Voorwaardelijke toelating geïntensifieerde, alkylerende chemotherapie met autologe stamceltransplantatie voor behandeling van stadium III BRCA1-like borstkanker

Geïntensifieerde, alkylerende chemotherapie met autologe stamceltransplantatie voor de behandeling van jonge (18 - 65 jaar) stadium III BRCA1-like borstkankerpatiënten is vanaf 1 januari 2017 voorwaardelijk toegelaten tot het basispakket van de Zvw voor een periode van 6 jaar. De voorwaarde is dat patiënten deelnemen aan onderzoek naar de (kosten)effectiviteit van geïntensifieerde alkylerende chemotherapie met autologe stamceltransplantatie.

De aandoening en behandeling

Van alle borstkanker patiënten hebben ongeveer 7,5% BRCA1-like borstkanker. BRCA1-like borstkanker is een zeer agressieve vorm van borstkanker die vooral veel voorkomt bij relatief jonge vrouwen. In Nederland worden jaarlijks 90-120 vrouwen van 59 jaar of jonger gediagnosticeerd met stadium III BRCA1-like borstkanker. De prognose van deze vorm van borstkanker is slecht: bij deze patiëntengroep is de kans om binnen 10 jaar te overlijden rond 60%.

De standaard adjuvante systemische behandeling bij stadium III BRCA1-like borstkanker is standaard chemotherapie. De winst van deze toxische adjuvante behandeling lijkt zeer beperkt en er zijn aanwijzingen dat adjuvante systemische behandeling met geïntensifieerde alkylerende chemotherapie met autologe stamceltransplantatie (ASCT) een gunstiger effect heeft op de 10-jaars overleving dan de standaard adjuvante behandeling (standaard chemotherapie).

Onderzoek

Het hoofdonderzoek (Subito studie) betreft een internationaal, multicenter, niet geblindeerd, gerandomiseerd onderzoek waarin de (kosten)effectiviteit van geïntensifieerde alkylerende chemotherapie (cyclofosfamide-thiotepa-carboplatine) met autologe stamceltransplantatie wordt vergeleken met de in 2022 verwachte standaardbehandeling* bij jonge (18-65 jaar) stadium III BRCA1-like borstkanker patiënten. Aan het (internationale) hoofdonderzoek zullen 174 patiënten (18 tot en met 65 jaar) met BRCA1-like stadium III borstkanker deelnemen. Alleen patiënten met een ECOG performance status van 0 of 1 mogen deelnemen aan het onderzoek. Patiënten in Nederland, Duitsland en Frankrijk kunnen deelnemen aan het onderzoek.

De verwachting van de onderzoeksgroep is dat 87 patiënten in Nederland deelnemen aan het onderzoek, waarvan ~44 patiënten behandeld worden met geïntensifieerde alkylerende chemotherapie met autologe stamceltransplantatie. Er is sprake van een klinisch relevant effect als patiënten behandeld met geïntensifieerde alkylerende chemotherapie met autologe stamceltransplantatie een zeer grote verbetering ((HR = 0,35) op de 10-jaarsoverleving laten zien ten opzichte van de standaardbehandeling. De secundaire uitkomstmaten zijn o.a.: recidiefvrije overleving, gezondheid gerelateerde kwaliteit van leven, veiligheid, neuro-cognitieve klachten, functioneren en kosteneffectiviteit.
Er wordt een nevenonderzoek opgezet. Deze studie zal starten zodra alle patiënten in het hoofdonderzoek geïncludeerd zijn. Het nevenonderzoek is qua opzet vergelijkbaar met de interventie-arm van het hoofdonderzoek.

* De standaardbehandeling is chemotherapie. Echter op dit moment loopt er een fase II onderzoek (NCT02032823) naar de effectiviteit van de toediening van olaparib bij patiënten met borstkanker die de behandeling met chemotherapie hebben afgerond. De beroepsgroep en onderzoekers verwachten op basis van de op dit moment beschikbare gegevens dat in 2022 de standaardbehandeling chemotherapie + olaparib zal zijn. Patiënten die deelnemen in de controle-arm van het hoofdonderzoek krijgen na hun behandeling met chemotherapie een vervolgbehandeling met off-label olaparib aangeboden.

Deelnemende Nederlandse behandelcentra

  • Academisch Ziekenhuis Leiden
  • Antoni van Leeuwenhoek Ziekenhuis
  • Erasmus Medisch Centrum
  • Maastricht Universitair Medisch Centrum
  • Medisch Spectrum Twente
  • Radboud Medisch Centrum
  • Universiteit Medisch Centrum Groningen
  • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Vrij Universiteit Medisch Centrum

Kijk voor meer informatie over het hoofdonderzoek op de website Clinical Trails.

Voor informatie

mw. M. Biegstraaten
E-mail: MBiegstraaten@zinl.nl

Planning

  • Start dossier: 01 januari 2017
  • Start technische consultatie: augustus 2022
  • Behandeling assessmentcommissie: december 2022
  • Publicatie: december 2022

Betrokken partijen

  • Borstkankervereniging Nederland (BVN)
  • Leven met kanker
  • Nederlandse Vereniging voor Medische Oncologie (NVMO)
  • Patiëntenfederatie Nederland
  • Stichting Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (HOVON)
  • Zorgverzekeraars Nederland (ZN)

Zie ook