Nieuwe geneesmiddelen bieden hoop voor SMA-patiënten: Stilstand is vooruitgang - Zorginstituut Magazine december 2020

Jonge patiënten met SMA en hun ouders hebben de afgelopen jaren hoop gekregen. Voor deze voorheen ongeneeslijke spierziekte zijn diverse behandelingen op de markt gekomen of in ontwikkeling. Maar er zijn ook nog veel onzekerheden. Zowel over de effectiviteit als over de vergoeding. Directeur Marcel Timmen van Spierziekten Nederland probeert de hooggespannen verwachtingen wat te temperen. Tegelijk pleit hij voor versnelling van procedures om geneesmiddelen zo snel mogelijk beschikbaar te krijgen.