GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) bij cystische fibrose (CF) bij patiënten van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen
Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om Lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) niet te laten vergoeden vanuit het basispakket. Dit negatieve advies komt voort uit een slechte onderbouwing van de fabrikant over de kosteneffectiviteit. Het Zorginstituut is bereid om, indien aan bepaalde randvoorwaarden wordt voldaan, het product opnieuw aan de pakketcriteria te toetsen.
Indicatie waarvoor het geneesmiddel is geregistreerd
Lumacaftor/ivacaftor is geregistreerd voor de behandeling van cystische fibrose (CF) bij patiënten van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen. Lumacaftor/ivacaftor wordt toegevoegd aan een al bestaande behandeling (best ondersteunende zorg).
CF is een autosomaal recessieve erfelijke aandoening die wordt veroorzaakt door een mutatie in het CFTR-gen. Hierdoor wordt het zout-watertransport verstoord, waardoor taai slijm ontstaat. CF leidt o.a. tot toenemende luchtweginfecties met onomkeerbare beschadiging van de longen en stoornissen in de spijsvertering. In Nederland is de mediane levensverwachting van patiënten met CF circa 40 jaar.