Artsen, patiënten, zorgverzekeraars en Zorginstituut Nederland hebben samen een weesgeneesmiddelenarrangement opgesteld. Dit gaat over elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®) voor patiënten met taaislijmziekte (cystische fibrose, CF) bij wie geen van de gevonden mutaties een F508del mutatie is. Dit heet CF met 2 niet-F508 mutaties. Het is aangetoond dat er tussen patiënten met CF met 2 niet-F508 mutaties verschil is in hoe goed Kaftrio® werkt. Het doel van dit weesgeneesmiddelenarrangement is om te zorgen dat Kaftrio® alleen ingezet wordt bij patiënten die er baat bij hebben.

Over cystische fibrose

Cystische fibrose (CF) is een erfelijke chronische ziekte, waarbij het CFTR-eiwit minder goed werkt. CFTR is de afkorting van cystic fibrosis transmembrane conductance regulator. Het CFTR-eiwit zorgt voor goed en soepel slijm. Door een fout in het CFTR-eiwit werkt het minder goed en wordt het slijm taaier. Ophoping van taai slijm in de longen zorgt voor hoesten, een verminderde werking van de longen en steeds terugkerende longontstekingen. Mensen met taaislijmziekte hebben ook vaak last van een verminderde opname van voedingsstoffen. En van een verminderde stofwisseling door de ophoping van taai slijm in de alvleesklier en darmen. Daardoor hebben kinderen met taaislijmziekte vaak een groeiachterstand.

Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor staat al in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) voor patiënten vanaf 2 jaar met taaislijmziekte die minstens 1 F508del mutatie in het CFTR-gen hebben. Dit is nu uitgebreid naar behandeling van mensen met taaislijmziekte met meer zeldzame mutaties, namelijk 2 niet-F508del mutaties.

Afspraken over gepast gebruik van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor bij de behandeling van CF met 2 niet F508del mutaties

In het weesgeneesmiddelenarrangement staan afspraken over gepast gebruik. Dat betekent dat de behandeling op de juiste manier wordt gestart en dat de behandeling wordt stopgezet als er geen effect is. De afspraken in dit arrangement komen overeen met de adviezen van het Zorginstituut over de vergoeding van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor. 

De afspraken gaan over:

  • De inhoud van zorg, zoals welke patiënten in aanmerking komen voor een behandeling met een geneesmiddel. Dit noemen we indicatiecriteria. 
  • Hoe zorgprofessionals het effect van de behandeling gaan evalueren. En wanneer het beter is om de behandeling te stoppen. Dit noemen we stopcriteria. 
  • De organisatie van zorg, zoals het bespreken van de inzet van deze geneesmiddelen in een indicatiecommissie. 
  • Kennis en inzicht. Hieronder valt rapportage over gepast gebruik van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor.

Meer informatie of vragen?

Hebt u vragen over dit weesgeneesmiddelenarrangement? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via ons contactformulier.

Hoe is het weesgeneesmiddelenarrangement ontstaan?

Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen voor zeldzame, vaak ernstige aandoeningen. Een weesgeneesmiddelenarrangement is een set afspraken over de zorg voor een bepaalde aandoening. Het doel van de afspraken is om deze geneesmiddelen op een gepaste manier te gebruiken. De afspraken worden gemaakt door de zorgprofessionals die de zorg leveren, samen met het Zorginstituut, patiëntenorganisaties en zorgverzekeraars.

Ga voor meer informatie naar de pagina ‘Weesgeneesmiddelenarrangement’.