hematologie (NVvH) de registratiedata geëvalueerd op effectiviteit, gepast gebruik en complicaties? En hebben deze organisaties hierover jaarlijks gerapporteerd aan het Zorginstituut?

5a. Hoeveel patiënten met zeer actieve RRMS worden jaarlijks behandeld met AHSCT en wat zijn de bijbehorende kosten? Hoe verhoudt zich dat tot de raming?

5b. In hoeverre voldoen patiënten die zijn behandeld met AHSCT aan de criteria die zijn opgesteld in het waarborgendocument? 

5c. Worden alle patiënten behandeld in de daarvoor aangewezen centra? 

5d. Als de resultaten van bovenstaande vragen niet overeenkomen met de raming of het waarborgendocument, wat zijn de redenen hiervoor? Worden er knelpunten ervaren bij het gebruik van het waarborgendocument?

Voor het beantwoorden van vraag 1 tot en met 4 voert het Zorginstituut bureauonderzoek uit en contacteert het de betrokken partijen als dat nodig is. Voor het beantwoorden van vraag 5 maakt het Zorginstituut gebruik van de jaarlijkse rapportages van de NVN en van declaratiegegevens. Als de bevindingen daar aanleiding toe geven, organiseert het Zorginstituut een bijeenkomst met betrokken partijen om de resultaten te duiden.

Stand van zaken oktober 2023

Oktober 2023

Nummer	Evaluatievraag	Stand van zaken
1	Is er een multidisciplinaire werkgroep voor centrale indicatiestelling opgezet door de NVN en zijn hierin de personen vertegenwoordigd zoals is beschreven in het waarborgendocument?	Uit een eerste inventarisatie bij de NVN blijkt dat de multidisciplinaire werkgroep is opgezet en bestaat uit de personen zoals beschreven in het waarborgendocument. Deze werkgroep heeft in april 2023 een eerste vergadering gehad.
2	Is er schriftelijke patiënteninformatie ontwikkeld door de MSVN in samenwerking met de NVN?	De NVN heeft een patiënteninformatiebrief ontwikkeld over stamceltransplantatie. Hierin staat uitgelegd wat stamceltransplantatie bij MS-patiënten inhoudt en wat de risico’s zijn. Er is op dit moment geen patiënteninformatie beschikbaar waarin de voor- en nadelen van de verschillende behandelmogelijkheden worden beschreven, zoals in het waarborgendocument aangekondigd. De MSVN geeft aan dat er op korte termijn een projectgroep start die deze patiënteninformatie ontwikkelt. Wanneer deze beschikbaar komt, is nog niet duidelijk.
3	Heeft de NVN hun achterban geïnformeerd over de aanwezigheid van het standpunt en het bijbehorende waarborgendocument?	De NVN heeft hun achterban op verschillende manieren geïnformeerd over het standpunt met het waarborgendocument. Op de website van de NVN is een nieuwsbericht gewijd aan de vergoeding van stamceltransplantatie. Daarnaast zijn neurologen meerdere keren geïnformeerd via de MS Werkgroep en bij diverse nascholingen.

Planning

De publicatie van de eerste evaluatie staat gepland voor de eerste helft van 2024. Een tweede evaluatie volgt in de eerste helft van 2025. Daarna wordt besloten of de evaluatie wordt afgerond. Dit hangt af van de bevindingen. 

Voor informatie

Neem voor vragen contact op met:

Louise van Oeffelen
telefoonnummer: 06-22550184
e-mailadres: loeffelen@zinl.nl