Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®) nog niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met zeldzame vormen van taaislijmziekte. Door ontbrekende informatie van de fabrikant kunnen we op dit moment niet bepalen wat een goede prijs is voor het medicijn. Het Zorginstituut heeft de fabrikant gevraagd om de ontbrekende gegevens alsnog aan te leveren.
Stand van zaken: advies gestuurd naar de minister
Het Zorginstituut heeft dit advies naar de minister van VWS gestuurd. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om de vergoedingsvoorwaarden wel of niet uit te breiden.
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor is bedoeld voor bepaalde mensen met taaislijmziekte
Elexacaftor, tezacaftor en ivacaftor zijn de werkzame stoffen. De merknamen zijn Kaftrio® en Kalydeco®. Het medicijn is beschikbaar als tabletten die je doorslikt of als korrels (granulaat) die je eerst mengt met zacht voedsel of vloeistof en dan doorslikt.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met taaislijmziekte. Dit noemen we ook wel cystische fibrose (CF). Dit is een erfelijke chronische ziekte, waarbij het CFTR-eiwit minder goed werkt. Hierdoor wordt slijm in het lichaam taaier. Ophoping van taai slijm in de longen zorgt voor hoesten, een verminderde werking van de longen en telkens terugkerende longontstekingen. Daarnaast hebben mensen met taaislijmziekte vaak last van een verminderde opname van voedingsstoffen en een verminderde stofwisseling. Dat komt door de ophoping van taai slijm in de alvleesklier en de darmen. Kinderen met taaislijmziekte hebben daardoor vaak een groeiachterstand.
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor wordt al vergoed voor patiënten vanaf 2 jaar met taaislijmziekte die minstens één F508del mutatie in het CFTR-gen hebben. De fabrikant heeft uitbreiding aangevraagd van de vergoeding, namelijk voor mensen met taaislijmziekte met een zeldzame mutatie waarbij nog wel CFTR-eiwit wordt aangemaakt.
Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)
Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas)
Advies Zorginstituut over vergoeding van Kaftrio® in combinatie met Kalydeco®
Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®) nog niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Reden daarvoor is dat de economische analyse van de fabrikant van onvoldoende kwaliteit is. Daardoor kan het Zorginstituut niet beoordelen wat een maatschappelijk verantwoorde prijs zou zijn voor de gezondheidswinst van patiënten. Dat is noodzakelijk voor vergoeding uit het basispakket om te voorkomen dat een te hoge prijs andere goede zorg verdringt. De fabrikant heeft kansen gehad om gebrekkige informatie te herstellen en missende informatie aan te leveren, maar dat hebben ze niet gedaan. Het Zorginstituut heeft ook geconcludeerd dat het medicijn meerwaarde heeft voor patiënten. En realiseert zich dat de uitkomst van het advies teleurstellend is voor patiënten en behandelaren. Het Zorginstituut vraagt de fabrikant daarom alsnog goede informatie aan te leveren. Dan kan een nieuwe beoordeling zo snel mogelijk starten om duidelijkheid te geven aan patiënten over de vergoeding van het medicijn.
Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.
Hoe is het advies ontstaan?
De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Uitleg over vergoeden van medicijnen
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor zijn extramurale geneesmiddelen. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan.