Zorginstituut Nederland evalueert in hoeverre stamceltransplantatie bij zeer actieve RRMS op een passende manier georganiseerd en ingezet wordt, volgens de afspraken in het standpunt en het bijbehorende waarborgendocument.
Standpunt Stamceltransplantatie bij zeer actieve RRMS
In het standpunt Stamceltransplantatie bij zeer actieve RRMS concludeert het Zorginstituut dat stamceltransplantatie (autologe hematopoietische stamceltransplantatie, aHSCT) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het gaat om patiënten met zeer actieve relapsing remitting multiple sclerose (RRMS), die onvoldoende effect hebben van behandeling met hoog effectieve tweedelijns ziektemodulerende medicatie. RRMS is een variant van de ziekte multiple sclerose (MS). Bij RRMS wisselen aanvallen van de ziekte en perioden van herstel elkaar af. Alleen patiënten die voldoen aan strikte criteria komen in aanmerking voor vergoeding van behandeling met stamceltransplantatie. Deze criteria staan in het standpunt en het waarborgendocument en gaan over de volgende onderwerpen:
• indicatiecriteria;
• centrale indicatiestelling;
• ontwikkelen van informatie voor samen beslissen;
• kwaliteitscriteria behandelaars en behandelcentra;
• onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van de behandeling in de praktijk.
De vergoeding van stamceltransplantatie is op 13 december 2022 ingegaan.
Evaluatievragen en voortgang
Op basis van het standpunt en het waarborgendocument hebben we 8 evaluatievragen opgesteld. In 2023 en 2024 deden we een voortgangsmeting om de evaluatievragen kwalitatief te onderzoeken. Hiervoor namen we contact op met onze contactpersonen van de Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN), MS Vereniging Nederland (MSVN) en Zorgverzekeraars Nederland (ZN). De evaluatievragen en de bevindingen van de laatste voortgangsmeting staan in de tabel op deze webpagina.
| Nummer | Evaluatievraag | Voortgangsmeting 2 - juli 2024 |
|---|---|---|
| 1 | Is er een multidisciplinaire werkgroep voor centrale indicatiestelling opgezet door de NVN en zijn hierin de personen vertegenwoordigd zoals is beschreven in het waarborgendocument? | Uit een eerste inventarisatie bij de NVN blijkt dat de multidisciplinaire werkgroep is opgezet en bestaat uit de personen zoals beschreven in het waarborgendocument. Deze werkgroep vergaderde voor het eerst in april 2023 en vergadert in ieder geval elke 2 maanden. |
| 2 | Is er schriftelijke patiënteninformatie ontwikkeld door de MSVN in samenwerking met de NVN? |
De NVN heeft een patiënteninformatiebrief ontwikkeld over stamceltransplantatie. Hierin staat uitgelegd wat stamceltransplantatie bij MS-patiënten inhoudt en wat de risico’s zijn. Er is op dit moment geen patiënteninformatie beschikbaar die de voor- en nadelen van de verschillende behandelmogelijkheden beschrijft, zoals aangekondigd in het waarborgendocument. Vanuit de MSVN is een projectgroep gestart die de patiënteninformatie gaat ontwikkelen in samenwerking met de NVN. Update juli 2025: het bestuur van de MSVN bespreekt met de aHSCT-werkgroep welke informatie aan de patiënteninformatiebrief moet worden toegevoegd. Het bestuur van de MSVN stemt de brief vervolgens af met het bestuur van de NVN. Op dit moment is de brief nog niet aangepast. |
| 3 | Heeft de NVN hun achterban geïnformeerd over de aanwezigheid van het standpunt en het bijbehorende waarborgendocument? |
De NVN heeft haar achterban op verschillende manieren geïnformeerd over het standpunt met het waarborgendocument. Op de website van de NVN staat een nieuwsbericht over de vergoeding van stamceltransplantatie. Ook zijn neurologen meerdere keren geïnformeerd via de MS Werkgroep en bij diverse nascholingen. |
| 4 | Heeft de NVN samen met de Nederlandse Vereniging voor Hematologie (NVvH) de registratiedata geëvalueerd op effectiviteit, gepast gebruik en complicaties? En hebben deze organisaties hierover jaarlijks gerapporteerd aan het Zorginstituut? |
De NVN geeft aan dat ze alle aanmeldingen voor stamceltransplantatie bijhoudt. En waar van toepassing ook de redenen voor afwijzing. Ze deelt deze documentatie met het Zorginstituut als 10 patiënten de stamceltransplantatie in Nederland hebben ondergaan. Update april 2025: meer dan 10 personen hebben de stamceltransplantatie ondergaan. De beroepsgroep heeft in een mailwisseling beknopte informatie gedeeld over deze patiënten. |
| 5 | Hoeveel patiënten met zeer actieve RRMS worden jaarlijks behandeld met aHSCT en wat zijn de bijbehorende kosten? Hoe verhoudt zich dat tot de raming? |
Antwoord volgt bij de eerste effectmeting. Update april 2025: uit schriftelijke communicatie van de beroepsgroep blijkt dat 13 personen met MS stamceltransplantatie hebben ondergaan: 2 in 2023, 10 in 2024 en 1 in 2025. |
| 6 | In hoeverre voldoen patiënten die zijn behandeld met aHSCT aan de criteria die zijn opgesteld in het waarborgendocument? |
Antwoord volgt bij de eerste effectmeting. Update april 2025: uit schriftelijke communicatie van de beroepsgroep blijkt dat bij alle behandelde personen met MS sprake was van overtuigende ziektedoorbraak onder hoog-effectieve medicatie met radiologische ziekteactiviteit. 7 patiënten voldeden niet geheel aan de indicatiecriteria. 4 jonge patiënten hadden de ziekte langer dan 10 jaar. 3 patiënten hadden minder radiologische ziekteactiviteit dan beschreven in de criteria. De landelijke werkgroep oordeelde dat zij allen een ernstige doorbraak van ziekte hadden. Daarom zijn zij toch behandeld met stamceltransplantatie. |
| 7 | Worden alle patiënten behandeld in de daarvoor aangewezen centra? |
Antwoord volgt bij de eerste effectmeting. Update april 2025: uit schriftelijke communicatie van de beroepsgroep blijkt dat alle stamceltransplantaties in het Amsterdam UMC of het St. Antonius Ziekenhuis zijn uitgevoerd, zoals afgesproken in het waarborgendocument. |
| 8 | Als de resultaten van bovenstaande vragen niet overeenkomen met de raming of het waarborgendocument, wat zijn de redenen hiervoor? Worden er knelpunten ervaren bij het gebruik van het waarborgendocument? | Antwoord volgt bij de eerste effectmeting. |
Planning van de evaluatie
We doen in 2026 een effectmeting waarin we de toepassing van stamceltransplantatie in de praktijk kwantitatief onderzoeken. Dit doen we op basis van declaratiedata en de eigen registratiedata van de NVN indien beschikbaar. Daarna organiseren we een bijeenkomst met de betrokken veldpartijen om de resultaten te bespreken. Afhankelijk van de bevindingen doen we nog een effectmeting op een later moment. We publiceren de resultaten op deze webpagina. Na de laatste effectmeting publiceren we een evaluatierapport en sluiten de evaluatie af.
Betrokken partijen
- MS Vereniging Nederland (MSVN)
- Nederlandse Vereniging van Neurologie (NVN)
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over deze evaluatie? Mail uw vraag dan via ons contactformulier.