Monitor Weesgeneesmiddelen in de praktijk 2020

Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen voor zeldzame, vaak ernstige aandoeningen. In de ‘Monitor Weesgeneesmiddelen in de praktijk 2020’ geeft het Zorginstituut inzicht in de inzet van deze geneesmiddelen en de kostenontwikkelingen die daarbij horen.

Weesgeneesmiddelen

Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen voor zeldzame, vaak ernstige aandoeningen, die in Nederland uit het basispakket worden vergoed. Deze aandoeningen hebben meestal een progressief karakter en kunnen sterk invaliderend of levensbedreigend zijn. Een weesgeneesmiddel kan zorgen voor een betere kwaliteit van leven of zelfs voor een verschil tussen leven en dood.

De ontwikkeling van weesgeneesmiddelen is dus van essentieel belang voor mensen die lijden aan zeldzame ziekten. Tegelijkertijd is er in veel gevallen onzekerheid over het effect van een weesgeneesmiddel op de ziekte en over of het effect op de lange termijn standhoudt. Naast deze onzekerheden is er vaak sprake van hoge kosten per patiënt per jaar. Door deze ongunstige kosteneffectiviteit kunnen de kosten van weesgeneesmiddelen leiden tot verdringing van andere zorg.

Belangrijke bevindingen uit de Monitor van 2020

  • Tussen 2015 en 2018/2019 steeg het totaal vergoede bedrag voor weesgeneesmiddelen van € 235 miljoen naar € 340 miljoen per jaar. Dit is een stijging van 45%.
  • Het aantal behandelde verzekerden steeg over diezelfde periode iets sterker: zo’n 52%.
  • De verwachting is dat de kosten de komende jaren blijven stijgen. Die verwachting is gebaseerd op het feit dat de Horizonscan Geneesmiddelen de komende jaren 61 nieuwe niet-oncologische weesgeneesmiddelen of indicatie-uitbreidingen van bestaande weesgeneesmiddelen verwacht.
  • Over een periode van 10 jaar zijn aanzienlijke bedragen gedeclareerd. Uitgaande van de lijstprijs hebben 4 middelen in totaal al meer dan € 1 miljard gekost.
  • De prijzen van weesgeneesmiddelen dalen niet tot nauwelijks na afloop van de periode van marktexclusiviteit. De prijsdaling is gemiddeld 1,5%.
  • Voor slechts 7 van de 29 unieke middelen zijn er generieke geneesmiddelen op de markt gekomen. Een generiek geneesmiddel is een geneesmiddel dat dezelfde werkzame stof of stoffen bevat als een oorspronkelijk op de markt gebracht merkgeneesmiddel. De middelen waarvoor een generiek op de markt is gekomen, zijn gemiddeld 24% in prijs gedaald. Voor de overige middelen is er sprake van een prijsstijging van gemiddeld 5,5%.

Geneesmiddelen sneller beschikbaar voor patiënten

De gemiddelde doorlooptijd van registratie tot beschikbaarheid voor de patiënt varieert sterk. Het beter inzetten van vervolgacties op de Horizonscan Geneesmiddelen door alle zorgpartijen kan daarbij tijdwinst opleveren. De stappen die door de partijen gezet worden in onder meer de pilot parallelle procedures (CBG-Zorginstituut) kunnen ertoe bijdragen dat weesgeneesmiddelen nog sneller beschikbaar komen.

Ook een prijsonderhandeling door de minister over een geneesmiddel kost tijd, maar is noodzakelijk. Vaak worden er voor geneesmiddelen namelijk prijzen gevraagd die niet in verhouding staan tot de beperkte effecten en de grote onzekerheid, door de magere onderbouwing van die effecten. Het Zorginstituut is van mening dat een maatschappelijk verantwoorde prijs eraan kan bijdragen dat weesgeneesmiddelen sneller beschikbaar komen voor de patiënt.

Dataverzameling

Structurele dataverzameling is essentieel om inzicht te krijgen in de effectiviteit en kosteneffectiviteit van geneesmiddelen. Expertisecentra hebben middelen nodig om hier uitvoering aan te kunnen geven. Het Zorginstituut is in overleg met partijen om ook voor enkele zeer dure, bestaande middelen afspraken te maken over gepast gebruik en dataverzameling. Voor die middelen vragen we zorgverzekeraars om over de prijs te onderhandelen. Mocht dit tot onvoldoende resultaat leiden, dan zijn we genoodzaakt om tot herbeoordeling over te gaan.

Conclusies

Vanuit maatschappelijk perspectief komt het Zorginstituut tot de volgende conclusies. De ontwikkeling van weesgeneesmiddelen is van essentieel belang voor mensen die lijden aan zeldzame ziekten. Het is goed om vast te stellen dat er elk jaar meer weesgeneesmiddelen beschikbaar komen. Tegelijkertijd zien we ook dat er nog veel patiënten met zeldzame aandoeningen wachten op een werkzaam geneesmiddel. Ook duurt het soms lang voordat de patiënt een nieuw geneesmiddel daadwerkelijk kan gebruiken.

Het is de verantwoordelijkheid van alle partijen om ervoor te zorgen dat middelen sneller toegankelijk worden. Hiervoor is het noodzakelijk om vast te stellen of die middelen ook echt werken. Vaak is niet duidelijk of de gevonden effecten op de korte termijn ook op de lange termijn betekenis hebben voor het leven van een patiënt.

Daarbij komt dat de meeste weesgeneesmiddelen een hoge prijs hebben. De vraag is dan of de effecten opwegen tegen de kosten. Een goede balans tussen de kosten en effecten is nodig om de zorg op de lange termijn betaalbaar en toegankelijk te houden.

Goede en toegankelijke zorg voor alle Nederlanders

De Nederlandse gezondheidszorg is één van de beste ter wereld. Iedereen betaalt eraan mee, via belastingen in de verplichte basiszorgverzekering. Het Zorginstituut waakt erover dat onze zorg toegankelijk, goed en betaalbaar is én blijft. Dit alles om ons geld voor de zorg alleen te besteden aan behandelingen waarvan vaststaat dat die echt werken en de kosten acceptabel zijn in verhouding tot de effecten.