Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om de vergoedingsvoorwaarden voor elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®) niet uit te breiden voor mensen met taaislijmziekte met zeldzame mutaties. Deze medicijnen staan al in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) voor patiënten vanaf 2 jaar met andere, minder zeldzame mutaties. Het medicijn kan wel meerwaarde hebben voor patiënten met zeldzame mutaties, maar de prijs is te hoog. Alleen als prijsonderhandelingen leiden tot een prijsdaling van minstens 73% kan het combinatiemiddel ook voor hen worden vergoed. Daarnaast adviseren we extra voorwaarden voor vergoeding. Het gaat om een herbeoordeling van een eerder advies uit 2025.
Stand van zaken: advies gestuurd naar de minister
Het Zorginstituut heeft dit advies naar de minister van VWS gestuurd. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om de vergoedingsvoorwaarden wel of niet uit te breiden.
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor is bedoeld voor mensen met taaislijmziekte
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor is de werkzame stof. De merknamen zijn Kaftrio® en Kalydeco®. De medicijnen zijn beschikbaar als tabletten die je doorslikt of als korrels (granulaat). Die worden gemengd met zacht voedsel of vloeistof om door te slikken. Mensen nemen elke dag 1 tablet of 1 zakje korrels met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in de ochtend en 1 tablet of zakje met ivacaftor in de avond.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met taaislijmziekte. De medische naam is cystische fibrose (CF). Dit is een erfelijke chronische ziekte, waarbij het CFTR-eiwit minder goed werkt. CFTR is de afkorting van cystic fibrosis transmembrane conductance regulator. Het CFTR-eiwit zorgt voor goed en soepel slijm. Door een fout in het CFTR-eiwit werkt het minder goed en wordt het slijm taaier. Ophoping van taai slijm in de longen zorgt voor hoesten, een verminderde werking van de longen en steeds terugkerende longontstekingen. Mensen met taaislijmziekte hebben ook vaak last van een verminderde opname van voedingsstoffen. En van een verminderde stofwisseling door de ophoping van taai slijm in de alvleesklier en darmen. Daardoor hebben kinderen met taaislijmziekte vaak een groeiachterstand.
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor staan al in het GVS voor patiënten vanaf 2 jaar met taaislijmziekte die minstens één F508del mutatie in het CFTR-gen hebben. De fabrikant heeft uitbreiding van de vergoeding aangevraagd voor mensen met taaislijmziekte met andere zeldzame mutaties, 2 zogeheten niet-f508del mutaties.
Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)
Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas)
Advies Zorginstituut over uitbreiding vergoedingsvoorwaarden elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor
Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®) voor patiënten met cystische fibrose en 2 niet-F508del mutaties in het CFTR-gen nog niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Op dit moment is de prijs van het combinatiemiddel namelijk te hoog. Alleen als de prijs met minstens 73% daalt, kan het worden vergoed. Een andere voorwaarde is dat patiënten eerst een proefbehandeling krijgen. Als in die periode blijkt dat de behandeling bij hen goed werkt, krijgen zij het medicijn ook daarna vergoed.
Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.
Extra voorwaarden voor vergoeding
Voor vergoeding gelden de volgende extra voorwaarden. Dit zijn de zogeheten bijlage 2-voorwaarden:
Uitsluitend in combinatie met ivacaftor voor de behandeling van cystische
fibrose (CF) bij patiënten- die tenminste één F508del mutatie hebben in het CFTR-gen of;
- die twee niet-F508del mutaties hebben en een proefbehandeling krijgen.
Na de proefbehandeling uitsluitend wanneer de proefbehandeling
effectief is geweest.Uitsluitend voor cystische fibrose (CF) patiënten
- met de ’gating mutaties’ waarvoor ivacaftor geregistreerd is,
- met een R117H mutatie waarvoor ivacaftor geregistreerd is,
- van zes jaar en ouder in combinatie met tezacaftor/ivacaftor die
- homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen of
- heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en één van de volgende mutaties hebben in het CFTR-gen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A-->G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G-->A, 3272-26A-->G en 3849+10kbC-->T, of
- in combinatie met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor die
- ten minste één F508del mutatie hebben in het CFTR-gen of;
- die twee niet-F508del mutaties hebben en een proefbehandeling krijgen. Na de proefbehandeling uitsluitend wanneer de proefbehandeling effectief is geweest.
Herbeoordeling na eerder advies in 2025
In oktober 2025 adviseerde het Zorginstituut de minister van VWS om elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®) niet te vergoeden uit het basispakket voor patiënten met 2 niet-f508del mutaties. We concludeerden dat het een effectieve behandeling is die meerwaarde kan hebben voor patiënten. Maar op basis van de economische analyse van de fabrikant konden we niet bepalen wat een maatschappelijk verantwoorde prijs zou zijn voor de gezondheidswinst van patiënten. Daarom adviseerden wij de minister om het medicijn niet te vergoeden en de fabrikant uit te nodigen om de economische analyse aan te passen en beter te onderbouwen. Dat heeft de fabrikant gedaan, waardoor wij nu een deze herbeoordeling kunnen doen.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.
Hoe is het advies ontstaan?
De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om de vergoedingsvoorwaarden wel of niet uit te breiden.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
[Zorginstituut Nederland]
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
[Van goede zorg verzekerd]
[Niet meer dan nodig, niet minder dan noodzakelijk][www.zorginstituutnederland.nl]