Een kleine groep volwassenen en kinderen met zeldzame vormen van taaislijmziekte is mogelijk geholpen met het medicijn Kaftrio® in combinatie met Kalydeco®. Daarom adviseert Zorginstituut Nederland de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) om dit medicijn te vergoeden. Voorwaarde is wel dat de prijs van het medicijn daalt naar een maatschappelijk aanvaardbare prijs. En dat patiënten eerst een proefbehandeling krijgen. Als in die periode blijkt dat de behandeling bij hen goed werkt, krijgen zij het medicijn ook daarna vergoed.
Beeld: © ANP
Medicijn kan grote medische behoefte vervullen
In Nederland hebben 1750 mensen taaislijmziekte. Taaislijmziekte, of cystische fibrose, is een erfelijke, levenslange ziekte waarbij het CFTR-eiwit niet goed werkt. Daardoor wordt slijm in het lichaam taaier en hoopt taai slijm zich op in de longen. Mensen hebben hierdoor minder goed werkende longen, moeten veel hoesten en hebben vaker longontstekingen. Ook nemen zij minder goed voedingsstoffen op. Kinderen hebben hierdoor vaak een groeiachterstand. Een groot deel van de mensen met deze aandoening heeft een F508del-mutatie. Zij krijgen al vanaf 2 jaar oud elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) met ivacaftor (Kalydeco®) vergoed. Voor mensen met zeldzame vormen van de ziekte was lange tijd onduidelijk of de behandeling ook bij hen effectief kon zijn. Het Zorginstituut is de beoordeling gestart nadat het medicijn voor deze groep mensen beschikbaar kwam op de markt. Voor hen kan het combinatiemedicijn een grote medische behoefte vervullen.
Grote verschillen in effect op gezondheid
Het Zorginstituut concludeert dat de behandeling effectief kan zijn, maar dat niet iedereen hetzelfde reageert op het medicijn. Onderzoek laat zien dat dit afhangt van de variant van taaislijmziekte die iemand heeft. Als patiënten goed op de behandeling reageren, kunnen zij langer leven en werken hun longen beter. Maar het kan ook zijn dat de patiënt geen effect merkt van de behandeling.
Proefbehandeling moet laten zien of behandeling goed werkt
Omdat vooraf niet duidelijk is bij wie het medicijn goed aanslaat, vindt het Zorginstituut een proefbehandeling nodig. Alle patiënten moeten starten met een proefbehandeling. Alleen wanneer aan het einde van de proefbehandeling blijkt dat met medicijn bij een patiënt werkt, kan de behandeling worden doorgezet.
Goede afspraken over gebruik van het medicijn in de praktijk
Zorgprofessionals, zorgverzekeraars en de Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting (NCFS) hebben samen zogenoemde gepast gebruik-afspraken gemaakt over hoe de behandeling goed ingezet kan worden. Deze gaan bijvoorbeeld over welke patiënten mogen starten met de proefbehandeling. En over hoe de effecten van deze behandeling moeten worden beoordeeld. Met deze afspraken krijgen mensen de zorg die zij nodig hebben. Ook voorkomen ze onnodige zorg. De partijen gaan de gemaakte afspraken jaarlijks evalueren.
Goede balans nodig tussen prijs en gezondheidswinst
Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om het medicijn alleen te vergoeden voor een prijs die maatschappelijk aanvaardbaar is. Het medicijn kost € 170.000 per persoon per jaar. Het Zorginstituut vindt dat de prijs meer dan 73% moet dalen.
Mark Janssen, bestuursvoorzitter van het Zorginstituut: "Effectiviteit is de belangrijkste voorwaarde voor vergoeding. Maar er moet ook een goede balans zijn tussen de prijzen van een medicijn en de gezondheidswinst, voor de patiënt én voor de samenleving. Een medicijn moet de vraagprijs waard zijn. We kunnen elke euro maar één keer uitgeven.”
Herbeoordeling na aanvullende informatie van fabrikant
Het Zorginstituut oordeelde in 2025 al dat Kaftrio® in combinatie met Kalydeco® effectief is voor patiënten. Maar de fabrikant had onvoldoende informatie gegeven over de gezondheidswinst voor patiënten en de kosten van het medicijn. Daardoor kon het Zorginstituut toen niet bepalen wat een goede prijs is voor het medicijn.
Over Zorginstituut Nederland
Zorginstituut Nederland is een overheidsorganisatie met als belangrijkste taak het samenstellen van het basispakket van de zorgverzekering. We willen dat patiënten in Nederland zo snel mogelijk toegang krijgen tot nieuwe medicijnen die voor hen écht toegevoegde waarde hebben. Daar willen we ook een goede prijs voor betalen. Tegelijkertijd vinden we het belangrijk dat ook andere zorg voor iedereen goed, toegankelijk en betaalbaar blijft. Daarom blijft het noodzakelijk om scherpe keuzes te maken over welke zorg we vergoeden uit het basispakket. Nu en in de toekomst.