Advies - Vroegtijdige beëindiging van de voorwaardelijke toelating van geneesmiddelen rhPTH 1-84 (Natpar®) en ataluren (Translarna®)

Zorginstituut Nederland adviseert de minister voor Medische Zorg om de voorwaardelijke toelating van het geneesmiddel rhPTH 1-84 (Natpar®) vroegtijdig stop te zetten. Het Zorginstituut adviseert ook om de voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®) vroegtijdig stop te zetten, zodra de Europese Commissie het advies van de Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) overneemt. 

Vroegtijdig stopzetten voorwaardelijke toelating rhPTH 1-84

Op 4 oktober 2022 maakte registratiehouder Takeda bekend dat de productie van rhPTH 1-84 in alle doseringen eind 2024 wereldwijd zal worden stopgezet. Vanwege deze productiestop zal het Zorginstituut geen pakketbeoordeling uitvoeren. Het Zorginstituut gaat ervan uit dat behandelaren en patiënten inmiddels voldoende extra tijd hebben gekregen om behandeling met rhPTH 1-84 te staken en over te stappen naar een alternatief. We adviseren daarom de voorwaardelijke toelating van rhPTH 1-84 vroegtijdig te beëindigen.

Vroegtijdig stopzetten voorwaardelijke toelating ataluren

Op 26 januari 2024 besloot de Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) definitief de marktauthorisatie van ataluren niet te vernieuwen. Dit was onder andere doordat uit onderzoek blijkt dat het medicijn onvoldoende werkt. Als de Europese Commissie het CHMP-advies overneemt, wordt ataluren van de Europese markt gehaald. Het Zorginstituut zal daarom ook geen pakketbeoordeling van ataluren meer uitvoeren. We adviseren om die reden de voorwaardelijke toelating van ataluren vroegtijdig te beëindigen zodra de Europese Commissie het CHMP-advies overneemt.